2026 年 6 月 1 日（美国中部时间），君赛生物于全球肿瘤学界最高规格盛会美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，以最新突破摘要（Late-Breaking Abstract，LBA）口头报告形式公布全球首款无需高强度清淋化疗、无需 IL-2 给药的自体天然肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法 GC101（Nolgileucel，诺吉仑赛）治疗晚期黑色素瘤的关键 Ⅱ 期临床研究结果[1]。
图 1. 斯璐教授，北京大学肿瘤医院主任医师、博导，ASCO 2026 现场作口头报告
关注晚期难治黑色素瘤人群，锚定临床「低毒高效」迫切需求
黑色素瘤在中国治疗需求非常迫切。与欧美人群的皮肤型黑色素瘤不同，中国的黑色素瘤以肢端型与粘膜型为主，从靶向药物和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗中获益比例与获益程度，均明显劣于皮肤型，治疗难度高。即便是帕博利珠单抗（PD-1抗体），在东西方的临床疗效也相差巨大。在欧美一线黑色素瘤试验（KEYNOTE-006）中，帕博利珠单抗的客观缓解率（ORR）为 47%，缓解持续时间（DOR）长久，42 个月时仍有 65% 的响应者处于缓解状态[2]。而在中国一线黑色素瘤试验中（LEAP-003），帕博利珠单抗单药组的 ORR 仅为 16.4%，DOR 更短，12 个月时仅 58.4% 的响应者处于缓解状态[3]。
目前全球唯一获批的 TIL 疗法是 Lifileucel，用于治疗 PD-1 抗体治疗失败的晚期黑色素瘤。尽管该TIL 疗法可给患者带来深度且持久的临床获益，ORR 为 31.4%，中位无进展生存期（PFS）为 4.1 个月，五年总生存（OS）率为 19.7%[4]。但必须配合高强度清淋化疗和大剂量 IL-2 重复给药，引发众多不良反应，被 FDA 给予黑框警告。临床迫切需要兼具强效抗肿瘤活性与良好安全性的创新疗法。
本次入选 ASCO LBA 的 MIZAR-003 研究，是一项开放标签、随机对照、多中心的关键 Ⅱ 期临床试验，于 2024 年 12 月启动，由北京大学肿瘤医院副院长、黑色素瘤与肉瘤内科主任、泌尿肿瘤内科主任郭军教授牵头，在国内 25 家顶尖肿瘤中心开展，旨在确证 GC101 用于 PD-1 抗体治疗失败的晚期后线黑色素瘤患者的疗效与安全性，主要研究终点为 PFS。
GC101 TIL 疗法疗效明确：有望改变治疗格局
MIZAR-003 入组人群均为 PD-1 抗体治疗失败的晚期黑色素瘤患者，中位既往系统治疗线数为 2 线，肢端和粘膜型占比为 81.8%，中位靶病灶直径之和（SOD）为 68.4mm，89.9% 患者发生远处转移，一半以上患者发生 ≥ 3 个器官转移，其中肝、肺、骨等重要脏器转移者占比 66.7%。经随机化分组，试验组和对照组基线特征均衡。
作为全球首个 TIL 治疗后线黑色素瘤的注册性随机对照试验（RCT），MIZAR-003 达到主要研究终点，临床试验成功。结果显示，GC101 试验组中位 PFS 达 4.3 个月，显著优于化疗对照组的 1.6 个月（HR = 0.43，95% CI 0.26 ~ 0.68，P = 0.0002），进展或死亡风险降低 57%。OS 数据尚未成熟，但已显示出获益趋势。
图 2. GC101 PFS 数据
GC101 试验组 ORR 为 42.0%，较对照组的 6.1% 大幅提高，且试验组有部分患者在长期部分缓解（PR）后转化为完全缓解（CR），展现优异疗效。
图 3. 试验组和对照组瀑布图
GC101 TIL 疗法安全性较好：低毒特质适配广泛临床应用
GC101 颠覆传统 TIL 疗法需高强度清淋化疗、需大剂量 IL-2 给药的固有模式，采用低强度预处理、免 IL-2 给药的创新方案，从根源上减少相关不良事件。
从整体安全性结果来看：GC101 组不良反应可控，≥ 3 级不良反应主要是预处理导致的血液学毒性，但中位恢复时间甚至短于化疗对照组（8 天 vs 13 天）。相较于国外已上市 TIL 疗法（非头对头比较）安全性表现更加亮眼，未发生治疗相关死亡事件（0% vs 7.5%），未观察到 30 天以上持续性 ≥ 3 级血细胞减少（0% vs 45.5%），血小板和红细胞回输率更低（< 5% vs > 70%），多数患者无需额外干预即可恢复，实现快速出院。
图 4. GC101 的安全性数据
凭借优异的安全性，不再依赖 ICU，GC101 可以覆盖更多的医院、满足更多需求。这意味着创新 TIL 治疗不再必需高规格的特殊医护，临床使用门槛与医疗资源占用将被大幅降低，同时也为更广泛的联合疗法奠定坚实的基础。
北京大学肿瘤医院副院长、黑色素瘤与肉瘤内科主任、泌尿肿瘤内科主任郭军教授表示，GC101关键 II 期项目是今年 ASCO LBA 细胞治疗领域唯一代表，可见 ASCO 对这项研究的重视程度。这项研究专门针对中国最常见的肢端型与粘膜型两种亚型，这两者同时也是全球公认的难治性黑色素瘤。虽然入组的都是晚期末线患者，且 GC101 实现技术突破，在无需清淋化疗、无需 IL-2 的条件下，依然取得 ORR 42.0%，PFS 4.3 个月的好成绩，可以说在细胞免疫治疗领域，GC101 TIL 书写了非常亮丽的一笔，获得 ASCO LBA oral 实至名归。当前，2026 版中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南已将 TIL 疗法纳入推荐，未来 GC101 非常有机会凭借出色的疗效与可控安全性，成为 PD-1 耐药后线黑色素瘤的标准治疗。
国产创新领跑全球前沿赛道，或将重塑晚期黑色素瘤治疗格局
本届 ASCO 年会共收录 63 项 LBA，君赛生物 GC101 关键 Ⅱ 期研究是本届细胞治疗领域唯一代表，同时也是 ASCO 史上首个入选 LBA 的实体瘤细胞治疗项目，意味着君赛生物首开先河，成为全球实体瘤细胞治疗领域的创新先锋，标志着中国细胞治疗企业有望在实体瘤细胞治疗这一重大前沿赛道实现领跑。
GC101 作为国内首个达到注册性临床试验主要终点的 TIL 疗法，一旦获批有望重塑晚期黑色素瘤治疗格局，未来依托 TIL 细胞治疗，可打造更丰富的治疗场景，为恶性黑色素瘤患者带来更多更大的获益机会。
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