“以前不敢出门，眼睛突得厉害，治疗后希望能像正常人一样。”1月4日，来自广东云浮的一位44岁甲状腺眼病患者陈女士（化名）道出了无数同类患者的心声。这种被俗称“金鱼眼”“外星人眼”的疾病，曾让患者饱受外观改变、视力受损的双重折磨，且治疗手段匮乏。如今，随着我国首个甲状腺眼病创新药替妥尤单抗纳入医保并正式落地，这一困境迎来根本性改变，患者用药负担大幅降低，70年治疗空白被成功填补。
25%-50%甲亢患者可能中招，男性重症风险更高
在我们周围，一些甲状腺疾病患者的眼睛，不知不觉就突出来了。中山大学中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤科卢蓉教授介绍，这是因为得了甲状腺眼病，它是累及眼部组织的自身免疫性疾病，也是成人最常见的眼眶相关疾病。该病并非仅见于甲亢患者，25%-50%的毒性弥漫性甲状腺肿（Graves病）患者可能患病，部分甲减患者、甲状腺功能正常者也可能发病。
临床数据显示，甲状腺眼病女性年发病率为16/10万人，男性为2.9/10万人，患病率0.1%-0.3%，中年女性是高发人群。值得注意的是，尽管女性发病率更高，但重度病例更常见于男性。其核心致病机制为成纤维细胞增殖和脂肪化，最终导致眼球突出，严重时可引发角膜溃疡、压迫性视神经病变，甚至失明，此前极端情况下曾有患者因该病被迫摘眼。
“很多患者早期并非以眼突就诊，而是出现眼干、刺痛、畏光、视物重影等症状。”卢蓉提醒，有甲状腺疾病病史者若出现上述眼部不适，需尽快到眼科眼眶专科就诊，避免延误治疗。更特殊的是，部分患者先因眼部症状就医，才被发现甲状腺功能异常，因此眼部不适也可能是甲状腺疾病的“信号”。
传统治疗差强人意，激素冲击副作用缠身
眼突有什么办法可以治疗呢？据了解，在替妥尤单抗问世前，甲状腺眼病的一线治疗是大剂量糖皮质激素冲击，需每周1次、连续治疗12周。但这种治疗方式不仅难以彻底治愈疾病，还会带来全身诸多严重副作用。
“500毫克的激素剂量，可能导致胃肠损伤、股骨头坏死等并发症。”卢蓉表示，即便完成激素冲击治疗，大部分患者仍需后续接受眼眶减压手术、斜视手术等，治疗周期长且效果有限。对于患者而言，除了身体上的痛苦，外观改变带来的自卑心理，还会严重影响社交和工作，不少患者长期回避社会交往，生活质量较差。
“能有什么好药治疗甲状腺眼病呢？”这一直是卢蓉教授门诊患者经常询问的问题。
创新药让患者看到希望，85%患者实现眼球回退
直到2025年3月，替妥尤单抗获国家药监局批准上市，成为我国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物，正式填补国内甲状腺眼病领域70年的治疗空白。卢蓉表示，这个靶点药物通过调节相关受体功能，抑制成纤维细胞增殖，从根源上改善病情。
卢蓉介绍，临床研究显示，该药物治疗周期为24周（8个疗程），每三周注射1次，85%的患者在完成疗程后可实现2-3毫米的眼球回退。“这一看似微小的变化，对改善患者外观和视功能至关重要。”
同时，药物起效快、药效持久，数据显示，完成治疗后两年内，81%的患者病情不会复发。卢蓉团队的临床观察也证实了药物的优势：“自2025年3月上市后，不少患者用药后无需再接受手术，极重度病例大幅减少，以往可能发展到失明的患者数量显著下降。”此外，相较于激素治疗，替妥尤单抗的全身副作用更小，仅需重点关注血糖、听力及妊娠情况，在严格评估下安全性更高。
医保落地惠民力度大，年负担大幅直降
新药上市之初，高昂的费用让不少患者望而却步。据悉，标准体重（50公斤）患者一个疗程费用约16.8万元，即便远低于美国及中国海南博鳌约200万元的价格，仍超出多数工薪阶层承受能力。
令患者欣慰的是，2025年12月，替妥尤单抗成功纳入国家医保目录，2026年1月1日正式落地实施，适应证覆盖中重度甲状腺眼病患者。1月4日，陈女士专程从云浮来中山大学眼科中心注射治疗。据介绍，她有甲亢两年病史，甲状腺功能控制稳定后，眼突和重影症状仍未缓解。从2025年11月她便十分关注该药物，因费用昂贵而犹豫，直到医保落地后，她才顺利接受了治疗。“去年12月不少患者都在排队等待医保落地，主动延后用药，可见大家对这一惠民政策的期待。”卢蓉说。
据悉，纳入医保后，50公斤体重患者一个疗程自费仅需1.8万元，较之前大幅直降。按药效维持一年计算，患者年均负担大幅降低，用药可及性显著提升。
专家提醒治疗需个性化，切勿自行选择药物
目前，替妥尤单抗已在美国、中国等少数国家上市，东南亚等地区尚未获批，我国这款II类创新药以水剂形式呈现，相较于美国原研药更具优势。但卢蓉强调，甲状腺眼病治疗需遵循个性化原则，不能盲目追求新药。
“国际国内指南仍将糖皮质激素列为活动期一线治疗药物，替妥尤单抗的使用需经医生全面评估，根据患者症状、病情严重程度、身体状况等综合判断。”卢蓉表示，药物并非万能，部分患者用药后仍需辅助手术，且治疗后需长期随访，监测免疫状态和甲状腺功能。
此外，随着甲状腺疾病高发且年轻化，甲状腺眼病患者也呈增多趋势。卢蓉建议，公众若出现眼部不适或异常眼突，需及时排查甲状腺功能；甲状腺疾病患者应定期进行眼部检查，做到早发现、早干预，避免病情发展至严重阶段。
文| 记者 张华
图| 受访者提供