头颈部恶性肿瘤作为全球第6大常见肿瘤，涉及头颈部多个重要器官，影响呼吸、吞咽、发声等重要功能，每年全世界新诊断病例数超过60万例，约占全部确诊恶性肿瘤的10%，已成为危害人体健康的重要因素。
7月27日是世界头颈肿瘤日，在这一全球呼吁关注头颈肿瘤防治的节点上，一款来自中国的创新药，正以“全球首创”之姿改写其中最颇具地域特色的鼻咽癌的治疗格局。
6月17日，由四川创新药企百利天恒自主研发的全球首款EGFR×HER3双抗ADC药物伦康依隆妥单抗（宜泽康®）获国家药品监督管理局正式批准上市，专门用于治疗既往经至少二线系统化疗联合PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌成人患者，彻底终结了该领域终末期患者“无药可用”的困境。仅一个月后，7月16日，该药再度获批新适应症，用于复发或转移性食管鳞癌二线治疗。
这款“成都造”双抗ADC接连拿下两大中国高发癌种适应症，其价值远不止于一个“全球首创”的标签。
这款抗癌新药将为患者带来哪些新改变？
它与过去传统的化疗手段有何不同？
未来还将覆盖哪些领域？
近日，记者专访了深耕鼻咽癌诊疗研究近40年的领军者，中国科学院院士、国际鼻咽癌Gordon大会候任主席、中山大学肿瘤防治中心常务副院长马骏，深度解读这款国产原研药物背后的临床价值、破局意义。
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中国方案破解国人病痛困境
近40年，马骏院士始终深耕鼻咽癌诊疗细分领域，扎根临床一线，见证了无数鼻咽癌患者的诊疗困境，也坚定了他深耕科研、攻克顽疾的初心。
“在这款新药上市前，多线治疗失败的复发转移性鼻咽癌患者，一直处于无药可用、极易耐药的绝境，这是临床上最大的痛点。”谈及坚守的初衷，马骏院士坦言，早年临床接诊的鼻咽癌患者多为青壮年，是家庭的核心支柱，但彼时超七成患者确诊时已处于中晚期。当时国内治疗手段极度单一，仅依靠传统放疗，患者5年生存率仅50%左右，且治愈后大多终身伴随听力损伤、口干、吞咽困难、肾功能受损等严重后遗症，生存质量大打折扣。
鼻咽癌在中国是高发肿瘤，过去全球通用的诊疗标准由欧美制定，不完全适配中国患者的体质和发病特点。“我们拥有全球最大的鼻咽癌病例资源，却没有属于自己的诊疗方案，这是非常大的一个遗憾。”马骏院士说道。
至此，他坚定了打造“中国方案”的决心。马骏带领团队数十年如一日深耕攻关，只为研发适配中国患者的诊疗方案，让鼻咽癌患者不仅活得更长，更能活得更好。
2021年，由马骏牵头，中国临床肿瘤学会（CSCO）和美国临床肿瘤学会（ASCO）共同完成新的鼻咽癌国际指南，着重关注于当今鼻咽癌领域的焦点难点问题——精准放化综合治疗的实现。这是在医学领域首个由中国学者及学术组织领导制定的国际循证指南，实现了我国肿瘤学发展的历史性突破。
“而此次伦康依隆妥单抗的获批上市，更是补齐了多线治疗失败后的诊疗短板，正式开启鼻咽癌双抗ADC精准治疗新时代。”作为深耕鼻咽癌临床诊治的资深临床专家，深知该药获批的意义。
马骏告诉记者，伦康依隆妥单抗是全球首个双抗ADC，靶向EGFR ⅹ HER3，相当于双路导航加精准的弹药，同时锁死了肿瘤两条核心的生存通路，就算肿瘤关闭其中一个靶点，另一个导航依然能精准锁定并杀伤癌细胞，从而从根源上解决耐药的问题。
支撑这款药物获批的PANKU-NPC01研究，由全国55家顶尖研究中心共同开展，是全球首个鼻咽癌后线治疗的大型三期确证性临床试验。临床数据显示，药物客观缓解率（cORR）达到了54.6％，相比传统化疗的27%，疗效翻倍。中位无进展生存期（mPFS）达到了8.38个月，相比传统化疗的4.34个月翻倍延长，并降低了56%的疾病进展和死亡的风险。
值得注意的是，该研究是完全基于中国鼻咽癌患者开展的大样本多中心试验，目前已被《NCCN（美国国家综合癌症网络）鼻咽癌指南中国版（2026）》和《CSCO（中国临床肿瘤学会）鼻咽癌诊疗指南2026》两大权威指南列为鼻咽癌后线最高级别推荐。在马骏院士看来，这款新药最大的突破，就是彻底终结了晚期鼻咽癌多线耐药后无精准良药的困境，为终末期患者提供了高效、持久、安全可控的标准化精准治疗方案。
“总体而言，几十年的发展让患者生存率翻倍提升，治疗毒副反应大幅降低，同时我们中国的诊疗方案也成功写入了国际的指南，实现了从跟跑西方到引领全球的跨越。”马骏说道。
让“中国造”造福中国人
针对晚期患者最关心的疗效和副作用问题，马骏给出了明确的定心丸。
“这款双抗ADC，精准杀伤肿瘤细胞，对正常组织的损伤小，此外，针对不良反应，我们有成熟、丰富的临床管理经验，轻微不适都能得到及时控制，停药率低。”马骏说，通过前期试验他发现，接近75%的患者用药后肿瘤会缩小，大部分患者能长期不进展。
除机制革新外，这款国产原研新药还拥有三大独特优势：适配性更广，不同临床特征的晚期复发转移鼻咽癌患者，均能从中获益；可及性更强，完全国产自研、全链条国产化，摆脱了进口垄断，后续随着医保、慈善政策落地，将大幅降低患者治疗负担；安全可控，精准靶向肿瘤细胞，对正常组织的损伤小，停药率低，支持患者的长期用药获益。
同时，针对大众关心的药物不良反应问题，临床已建立标准化、分层化的监测与干预流程，副作用全程可控。“这款药的整体耐受度很好，因为不良反应严重到需要停药的患者比例仅仅只有2.6%，绝大多数患者都可以顺利完成全程的治疗，不会因为副作用被迫中断抗癌的治疗。”马骏表示，该药物的不良反应以可控的血液毒性为主，临床上有着丰富应对经验；非血液性副作用大多非常轻微，临床上也前置了应对方案，治疗前评估，治疗中定期复查，最大程度保障患者的治疗安全和体验。
“从药物机制和现有的临床数据来看，向前线推进是必然的趋势，后线获批只是它临床应用的起点，未来可能全面覆盖鼻咽癌的全病程的治疗。”目前这款新药主要应用于多线治疗失败的晚期患者，马骏表示，未来团队还将针对该药持续开展前瞻性临床研究，探索药物向前线推进的可能性。
“接下来，我们会尝试把这款药物应用到局晚期鼻咽癌的综合治疗中，探索诱导治疗或联合同步放化疗治疗的新模式，进一步帮助更早期的患者缩小肿瘤，降低复发和转移的风险，更好地覆盖占比最高的局晚期的患者。”马骏说道。
深耕行业近四十年，目睹国产创新药的跨越式崛起，马骏院士感慨颇深。过去，高端肿瘤靶向药、ADC药物完全依赖进口，海外药企垄断市场、定价高昂，一年数十万的治疗费用让无数普通家庭望而却步，许多患者因经济压力错失治疗机会。
如今，从国产免疫药到全球首创的双抗ADC新药，我国生物医药行业实现了核心知识产权、全生产链条的自主可控，彻底打破海外高价垄断。国产化研发生产大幅压缩用药成本，让全球顶尖的肿瘤疗法实现平价落地。
“新药的价值，不只在于技术有多前沿，而在于能否真正惠及国人。”马骏院士表示，期待这款国产原研新药早日纳入医保，让更多鼻咽癌患者用得起、用得上全球顶级的创新治疗方案。
从被动跟跑到主动领跑，从无药可医到全球首创，伦康依隆妥单抗的获批上市不仅改写了临床指南，更树立起晚期鼻咽癌后线治疗的全新标准。未来，随着国产创新药持续迭代、诊疗方案不断优化，必将为更多肿瘤患者点亮生存希望，助力我国肿瘤精准治疗迈向更高水平。
早期鼻咽癌治愈率超过90%
“早筛早治、科学预防，是对抗鼻咽癌最有效的手段。”马骏院士特别提醒，鼻咽癌虽是极具中国特色的恶性肿瘤，但它可防可治，早期治愈率超90%，大众可通过规避高危因素、定期筛查、调整生活习惯有效防控疾病。
如何预防鼻咽癌的发生？马骏建议，首先要摒弃不良生活习惯，远离咸鱼、腌肉、泡菜等腌制食品，减少亚硝胺摄入，严格戒烟、远离二手烟三手烟、少饮酒。其次是阻断EB病毒传播，坚持使用公筷公勺，杜绝口对口喂食、共用个人餐具，职业暴露人群做好粉尘、有害气体防护。然后是，维持自身免疫力，规律作息、适度运动、调节心态，依靠自身免疫抑制EB病毒复制。最后是高危人群定期筛查，华南高发地区居民、有家族病史的高危人群，每年开展EB病毒筛查，单侧涕血、耳鸣、颈部肿块持续超过两周需及时就医。
此外，针对大众最常见的EB病毒抗体阳性恐慌，马骏还特别澄清道，“EB病毒抗体阳性，绝对不等于鼻咽癌，完全不需要恐慌。”
马骏解释说，全球95%以上的成年人都感染过EB病毒，感染后人体免疫系统会自然产生抗体，普通感冒、咽喉炎，炎症刺激也都会导致抗体一过性的升高。单次的抗体阳性仅仅代表曾经感染过病毒，是身体的免疫记录，并非是癌症的信号，只有抗体持续高滴度逐年升高，才属于高危的预警。
图据视觉中国
他建议，低度阳性人群每年常规复查即可；高滴度阳性、指标持续上涨人群，需通过鼻咽镜、鼻咽部增强磁共振、病理活检做深度筛查；筛查无异常者每12个月随访监测，存在癌前病变者缩短复查周期、及时干预，实现早发现、早干预、早治愈。
来源 | 四川发布客户端
记者 | 王梓菡
编辑 | 王童