首个！超80%患者疾病指标下降，CAR-Treg疗法治疗自身免疫疾病结果积极
Sonoma Biotherapeutics今日公布了其Regulate-RA临床1期试验的期中积极数据。该试验旨在评估其自体CAR调节性T细胞（CAR-Treg）疗法SBT-77-7101在难治性类风湿关节炎（RA）患者中的安全性和耐受性。根据行业媒体Endpoints News，这是CAR-Treg疗法在自身免疫疾病当中所公布的首个临床结果。
本次公布的数据涵盖6名患者，其中3名来自低剂量队列（队列1），3名来自中剂量队列（队列2）。结果显示，在第4周时，两个剂量组中共有67%（4/6）的患者肿胀关节数和压痛关节数较基线减少≥50%；83%（5/6）患者的类风湿关节炎疾病活动评分28（DAS28-CRP）和临床疾病活动指数（CDAI）均有所下降，其中67%（4/6）的患者DAS28-CRP下降≥2分且CDAI下降≥25.5%。值得注意的是，中剂量组患者较低剂量组表现出更为一致和更深度的疾病活动改善，其中有1例患者改善效果持续至第24周，其他患者的随访仍在进行中。此外，中剂量组患者治疗后关节滑膜活检样本中的炎症评分均有所下降，提示局部炎症环境改善。同时，可在患者的滑膜组织及外周血中检测到CAR-Treg，说明SBT-77-7101可在体内实现局部与系统性分布。
SBT-77-7101是一款针对瓜氨酸化蛋白（CitP）的自体CAR-Treg细胞疗法，该类蛋白是类风湿关节炎炎性滑膜中的特征性抗原。与传统CAR-T疗法不同，SBT-77-7101旨在在不破坏靶细胞的情况下重塑免疫平衡，且无需淋巴清除和长期给药。
近100%患者疾病指标达标！小分子疗法有望明年递交监管申请
BridgeBio Pharma今日宣布，全球3期CALIBRATE研究获得积极主要结果。该试验评估其在研口服钙敏感受体（CaSR）负向变构调节剂encaleret用于治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的疗效与安全性。试验主要终点为受试者达到血钙（8.3–10.7 mg/dL）与尿钙（男性<300 mg/日、女性<250 mg/日）目标范围的比例。
分析显示，研究达成所有预设的主要与关键次要终点。接受encaleret治疗的患者中76%在第24周达到主要终点，而接受常规治疗患者仅有4%达标（p<0.0001）。关键次要终点显示，与标准治疗相比，encaleret治疗组在达到目标范围内的白蛋白校正血钙和尿钙比例方面具有显著优势（p<0.0001），同时更多患者达到完整甲状旁腺激素（PTH）水平处于参考下限以上（p<0.0001），支持encaleret在改善钙代谢指标方面的潜在临床价值。此外，随机分组后第3天，71%接受encaleret治疗的患者白蛋白校正血钙已恢复至参考范围。在为期20周的剂量滴定结束时，98%使用encaleret的患者血钙达到目标范围，而标准治疗组仅为33%。在第24周达到应答的患者中，无一人需要恢复传统治疗。
基于上述结果，BridgeBio计划于2026年上半年提交encaleret的新药申请（NDA），以支持该疗法的批准；同时，公司计划于2026年启动encaleret在慢性甲状旁腺功能减退症及儿科ADH1中的注册性研究。
达3期试验双主要终点！艾伯维小分子抑制剂积极结果公布
艾伯维（AbbVie）今日宣布，其口服JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）在两项针对成人及青少年非节段型白癜风（NSV）患者的3期重复研究中取得积极顶线结果。这两项研究旨在评估Rinvoq在改善皮损面积和面部脱色程度方面的疗效及安全性。Rinvoq由艾伯维的科学家发现并开发，是一种用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病的JAK抑制剂。基于酶学和细胞分析，Rinvoq对JAK1的抑制效力大于JAK2、JAK3和TYK2。
研究结果显示，在第48周时，Rinvoq在两项研究中均达到共同主要终点，即相较基线实现全身白癜风面积评分指数（T-VASI）减少50%（T-VASI 50），以及面部白癜风面积评分指数（F-VASI）减少75%（F-VASI 75）。此外，两项研究还达成了关键的次要终点，进一步支持了该药物在恢复皮肤色素方面的潜在临床价值。安全性方面，Rinvoq在这两项研究中的安全特征与其已获批适应症中的安全表现总体一致，未观察到新的安全性信号。
参考资料：
[1] Sonoma Biotherapeutics Announces Positive Interim Safety and Efficacy Data from Phase 1 REGULATE-RA Study of SBT-77-7101 in Refractory Rheumatoid Arthritis. Retrieved October 29, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251029046316/en/Sonoma-Biotherapeutics-Announces-Positive-Interim-Safety-and-Efficacy-Data-from-Phase-1-REGULATE-RA-Study-of-SBT-77-7101-in-Refractory-Rheumatoid-Arthritis
[2] After this year's Nobel Prize, the first results for a CAR-Treg for autoimmune disease are in. Retrieved October 29, 2025 from https://endpoints.news/after-this-years-nobel-prize-the-first-results-for-a-car-treg-for-autoimmune-disease-are-in/
[3] BridgeBio Reports Positive Phase 3 Topline Results for Encaleret in Patients with Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1. Retrieved October 29, 2025 from https://investor.bridgebio.com/news/news-details/2025/BridgeBio-Reports-Positive-Phase-3-Topline-Results-for-Encaleret-in-Patients-with-Autosomal-Dominant-Hypocalcemia-Type-1/default.aspx
[4] AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 3 Pivotal Studies Evaluating Upadacitinib (RINVOQ®) in Adults and Adolescents with Vitiligo. Retrieved October 29, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-announces-positive-topline-results-from-phase-3-pivotal-studies-evaluating-upadacitinib-rinvoq-in-adults-and-adolescents-with-vitiligo-302597634.html
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