默沙东长效单抗3期结果积极，有望扩展适应症
默沙东（MSD）今日公布其3期SMART研究（MK-1654-007）的最新结果。该研究在两个RSV流行季中开展，旨在评估Enflonsia（clesrovimab）这一长效预防性单克隆抗体在易发展为重症呼吸道合胞病毒（RSV）感染的儿童人群中的保护作用。最新数据显示，在年龄不足2岁且在第二个RSV流行季仍处于重症风险中的儿童中，于第二个流行季开始时接受Enflonsia治疗后，其整体安全性表现良好。该结果与第一流行季接受该疗法的婴儿人群总体一致。
基于上述研究结果，默沙东计划将第二个RSV流行季的数据提交美国FDA及全球其它监管机构，用于支持该疗法在高风险儿童中拓展至第二个RSV流行季预防适应症的评估。Enflonsia是一种用于预防RSV感染的长效单克隆抗体，通过直接、快速且持久的作用机制，可提供约5个月的保护期，覆盖典型RSV流行季，并采用与婴儿体重无关的统一给药剂量设计，旨在为高风险儿童群体提供更便捷且持续的防护方案。
治疗“石头人症”，FDA授予再生元单抗优先审评资格
今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已受理其单克隆抗体garetosmab的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人患者。FDA预计将于2026年8月前作出审批决定。
此次申报基于3期OPTIMA研究的积极疗效与安全性数据。研究结果显示，在56周时，与安慰剂相比，接受garetosmab治疗的两种剂量组（3 mg/kg与10 mg/kg）均显著减少新发异位骨化（HO）病灶的数量与总体积。在主要终点分析中，3 mg/kg剂量组新发病灶数量较安慰剂减少94%（1处vs 19处，p=0.0274），10 mg/kg剂量组减少90%（2处vs 19处，p=0.0260）。此外，事后分析显示，两种剂量均使新发HO病灶平均总体积较安慰剂降低超过99%（3 mg/kg：0.01 cm³ vs 10.45 cm³，p=0.0013；10 mg/kg：0.02 cm³ vs 10.45 cm³，p=0.0005）。
FOP的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。再生元科学家发现，Activin A通过驱动HO这一FOP的核心病理过程，在疾病的发生与发展中发挥关键作用。Garetosmab是一种基于VelocImmune平台开发的全人源单克隆抗体，可结合并中和Activin A，从而干预FOP患者异位骨形成过程。此前，美国FDA已授予garetosmab孤儿药资格，并授予其用于预防FOP患者HO的快速通道资格。
助力肾移植，FDA受理创新疗法上市申请
Hansa Biopharma近日宣布，其创新疗法imlifidase的BLA已获美国FDA受理。Imlifidase是一种独特的IgG裂解酶，可在给药后2至6小时内快速灭活超过95%的供者特异性抗体，从而为HLA不相容肾移植创造关键时间窗口。这一机制有望帮助高度致敏患者突破免疫屏障，使原本难以实施的肾移植成为可能。
此次BLA申报基于关键性3期ConfIdeS研究的积极结果。该研究在高度致敏成人肾移植患者（校正群体反应性抗体[cPRA]≥99.9%）中评估imlifidase的疗效，并与对照组进行比较。结果显示，研究成功达到主要终点，在12个月时imlifidase治疗组的平均估算肾小球滤过率（eGFR）显著改善（p＜0.0001），显示出更优的肾功能恢复。同时，关键次要终点12个月时不再需要透析的比例，同样达到统计学显著性（p＝0.0007）。安全性方面，imlifidase总体耐受性良好，其安全性特征与既往临床研究结果一致。
参考资料：
[1] Hansa Biopharma's Biologics License Application (BLA) for imlifidase accepted by the FDA. Retrieved February 19, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/hansa-biopharmas-biologics-license-application-bla-for-imlifidase-accepted-by-the-fda-302691919.html
[2] Merck Announces Positive New Data for ENFLONSIA™ (clesrovimab) for Infants and Children Under 2 Years of Age at Increased Risk for Severe Respiratory Syncytial Virus (RSV) Disease Over Two RSV Seasons. Retrieved February 19, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260219213035/en/Merck-Announces-Positive-New-Data-for-ENFLONSIA-clesrovimab-for-Infants-and-Children-Under-2-Years-of-Age-at-Increased-Risk-for-Severe-Respiratory-Syncytial-Virus-RSV-Disease-Over-Two-RSV-Seasons
[3] Garetosmab Biologics License Application Accepted for FDA Priority Review for the Treatment of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Retrieved February 19, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/19/3240927/0/en/Garetosmab-Biologics-License-Application-Accepted-for-FDA-Priority-Review-for-the-Treatment-of-Fibrodysplasia-Ossificans-Progressiva-FOP.html
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