重磅！瑞利珠单抗两月一针，治疗IgA肾病Ⅲ期I CAN研究中期分析圆满达标

引言

2026年4月21日，阿斯利康宣布，其长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗（Ravulizumab，商品名：伟立瑞^®）用于治疗存在疾病进展风险的成人IgA肾病的全球多中心Ⅲ期I CAN临床试验（ALXN1210-IgAN-320），在预先设定的中期分析中成功达到主要研究终点，展现出具备统计学显著性与临床意义的蛋白尿改善获益，同时起效迅速、安全性良好，有望为这类进展性IgA肾病带来新的疾病修饰治疗选择，填补了临床未被满足的治疗需求。

英国莱斯特大学I CAN试验研究者Jonathan Barratt教授表示

“许多IgA肾病患者尽管接受了现有标准治疗，仍会进展为肾衰竭，最终需要透析或肾移植，这些结局给患者的日常生活带来了沉重负担。I CAN试验的中期结果表明，使用瑞利珠单抗阻断末端补体激活——这是IgA肾病肾脏炎症的核心驱动因素，可能在减少蛋白尿方面发挥重要作用。我们期待在两年的研究完成后，进一步了解瑞利珠单抗治疗这种疾病的长期临床影响。”

本次公布中期数据的I CAN研究，是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性Ⅲ期临床试验，旨在评估瑞利珠单抗治疗存在疾病进展风险的成人IgA肾病的疗效与安全性。该研究覆盖全球28个国家和地区，包括北美、南美、欧洲、亚洲及澳大利亚，入组560余例符合条件的受试者——所有入组患者在筛选前均已接受至少3个月的稳定标准治疗。

研究采用1:1随机分组方式，受试者分别接受瑞利珠单抗或安慰剂静脉输注治疗，整个盲法治疗周期长达106周。其中，治疗组患者在第1天接受瑞利珠单抗负荷剂量，第15天开始接受基于体重的常规维持剂量，之后每8周输注一次。完成106周的治疗周期后，患者根据需求进入开放标签研究阶段。

中期分析的主要终点为治疗第34周24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）相对基线的变化，最终分析的主要终点为第106周时患者估算肾小球滤过率（eGFR）相对基线的变化。最终分析次要终点包含第10周UPCR早期应答、UPCR较基线降低≥50%的比例及第106周eGFR下降≥30%的比例等。

本次中期分析结果显示，瑞利珠单抗治疗组成功达成预设的主要终点，与安慰剂组相比，患者在第34周时的UPCR实现了统计学显著且具有临床意义的降低，明确证实了瑞利珠单抗对IgA肾病患者蛋白尿的改善效果。更为突出的是，药物起效迅速，早在治疗第10周，即可观察到患者蛋白尿水平的显著下降，为患者带来早期治疗获益，凸显了其作为IgA肾病疾病修饰治疗方案的潜力。

在安全性方面，本次临床试验中观察到的瑞利珠单抗安全性特征，与该药物已知的全球安全性数据保持一致，未发现任何新的安全隐患，证实了其在IgA肾病患者中的良好耐受性。

作为全球作用时间最长的C5补体抑制剂，瑞利珠单抗通过特异性结合并抑制补体蛋白C5，阻止其裂解为C5a和C5b，可快速、完全且持续抑制补体系统，从而阻断末端补体通路的异常激活，从根源上减少炎症反应对肾脏的损伤，其作用机制精准且高效，这也是其在多项补体介导疾病中展现出优异疗效的核心原因。

瑞利珠单抗此前已在全球多个国家和地区获批多项适应症，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等，凭借每8周一次的超长给药间隔，大幅提升了患者的治疗依从性，已惠及全球数百万罕见病患者。

基于本次I CAN试验的积极中期数据，阿斯利康计划在全球主要市场寻求加速批准，并将在即将举行的医学会议上详细公布试验数据。同时，公司将持续推进该试验的完整随访，进一步验证瑞利珠单抗在IgA肾病患者中的长期疗效与安全性，为其全球上市申报提供更充分的证据。

（来源：《肾医线》编辑部）