Azalea Tx是一家重新定义体内精准基因组药物的生物技术公司。其专有的包膜递送载体 (EDV) 平台旨在将瞬时 CRISPR-Cas9 货物输送到体内的特定细胞,以进行具有治疗目的的位点特异性基因组编辑。Azalea 的首批项目利用 T 细胞靶向 EDV 和高效 T 细胞嗜 AAV,在定义的基因组位点实现可编程 CAR 基因插入,使表达受到细胞内源性启动子的生理和持续活性的控制。这种方法旨在直接在患者体内产生有效、持久和安全的疗法,避免离体制造的复杂性,并解锁新的治疗方式——包括体内 CAR-T 细胞疗法——涵盖癌症、自身免疫性疾病和遗传性疾病。近日,Azalea Tx获得6500万美元A轮融资,Third Rock Ventures、Sozo Ventures、Yosemite、RA Capital Management投资。