今日药闻 | AAV基因疗法、siRNA药物、BCL2抑制剂……多项疗法迎来突破

问AI · BCL2抑制剂获批对中国创新药全球化有何意义?


1. Fractyl Health 公司研发的全球首款 2 型糖尿病 AAV 基因疗法 RJVA-001 荷兰监管机构批准进入 I/II 期临床

该疗法通过内镜超声将携带GLP-1基因的 AAV9 载体精准递送至胰腺,利用人胰岛素启动子实现仅在进食后血糖升高时才生理性分泌GLP-1。临床前数据显示其可实现持久代谢改善且全身暴露水平更低,有望将糖尿病治疗从“终身用药 推向“一次性干预 ”的新范式。


2. 赫吉亚生物(中国生物制药子公司) 自主研发的 Lp(a) siRNA 药物Kylo-11完成中国区 II 期临床全部患者入组


该药基于自主 MVIP 递送平台,单次给药 225mg 可在 24 周时将 Lp(a)水平降 96.7%,且安全性良好。其“一年一次 ”的超长效给药潜力,有望填补全球 Lp(a)靶向治疗空白,为动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)高危患者提供新选择。


3. 中山大学附属第五医院生物医学新技术与细胞治疗中心揭牌成立


该中心由项鹏教授领衔,聚焦细胞治疗、基因编辑、脑机接口等前沿方向,重点推进肝衰竭、肺衰竭、缺血性中风等疾病的临床转化。依托《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理办法》,该中心旨在构建“产学研医 ”平台,提升珠海在粤港澳大湾区生物医药领域的创新能级。


4. 正大天晴与GSK达成战略合作


正大天晴将负责 GSK的慢乙肝潜在功能性治愈药物Bepirovirsen中国内地的进口、分销与推广,GSK保留MAH资格。Bepirovirsen关键III期研究已达主要终点,有望成为全球首个有限疗程(6个月)实现乙肝功能性治愈的疗法。对于中生制药而言,这是其肝病治疗2.0时代的重要布局,也是GSK首次在核心领域选择中国本土企业进行商业化合作。


5. 报道了百济神州新一代BCL2抑制剂索托克拉(Sonrotoclax,商品名Beqalzi)获美国FDA 加速批准


该药用于至少接受过两线治疗(含 BTK 抑制剂)的复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL),获批基于 I/II 期研究数据,客观缓解率(ORR)达 52%,完全缓解率(CR)16%。该药是十年来该靶点领域的新突破,进一步夯实了百济神州在血液肿瘤领域的全球产品矩阵,也是中国创新药出海的重要里程碑。

参考资料:网络公开信息,包括新闻资讯、企业官网、政府文件等。

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