撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
疟疾是由疟原虫感染人类引起，其主要通过蚊虫叮咬传播给人类。目前，全世界范围内，每年有数亿人感染疟疾，近 60 万人因此丧生，其中大多数是 5 岁以下的儿童。而在青蒿素类抗疟疾药物广泛使用前，每年有 200 万人死于疟疾。
目前，最广泛使用的疟疾治疗药物——复方蒿甲醚，其依赖于从黄花蒿中提取的青蒿素，其能迅速杀死疟原虫。然而，在东南亚和非洲的一些国家已发现对青蒿素的部分抗药性。因此，我们迫切需要非青蒿素类药物来治疗疟疾。
近日，诺华制药宣布，其开发的新型咪唑哌嗪类抗疟疾药物——Ganaplacide–Lumefantrine（简称为 GanLum），在 3 期临床试验中取得了令人鼓舞的成果，为对抗日益严重的疟疾耐药性问题带来了希望。药物中的咪唑哌嗪类化合物 Ganaplacide 分子通过破坏疟原虫在人类红细胞内生存所必需的内部蛋白质运输系统而发挥作用，该化合物由诺华制药在对 230 万种分子的筛选中发现。
这项临床试验在撒哈拉以南的非洲 12 个国家招募了 1688 名疟疾患者（包括成人和儿童），比较了 GanLum 与复方蒿甲醚的疟疾治疗效果，结果显示，GanLum 能够清除与青蒿素耐药性相关的突变的疟原虫，所需时间约为 47 小时，比复方蒿甲醚所需的 71 小时快得多。在该临床试验中，GanLum 治愈率高达 97.4%（若按传统方案分析，治愈率为 99.2%），在头对头比较中，超过了标准疗法复方蒿甲醚的 94% 的治愈率，且二者的安全性相当。
该研究还表明，GanLum 有望更有效地阻断疟疾的传播，因为它能够在疟原虫的性成熟阶段（疟原虫在该阶段能够向蚊子传播）将其杀死，防止了疟原虫通过感染蚊子进一步传播。
需要指出的是，GanLum 不仅可在已发现青蒿素耐药性的地区有用，还可在尚未出现的耐药性的地区使用，以减缓疟疾耐药性的发展，有望在“对抗疟疾的武器库”中占据重要地位”。
诺华制药表示，目前正在提交该药物的监管批准，预计将在 12-18 个月内上市，这将成为 1999 年复方蒿甲醚获批以来的首个获批的新类别的抗疟疾药物。
参考资料：
https://www.nature.com/articles/d41586-025-03690-5