9月10日，英矽智能宣布其rentosertib（ISM001-055）三期临床GENESIS-IPF-3完成首例患者给药，给药地点是北京协和医院，另一家启动中心是上海市肺科医院；这个分子的靶点（TNIK）由AI发现、结构由生成式AI设计，按公司公告的口径，这是全球首个进入三期的生成式AI驱动创新药。差不多同一时间在华盛顿，全球挑战项目办的生物安全研讨会上，一群人在讨论同一项能力的另一面——AI已经能设计出自然界不存在的蛋白质，这既意味着新的药物，也意味着新的风险。
这两件事放在一起，正好回答一个被反复问的问题：AI在药物研发这条链上究竟走到哪一步了。我把它拆成六段来看：靶点发现、分子与序列设计、非临床评价、临床方案与运营、注册申报、生产与放行；六段之外，还有一段与技术外溢有关的麻烦；逐段看完，图景相当清楚——越靠近分子那一端，AI已经真出活，越靠近签字那一端，AI的位置就越靠边，监管愿意用AI提高自己的效率，但还不愿意为企业的AI输出背书。
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靶点发现：闭环跑通了第一段
这一段目前是全链条里唯一跑完“靶点到临床验证”闭环的：rentosertib的二期a结果2025年6月发表在《自然·医学》，中国多中心入组71例特发性肺纤维化患者（《自然·医学》原始论文的站点口径为21家中心），达到主要安全性终点，60毫克组12周用力肺活量平均改善98.4毫升，而安慰剂组同期下降20.3毫升，呈现剂量依赖的疗效趋势，论文标题里明确写着“由生成式AI发现的TNIK抑制剂”；三期方案是随机、双盲、安慰剂对照，计划入组320例、给药52周，牵头研究者是北京协和医院徐作军，钟南山院士等任共同牵头。
产业界已经用钱投票：2026年3月29日，礼来与英矽智能签下对外授权与全球研发合作，首付款1.15亿美元，总额最高27.5亿美元，标的是一款临床前阶段的口服GLP-1疗法，礼来拿到的是它在全球的独家开发与商业化权益。但同一段里也有警号——谷歌母公司旗下的Isomorphic Labs，创始人是诺贝尔奖得主Demis Hassabis，2026年1月在达沃斯承认首个人体试验从2025年底推迟到了2026年底，而公司至今没有公布任何一个具名的临床候选物——发现得快和落地得快，从来是两件事。
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分子与序列设计：大分子比小分子走得更快
AI设计的大分子已经在三期里了：2025年12月，Generate:Biomedicines宣布启动两项全球三期试验SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2，评估用AI工程化的长效抗TSLP抗体GB-0895，合计入组约1600例重症哮喘患者，给药间隔拉长到每6个月一次，公司2026年一季度的业务更新确认了两项三期正在进行；同一条线上还有授权交易，2026年4月安斯泰来行使选择权，从Dyno Therapeutics引进一款AI设计的骨骼肌靶向AAV衣壳用于基因治疗，触发1500万美元授权费，另有里程碑与销售分成。
中国公司这一段并不落后：2025年10月22日，剂泰科技宣布其AI制剂平台AiTEM的候选药物MTS-004达到三期临床主要终点，成为国内首款完成三期临床的AI赋能制剂新药，也是国内首款完成三期的假性延髓情绪失控（PBA）药物，三期由北京大学第三医院樊东升牵头、48家中心入组264例，据公司披露其制剂优化周期从行业平均的1到2年压缩到3个月；Absci的生成式AI抗体ABS-101也已完成一期首例给药。
这一段有个定义问题必须说清楚：到现在为止“AI设计”没有统一标准，大量被叫作AI-designed的分子，其实是AI生成序列之后由人反复修改、反复湿筛出来的；而无论AI设计的抗体还是衣壳，都还没有在临床终点上证明自己比传统方法更好，GB-0895证明的是“进得了三期”，Dyno的衣壳拿到的是授权费和里程碑。
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非临床评价：制度先动，技术还没到
过去两年这一段的政策推力是全链条里最强的：FDA在2025年4月10日发布《减少临床前安全性研究中动物试验的路线图》，先从单克隆抗体等品类入手、给出3到5年的分阶段退出时间表，方向是用AI计算毒理、类器官这类人源化方法替代动物，2026年3月又发布《新方法学在药物开发中使用的一般考虑》指南草案，给in silico与AI模型建立验证框架与监管预期；2026年4月20日，FDA宣布完成路线图第一年目标，建起创新药开发工具（DDT）的永久资格认定通道与跨中心科学审评机制，并援引历史数据说超过九成通过动物试验的药物最终仍未获批，原因多在人体的安全性或有效性。
技术侧的进展刚起步：2026年6月3日，FDA受理了ISTAND计划下首个in silico药物开发工具——一款AI驱动的“数字肝脏模型”，用于预测小分子药物性肝损伤，方法是对比候选分子与已知风险药物的化学结构，而这只是三步资格认定流程的入门环节，之后还要提交资格计划与完整资格包，申办方才能拿它做申报证据；虚拟细胞这一侧还停在论文与竞赛阶段，Arc Institute发布的虚拟细胞模型State能预测细胞对扰动的转录组响应，2026年的虚拟细胞挑战赛把任务升级为“跨未见细胞语境的零样本泛化”，等于承认现有模型换一种没见过的细胞就未必可靠。
结论是：到今天为止，没有任何一个AI或虚拟细胞模型的输出，被任何监管机构接受为可以替代动物试验的注册级证据。
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临床方案与运营：运营层在用，科学层没放开
FDA在2026年4月启动了“AI赋能早期临床试验优化试点”的信息征询，想评估AI与实时数据技术能不能提高早期试验的效率与决策质量，覆盖安全性监测、剂量选择、早期继续或终止的判断；这属于把AI正式请进流程，但请进来做的是增效，不是替代。
替代那条线，监管的容忍度没有实质提高：数字孪生和合成对照臂到今天为止，唯一有明确资格意见的仍然是Unlearn的PROCOVA：EMA在2022年9月由CHMP给出资格意见，FDA则通过关键路径创新会议等渠道与该方法的开发方做过沟通，两家都没有发布通用指南；2026年3月，uniQure公布FDA会议纪要，FDA不同意用一期二期数据加外部对照支持其亨廷顿病基因疗法的加速批准，强烈建议做前瞻性、随机、双盲、假手术对照的试验，公司股价当日大跌——用模型替掉真实对照臂，这条路现在还是走不通。
真正大规模落地的还是运营端：患者招募、数据核查、试验中心筛选，这部分商业化主要靠并购整合完成，公开可核验的入组效率提升数据并不多，行业里说得多、证明得少。
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注册申报：监管先拿AI提自己的效率
制度供给在这一段最密集，但都还带着“辅助”两个字。FDA2025年1月7日发布史上首份AI相关草案指南，提出基于风险的可信度评估框架，覆盖非临床、临床、上市后与生产，到2026年中仍未定稿；2026年1月14日，FDA与EMA联合发布《药物开发良好AI实践指导原则》十条，覆盖全生命周期，要求风险导向、明确使用场景、可解释可追溯，文件本身是非约束性的；中国这边，国家药监局2026年3月11日签发、4月2日公布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》（国药监综〔2026〕6号），提出到2030年初步构建药品监管与AI的融合创新体系，首条就是人机协同的智能审评审批体系，官方解读明确AI是辅助定位、最终决定权在审评员手里。
真正好用的AI在监管内部：FDA在2025年6月上线生成式AI工具Elsa，当时的局长引述一位科学审评员的反馈说，原本要两三天的工作现在6分钟就能做完；2026年5月6日Elsa升级到4.0，同时完成数据平台整合HALO，把40多个申请与提交数据源并进一个平台，让工具直接查询机构数据而不用逐次上传文件；官方写明它运行在FedRAMP High级环境、不用申办方提交的数据做训练、每个环节都有人工复核。数字很漂亮，但它说明的是审评效率，不是把AI生成的证据直接写进审评结论。
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生产与放行：能帮你多生产，不能替你签字
生产这一段是“AI真出活”最有说服力的地方，而且是财务级别的说服力：礼来的首席信息与数字官Diogo Rau2026年3月对《福布斯》说了一句很直白的话：去年我们实际做出的产品量，如果没有AI根本做不到；公司用生产线数字孪生做虚拟放大、定位并消除瓶颈，用AI预测批次结果、优化工艺参数、在偏差发生前预警，同时坚持人在环内、可解释、透明三条原则，该公司用于糖尿病和减重的产品自2024年底起不在FDA的短缺清单上，这一点被归因于AI在生产环节的部署。
监管的口径却在收紧：2026年4月2日，FDA开出首封明确指认“AI不当使用”的cGMP警告信：一家美国企业在药品质量标准、标准操作规程和主生产记录里直接使用了AI智能体生成的内容，质量部门没有复核就纳入生产体系，企业还以“AI没有提示这项义务”来解释未做工艺验证，FDA的立场是AI生成的内容在进入质量体系之前必须由质量部门的授权人员审核批准；欧洲方向，欧盟GMP附录22的草案一度写明动态、自适应、概率型模型（比如生成式AI与大模型）不得用于关键GMP应用，只留静态确定性模型，EMA在2026年6月30日到7月1日专门开了两天多利益相关方研讨会讨论这件事，最终版本预计2026年底出台。生产端现在的边界于是很清楚：AI可以用来把产能做大、把成本压下去，但不能替质量负责人签字放行。
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比技术更麻烦的那一段
回到华盛顿那场研讨会，讨论的是这套能力的外溢，参会者整理出来的三个难点其实和制药公司直接相关。前沿的蛋白质模型今天几乎都是开放权重发布的，传统大模型那套在接口上拒绝危险请求的安全手段，对可以直接下载权重的模型失效，安全能力得做进权重本身；计算设计要变成实物必须经过DNA合成，而历史上靠序列比对做筛查的方法，在AI能凭空设计从未出现过的序列之后就不再够用，于是有人提出结构筛查与机制可解释性两条路；最麻烦的是智能体，Anthropic在2026年8月披露，接入专业生物模型与算力之后，Claude可以独立设计蛋白质结合体，针对15个靶点成功了14个，单靶点模式命中率35.1%，而行业常规水平是10%到15%，这些设计由Adaptyv Bio和Twist Bioscience做湿实验验证，公司自己在9月的滥用报告里还披露了五个案例，涉及利用模型推动生物武器相关的研究任务。
这些事和中国药企的关系并不远：做AI制药的公司，不管是自研模型还是调用外部模型，将来都要面对数据、模型、序列来源的可追溯问题；做CGT与核酸药物的公司，DNA与载体序列的设计与合成本来就在这条链上，能力越强，合规的边界就越要提前画。
把六个环节的判断压成一句话：AI参与的药能成功，这件事已经发生了；由AI主导发现与设计、并走完全程获批的分子，到今天还没有出现。前者是流水线上多了一道加速器，后者需要一个分子从靶点到获批都由AI主导，还要通过监管的注册级验证。rentosertib的三期要做52周给药、入组320例，数据读出还在两三年之后，那才是这一轮真正的分水岭。
接下来12个月值得盯四个节点：rentosertib三期读出、FDA首份AI指南定稿、欧盟GMP附录22的最终版本落地，以及FDA的数字肝脏模型能不能走完ISTAND的资格认定、真正被申办方用进申报材料。这四个节点里任何一个往前走一步，都比任何一场发布会更能说明AI在制药里的位置。