“我们的目标是加速治愈疾病。”10月27日，Anthropic发布一份关于Claude参与药物研发的最新报告《利用Claude加速药物研发的早期进展》，披露了与六家生物医药企业及研究机构合作的早期成果，并宣布已开始自主开展药物发现项目。
报告显示，Claude正在从辅助科学研究，进一步进入药物设计、实验优化、生产制造、监管申报乃至临床试验规划等环节。
在与Divergence Labs的合作中，Claude在约一个月内生成了3.5万种抗体设计；与Generate Biomedicines合作时，Claude设计的一种基因指令组件长度缩短约70%，使免疫细胞产生的癌细胞识别受体数量增加约10倍；在BigHat Biosciences的实验中，优化后的候选分子与靶标的结合能力提高超过10倍。
药物研发的行政与监管工作也出现了显著变化。Enveda利用Claude审查1061页生产文件，发现了人工审核识别的全部11处问题，以及另外7处遗漏，人工审查时间缩短89%。一份原本需要约三个月完成的监管文件初稿，Claude仅用四小时就完成。
Anthropic还披露，已收购一家仅有一名员工的药物研发公司Mithril Medicine。其创始人利用Claude协调11家外部实验室，在不到18个月内将一种罕见肌营养不良症的潜在疗法，推进至小鼠实验取得积极结果的阶段。
Anthropic强调，目前大部分成果仍处于临床前阶段，但公司计划大幅扩大相关研究，并预计部分候选药物最早于2028年底具备启动人体临床试验的条件。
以下为论文全文
Anthropic的生命科学团队正在努力加速疾病的治愈进程。
过去几个月，我们的科学家与六家开发新药的机构建立了深入的研究合作关系，分别是BigHat Biosciences、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines以及The Column Group。
我们也已经开始开展自己的药物发现研究。在这一过程中，我们对Claude如何支持药物研发，以及为了充分实现AI在医学领域的潜力，还需要在哪些方面进一步改进Claude，获得了大量认识。接下来，我们计划大幅扩大这项工作的规模。
除了人们最常讨论的AI应用，例如提出新分子的初步设计方案之外，药物研发还有许多可以加速的环节。
开发一种药物涉及大量不同的任务：开展早期研究以确定药物靶点，以及适合与该靶点相互作用的药物类型；设计具备适当特性的分子；优化分子，使其能够可靠地实现规模化生产；起草开展临床试验所需的监管申报文件；设计和实施临床试验，等等。
我们实现AI医疗价值的战略，是让AI越来越深入地参与上述所有任务。
这里不存在一个只要解决就能突破全局的单一问题。药物开发的瓶颈分布在整个研发流程之中。识别和解决这些瓶颈的最佳方式，就是深入参与真实的药物研发项目，覆盖不同疾病领域和不同开发阶段。
因此，过去几个月，我们与六家机构建立了合作关系。
与此同时，我们也启动了自己的药物发现项目，包括针对罕见儿童型肌营养不良症的研究。在这些项目中，Claude承担了大量科学研究和运营工作。
这些工作从三个方面服务于我们的目标。
首先，它们使我们能够更全面地了解模型在广泛药物研发任务中的优势与局限。根据迄今为止获得的经验，我们已经确定了若干需要优先改进的模型能力。
其次，这些项目可以成为整个生命科学领域的案例研究。
如果Claude要显著提高新疗法的发现速度，我们就需要与更多生物技术公司合作，并让Claude更深入地融入这些公司的研发流程。
第三，如果这些项目目前的积极进展能够持续，它们本身也有望产生直接影响。
我们乐观地认为，其中一些项目可能最终开发出有效的新药，用于治疗食物过敏、罕见儿童疾病以及多种癌症。
在本文中，我们将介绍与合作伙伴共同取得的进展，并提供相关技术报告和预印本论文，更详细地说明我们的研究思路、方法及早期成果。随后，我们还将简要介绍下一阶段的工作方向。
案例研究
Generate Biomedicines：治疗技术形式的工程优化
Generate Biomedicines一直致力于提高一种名为CAR-T细胞疗法的癌症治疗技术的应用价值。
这种疗法过去主要用于治疗血液系统癌症。Generate希望通过重新设计，使其也能够治疗实体瘤。
为实现这一目标，他们希望缩短这种疗法所使用的遗传指令中的一个组成部分，从而腾出空间，加入适用于其他癌症类型的额外指令。
Generate的六名科学家使用Claude Code，为这一部分提出了新的设计方案。
其中一种设计的长度比标准版本缩短了约70%，而且在实验室测试中表现更加出色。
具体来说，这种设计使免疫细胞能够产生大约10倍数量的受体。这些受体是免疫细胞用来识别癌细胞的蛋白质。
与此同时，经过改造的免疫细胞能够更高效地杀死肿瘤细胞，并且保持活性的时间更长。
Divergence Labs：生成具有潜力的候选分子
Divergence Labs正在研究一种治疗食物过敏的新方法。
食物过敏由一种名为IgE的分子参与引发的免疫反应所触发。一部分IgE附着在人体免疫细胞上，另一部分则游离于血液中。
Divergence Labs正在开发一种药物，希望能够将IgE从免疫细胞上完全分离下来，而不仅仅像标准药物那样中和血液中游离的IgE。
这种方法有可能带来更加有效的治疗效果，但需要非常精确的分子设计。
目标分子需要具有两个“臂”：一个能够牢固地结合IgE，另一个则能够帮助将IgE从免疫细胞上分离下来。
Claude首先将Divergence Labs的研发目标转化为详细的设计计划。
随后，它在很大程度上自主完成了候选分子的生成工作，在大约一个月内设计了约35000种抗体，供研究人员进一步筛选和测试。
在初步实验中，Divergence Labs针对两个功能臂都找到了具有预期活性的候选分子。
其中，三种设计能够与IgE结合，另有20种设计能够将IgE从免疫细胞上分离下来。
在这20种设计中，有三种表现出的IgE分离能力似乎超过了标准药物。
下一步，Divergence Labs将尝试构建一种同时结合这两个功能臂的药物。
BigHat Biosciences：先导化合物优化
BigHat Biosciences将AI与自动化实验室相结合，用于改进具有药物开发潜力的先导分子。
这些分子需要满足多方面要求，包括能够与目标靶点紧密结合，在生产和储存过程中保持稳定，以及避免分子之间发生聚集等。
BigHat的科学家与一名Anthropic研究人员共同使用Claude，尝试改善两种先导分子的上述三项特性。
这两种分子都是抗体片段，未来可能成为药物的组成部分。
其中一种旨在靶向癌细胞，另一种则用于延长药物在人体内的停留时间。
Claude连接到BigHat的实验室数据系统Reccy后，提出了对两种分子的修改方案。
在大约10周时间里，BigHat实验室制造并测试了约1010种分子变体。
研究进行到一半时，团队开始怀疑，通常用于衡量热稳定性和分子聚集程度的指标可能具有误导性。
于是，Claude与Anthropic研究人员重新分析了原始数据，并提出使用不同的评估指标，同时建议修改实验流程，以验证这些指标。
BigHat的科学家进一步完善了实验方案并实际执行，结果证实了主要预测。
与原始分子相比，优化后表现最好的版本取得了以下成果：
- 与靶标的结合能力提高超过10倍。
- 靶向癌细胞的先导分子能够在高出18摄氏度的温度下仍保持溶解状态。
- 用于延长药物作用时间的先导分子，其聚集速度降低超过100倍。
Enveda：药物生产与监管文件
为了开展临床试验，制药公司必须提供相关记录，证明每一批新药都按照严格的质量标准生产，同时还需要向监管机构提交申请，并满足其他要求。
在Enveda，生产化学家过去需要将多达75%的工作时间花在文书工作上。
为了减轻这一负担，Enveda建立了一套系统，将所有药品生产文件连接到Claude，再由Claude识别并标记其中可能存在的问题。
在针对1061页文件的测试中，Claude成功发现了人工审核人员已经识别出的全部11处问题。此外，它还发现了人工审核遗漏的另外7处问题。
采用这种方法后，人工审查所需时间减少了89%，从超过25小时缩短至不到3小时。
除此之外，Claude还起草了两份重要监管文件的初稿。
其中一份文件，人工完成通常需要大约三个月，而Claude仅用了四小时。
对于另一份文件，Enveda按照标准人工审核流程进行检查，最终只发现一处轻微错误。
The Column Group（TCG）：创建新型生物技术公司
由于药物发现过程缓慢、成本高昂，而且失败风险较大，生物技术领域的投资者往往更愿意支持那些已经得到验证、风险相对较低的研究方向，而不是风险更高的新想法。
即使后者有可能帮助更多患者，情况也是如此。
我们一直在与The Column Group（TCG）合作，研究Claude能否通过降低药物发现的时间和成本，改变这种状况，让投资者能够更有信心地支持更具雄心的研究方向。
具体而言，TCG正在成立一家名为Pleiades的新公司。
这家公司将利用Claude，使一个规模较小的团队能够同时开展数量更多、复杂程度也更高的药物研发项目，超过传统小团队通常能够承担的范围。
这可能成为一种新的模式，展示Claude如何同时降低生物技术公司在科学研究、运营和行政管理方面的成本与负担。
如果这一模式取得成功，就有可能在整个行业复制，并推动更多投资流向医学领域中更难解决的问题。
目前，Pleiades正在为Claude开发新的工具和工作流程。
该公司开发的第一个Claude Skill，能够帮助Claude评估某个药物靶点是否值得进一步研究。
这一工具已经在45组靶点与疾病的配对组合上进行了评估。
百时美施贵宝：临床试验规划
最近，我们还开始与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，简称BMS）合作，寻找并解决临床试验规划过程中的瓶颈。
BMS正在使用Claude评估一种处于早期临床试验阶段的药物开发计划，并估算这些试验取得成功的可能性。
双方计划在2027年扩大合作，进一步了解Claude是否能够提高药物早期开发的成功概率。
百时美施贵宝高级副总裁、血液学、肿瘤学及细胞治疗早期临床开发负责人Michael Pourdehnad医学博士表示，“我们在临床试验阶段使用Claude分析专有数据、制定临床研究计划，并权衡研究取得成功的可能性。只需要一条提示词，Claude就能生成一份扎实的初步分析，帮助我们评估不同的开发方案。而如果采用传统方式，完成这些工作通常需要数天时间。在整个过程中，我们还确保了高度敏感数据的安全。我们期待将这项工作扩展到整个研发管线，以支持投资组合层面的决策。”
Anthropic自主研究：收购一家只有一名员工的制药公司
除了与上述合作伙伴开展研究，我们也已经开始独立运营一些研究项目。
我们收购了Mithril Medicine。这是一家只有一名员工的公司，一直致力于开发针对两种罕见肌营养不良症的治疗方法。
该公司创始人Cody Tranbarger利用Claude协调与11家外部实验室之间的合同、物流安排和实验工作，并将Mithril运营中的许多其他事务交给Claude处理。
借助这种方式，Mithril在不到18个月的时间里，就将针对其中一种肌营养不良症的潜在疗法，从最初的研究构想推进到小鼠实验取得积极结果的阶段。
如今，Cody已经加入Anthropic，继续开展这项研究，并计划启动多个新的研发项目。
如果这些候选药物在后续研究中继续保持良好表现，我们预计，最早到2028年底，就可能有一种药物准备好进入人体临床试验阶段。
扩大生命科学领域的研究工作
上述所有研究目前仍处于早期阶段。
尤其需要指出的是，迄今为止，大部分研究仍属于临床前研究。换句话说，这些药物在多数情况下还没有进入人体试验阶段。
随着这些药物研发项目不断推进，以及我们与更多已经开展临床阶段研发工作的机构建立合作，我们计划继续扩大Claude在临床试验中的作用。
这些研究只是我们加速药物发现工作的一部分。
从长远来看，我们希望让尽可能多的药物研发人员能够使用我们的模型。
为此，我们已经推出Claude Science，这是一个面向研究人员的AI工作平台，同时也在向生命科学研究人员提供Claude使用额度。
我们还建立了生命科学验证计划（Life Sciences Verification Program）。
该计划允许经过验证、值得信赖的机构，在使用我们最强大的模型时，采用限制相对宽松的安全防护机制。
这些安全防护措施对于防止模型被滥用是必要的，但有时也可能阻碍合法的生物学研究。
此外，我们最近还启动了生命科学领域的客座研究员公开征集计划。
我们正在征集研究团队的项目提案，希望他们利用Claude探索药物发现及其他领域中的关键科学问题。
随着生命科学研究工作的不断扩大，我们期待与更多机构开展合作。
如果您所在的机构专注于药物发现，并且有兴趣与我们合作，可以通过下方提供的联系方式与我们取得联系。