小分子关键3期试验结果积极，上市申请递交在即
Pharvaris今日公布，其在研疗法deucrictibant在RAPIDe-3临床3期关键研究中，用于缓解遗传性血管性水肿（HAE）发作获得积极结果。该数据将作为该公司预计在2026年上半年递交的上市申请的核心支持数据。
分析结果显示，试验达到了主要终点，deucrictibant组患者的中位症状缓解起效时间为1.28小时，显著快于安慰剂组（中位起效时间超过12小时，p<0.0001）。此外，deucrictibant在所有次要终点上同样展现出显著疗效，这些终点包括疾病进展停止的中位时间（17.47分钟vs 228.67分钟，p<0.0001）以及症状完全消失的中位时间（11.95小时vs超过24小时，p<0.0001）。研究还证实了该疗法良好的安全性和耐受性，并显示在不同HAE亚型以及不同发作严重程度和发作部位的患者中，其疗效和安全性结果始终保持一致。
Deucrictibant是一种强效、选择性的口服缓激肽B2受体拮抗剂。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有望改善HAE发作的临床体征，并预防发作的发生。
潜在“first-in-class”疗法达关键3期试验主要终点，即将递交监管申请
Capricor Therapeutics今日宣布，其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。
Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
新锐获1.2亿美元助力推进抗癌分子胶降解剂开发
TRIANA Biomedicines今日宣布成功完成1.2亿美元的超额认购B轮融资。本轮融资由Ascenta Capital和Bessemer Venture Partners联合领投。新的投资方包括YK Bioventures、Regeneron Ventures、Invus以及Finchley Healthcare Ventures；同时，公司也继续获得原始投资机构RA Capital Management和Atlas Venture的支持，并得到Lightspeed Venture Partners、Pfizer Ventures和Surveyor Capital的持续参与。
公司表示，此次募得的资金将主要用于推进其主打产品TRI-611的开发。TRI-611是一款靶向ALK的分子胶降解剂，旨在为ALK阳性非小细胞肺癌（ALK+ NSCLC）患者带来全新的治疗方式。本轮融资将支持该项目加速推进至临床概念验证阶段，同时推动TRIANA多条管线项目的进一步成熟，加快公司在分子胶降解领域的整体研发布局。
参考资料：
[1] Capricor Therapeutics Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 HOPE-3 Study of Deramiocel in Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved December 3, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/03/3198753/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Pivotal-Phase-3-HOPE-3-Study-of-Deramiocel-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
[2] TRIANA Biomedicines Announces Oversubscribed $120M Series B Financing to Advance its Molecular Glue Degrader Pipeline. Retrieved December 3, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251203469130/en/TRIANA-Biomedicines-Announces-Oversubscribed-%24120M-Series-B-Financing-to-Advance-its-Molecular-Glue-Degrader-Pipeline
[3] Pharvaris Announces Positive Topline Data from RAPIDe-3 Pivotal Study Confirming Potential of Deucrictibant for On-Demand Treatment of HAE Attacks Retrieved December 3, 2025 from https://ir.pharvaris.com/news-releases/news-release-details/pharvaris-announces-positive-topline-data-rapide-3-pivotal-study
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