一款原本用于治疗类风湿关节炎的口服药物,正在成为重度斑秃(alopecia areata)治疗的新希望。哈佛医学院研究团队近期公布的两项大型三期临床试验结果显示,口服JAK抑制剂乌帕替尼(upadacitinib,商品名Rinvoq)在连续用药24周后,能让近半数重度斑秃患者恢复大部分头皮毛发。相关研究由布莱根妇女医院皮肤科副教授阿拉什·莫斯塔吉米领衔,已发表于《美国医学会杂志·皮肤病学》(JAMA Dermatology)。
试验设计:近1400名重度患者,横跨三大洲
这两项平行的三期随机对照试验(UP-AA1、UP-AA2)于2023年10月至2025年7月间,在北美、欧洲及亚洲(含中国)等25至28个国家开展,共招募近1400名12至64岁的重度斑秃患者。受试者入组时平均已失去约84%的头皮毛发,部分患者病程已持续数年、长期未见明显自然恢复。
结果:近半数患者显著长回头发,安慰剂组几乎无变化
数据显示,连续服药24周后,15毫克剂量组中约35%至45%的患者、30毫克剂量组中约46%至54%的患者,头皮毛发覆盖率恢复至80%以上;若以恢复90%以上头皮覆盖为标准,15毫克组比例超过35%,30毫克组接近半数。约五分之一患者最终实现头皮毛发完全恢复(SALT评分为0)。相比之下,安慰剂组达到同等改善标准的比例仅约1%。
除头皮毛发外,试验还观察到患者眉毛、睫毛的同步改善,受试者在情绪和社交层面的自我评估也有所提升。莫斯塔吉米表示,治疗斑秃的最终目标不只是"数头发",更是恢复患者的自信与生活质量。
作用机制与安全性
乌帕替尼通过抑制JAK/STAT信号通路发挥作用——该通路是驱动免疫系统异常攻击毛囊、导致炎症的关键细胞信号途径。试验期间报告的安全性数据,与该药物此前在类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、特应性皮炎等已获批适应症中的既有安全资料基本一致,未发现新的安全性信号。
尚未在美获批,疗效能否持久仍待观察
莫斯塔吉米指出,虽然该试验并未与其他药物直接头对头比较,但现有数据表明,乌帕替尼可能是目前经过研究、针对斑秃最有效的全身性治疗药物之一。他透露,基于相关临床数据,该药已在欧洲获批用于治疗重度斑秃,美国FDA审批也正在进行中,研究团队对其在美获批持乐观态度。
不过截至目前,乌帕替尼在美国仍未正式获批用于斑秃这一适应症;研究也无法证明停药后毛发能否长期维持。研究人员认为,这一结果仍为长期缺乏有效治疗手段的重度斑秃患者,提供了一个具有潜力的新方向。
(综合《JAMA Dermatology》、Medical News Today、AbbVie官方公告等公开资料整理,该研究由药物研发方艾伯维资助。)
本文所述内容为科研信息,不构成用药建议,具体治疗方案请遵医嘱。