导语
近年来，肿瘤治疗领域发展迅速，新的循证医学证据不断涌现，而药品说明书的更新往往滞后于临床实践；同时，部分患者（如罕见肿瘤或特殊人群）缺乏已获批的有效治疗选择，临床医生在充分评估获益风险后，可能会基于最新研究证据或临床经验选择超说明书用药。
随着医保改革的不断深化，医保部门对超说明书用药管控力度持续加强，医疗界对超说明书用药问题规范管理，法律风险及临床合理性的关注度也显著提升。在此背景下，广东省药学会与厦门市药学会联合发布了《超药品说明书用药目录（2025 年版）》（粤药会〔2025〕113 号），旨在为各级医疗机构提供权威、规范的超说明书用药参考。丁香园肿瘤时间特对目录中抗肿瘤药物部分的关键更新内容进行了梳理，并整理了涉及药品说明书的相关法律法规，以供大家参考。
超药品说明书用药目录（2025 年版）新增抗肿瘤药物
药品说明书相关法律、法规汇总
01
中华人民共和国药品管理法
图1：中华人民共和国中央人民政府官网截图
- 药品管理法
第七十二条：医疗机构应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。
02
中华人民共和国医师法
图 2：中华人民共和国中央人民政府官网截图
- 医师法
第二十九条 医师应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。
在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。
03
新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024 年版）
图 3：国家卫健委官网截图
- 抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024）
第一部分 新型抗肿瘤药物临床应用基本原则
三、严格遵循适应证用药 抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。在抗肿瘤药物临床应用过程中，发现新的具有高级别循证医学证据的用法但药品说明书中未体现的，医疗机构和医务人员可及时向药品生产企业反馈，建议其主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新相应药品说明书，以保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药。特别是有条件快速批准上市的药品，更应当保证药品说明书的时效性。
04
基本医疗保险用药管理暂行办法
图 4：国家医保局《基本医疗保险用药管理暂行办法》文件截图
说明书是药品使用的法定及基本原则：说明书是药品使用的法定依据，抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。
特殊情形下的超说明书用药：在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确规定但具备充分有循证医学证据支持的药品用法进行治疗。
超说明书用药的规范管理：进行超说明书用药前，建议组织临床、药学等相关专业专家讨论评估，并报医疗机构批准。同时，充分告知患者或其家属用药必要性、医疗费用、医保政策、存在风险等，取得患者或家属书面同意。
依据现行医保政策规定，超说明书用药所产生的费用，医保基金不予支付。
展望未来，肿瘤临床诊疗亟需构建更完善的超说明书用药循证评价体系，并推动医保政策与创新、有效临床实践的动态衔接，以在规范用药与满足患者需求间取得平衡。
文末「参考文献」附广东药学会《超药品说明书用药目录（2025 年版）》链接，赶快收藏起来！！
参考文献
整理：毛阳；编辑：Bree
题图：图虫创意