问AI · 企业主导临床研究将如何加速转化？
细胞、基因治疗让精准医疗成为可能。但细胞与基因治疗既不同于药品，也不同于器械，在药品和第三类医疗技术的监管通道中无所适从。
5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）将正式施行，这是我国首部专门针对生物医学新技术临床研究与转化应用的行政法规，首次从国家层面明确了新技术落地转化的可行路径。
《条例》将如何兼顾监管和发展？如何打通转化落地的“最后一公里”？对研究机构资质的“高门槛”设置，会不会造成临床优质资源配置失衡？带着这些问题，科技日报记者4月21日采访了相关专家。
第一问：如何兼顾监管和发展？
“细胞是‘活’的，进入人体后增殖生长发挥作用，生长衰退曲线因人而异。”国家干细胞重大研发专项专家组原副组长王小宁表示，与传统药物不同，细胞与基因治疗具有“活”的特性和异质性，需要医生在开展治疗时具备监测能力以及处置细胞因子风暴等不良事件的能力。此外，细胞治疗的有效率存在明显个体差异，开展治疗时需要适时调整治疗策略。
“《条例》最突出的制度变革之一，是将生物医学新技术临床研究由审批制改为备案制。”北京中医药大学人文学院法律系教授邓勇告诉科技日报记者，备案制并非放松监管，而是通过创新机制守住安全底线，实现从“严进宽出”向“宽进严出、全程强监管”转型。
来源：科技日报
作者: 张佳星