百时美施贵宝PD-1抑制剂再获FDA与EMA批准
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）近日宣布，其PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）在美国和欧盟分别获得针对经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）两项新适应症批准。FDA批准Opdivo联合多柔比星、长春碱及达卡巴嗪（AVD）方案，用于治疗既往未经治疗的III期或IV期成人及12岁及以上青少年cHL患者。欧洲药品管理局（EMA）则批准Opdivo联合CD30靶向抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）用于既往接受过一线治疗后复发或难治的5岁及以上儿童、青少年及30岁以下的成人cHL患者。
这次FDA的批准主要基于3期SWOG 1826研究结果。数据显示，在中位随访13.7个月时，Opdivo联合AVD方案在主要终点无进展生存期（PFS）方面显著优于对照组，将疾病进展或死亡风险降低58%（HR=0.42；95% CI：0.27–0.67；P<0.0001）。在更长的36.7个月中位随访中，两组的总生存期（OS）均尚未达到，但Opdivo联合AVD组死亡事件数较低，该组的死亡事件为9例（1.8%），对照组为17例（3.4%）。目前基于SWOG 1826数据的监管申请也正在EMA审评中。
而这次EMA批准Opdivo组合则是基于CheckMate-744临床2期研究的结果。该研究评估了Opdivo联合brentuximab vedotin用于既往接受过一线治疗后复发或难治的cHL患者，纳入5岁及以上儿童、青少年及30岁以下成人患者。结果显示，该联合方案在上述患者群体中实现了较高的完全代谢缓解率。研究还表明，基于疗效应答结果的治疗策略使大多数患者能够顺利进入后续巩固治疗阶段，同时整体安全性可控。
每半年给药一次！创新抗体即将进入3期试验
Apogee Therapeutics今日宣布，其在研抗IL-13抗体zumilokibart（APG777）在2期APEX临床试验A部分中取得积极的52周维持期数据。该研究针对中重度特应性皮炎（AD）患者，结果显示，无论是每3个月还是每6个月给药一次的维持治疗方案，均可实现疗效的持久维持。同时，在全体患者中，各类皮损及瘙痒相关终点均观察到疗效进一步加深，提示zumilokibart在疗效及给药频率方面具有潜在差异化优势，尤其是在显著降低给药频次方面有望优于当前标准治疗方案。
具体来看，在52周时，每3个月和每6个月给药方案下，分别有75%和85%的患者维持EASI-75应答，86%和78%的患者维持经验证研究者总体评估（vIGA）评分为0（皮损清除）或1（皮损几乎清除）水平。此外，两种给药方案均显示出良好的耐受性，其安全性特征总体与同类药物一致。公司同时表示，APEX试验B部分的16周诱导期数据预计将于2026年第二季度公布，并有望支持在2026年下半年启动针对中重度特应性皮炎的3期临床试验，进一步推进zumilokibart的临床开发进程。
反义寡核苷酸疗法获优先审评资格
今日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗亚历山大病（AxD）。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期设定为2026年9月22日。
此次优先审评资格的授予主要基于一项关键性临床研究结果。研究显示，在儿童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周时相较对照组，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度方面实现了具有统计学意义且临床意义明确的稳定效果（最小二乘均值差异33.3%，P=0.0412），同时展现出良好的安全性和耐受性。此外，在评估适应能力、沟通能力、胃肠道症状、睡眠及癫痫发作等关键次要及探索性终点中，zilganersen亦持续表现出优于对照的趋势。
AxD是一种罕见、进行性、最终致命的神经系统疾病。该病常在儿童期发病且进展迅速，患者可能丧失行走、说话与吞咽等基本功能。AxD的发生是神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因变异的结果，GFAP变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病变异导致的过量GFAP蛋白表达，从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。
参考资料：
[1] Bristol Myers Squibb Transforms the Classical Hodgkin Lymphoma Treatment Paradigm with Expanded U.S. and EMA Approvals for Opdivo® (nivolumab). Retrieved March 23, 2026 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Transforms-the-Classical-Hodgkin-Lymphoma-Treatment-Paradigm-with-Expanded-U-S--and-EMA-Approvals-for-Opdivo-nivolumab/default.aspx
[2] Apogee Therapeutics Announces Positive Phase 2 Part A 52-Week Data of Zumilokibart (APG777), Demonstrating Maintenance and Deepening of Responses with Every 3- and 6-Month Dosing in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved March 23, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/23/3260201/0/en/Apogee-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-2-Part-A-52-Week-Data-of-Zumilokibart-APG777-Demonstrating-Maintenance-and-Deepening-of-Responses-with-Every-3-and-6-Month-Dosing-in-Mo.html
[3] Ionis announces zilganersen New Drug Application for Alexander disease (AxD) accepted by FDA for Priority Review. Retrieved March 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260323790940/en/Ionis-announces-zilganersen-New-Drug-Application-for-Alexander-disease-AxD-accepted-by-FDA-for-Priority-Review
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