美国FDA再度批准重磅ADC疗法！
美国FDA今日加速批准由阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd），用于治疗既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一批准为EGFR突变NSCLC患者在经过多线治疗后提供了新的治疗选择。
此次批准基于两项临床试验TROPION-Lung05和TROPION-Lung01中114例患者的汇总数据，这些患者均为经EGFR靶向治疗和铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC患者，并接受了推荐剂量的治疗。TROPION-Lung05为多中心、单臂研究，TROPION-Lung01为多中心、开放标签、随机对照试验。主要疗效终点为独立盲法中心评估下、符合RECIST v1.1标准的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。研究显示，患者ORR为45%（95% CI：35，54），中位缓解持续时间为6.5个月（95% CI：4.2，8.4）。这些结果突显了Datroway在治疗该类耐药NSCLC患者中的潜力。
超过八成1型糖尿病患者摆脱胰岛素！细胞疗法亮眼数据公布
Vertex Pharmaceuticals近日公布其在研疗法zimislecel（VX-880）最新临床进展结果。该药物是一种源自干细胞、完全分化的胰岛细胞疗法，正在FORWARD-101临床1/2/3期试验中进行评估，目标人群为患有1型糖尿病（T1D）、伴低血糖感知能力受损及严重低血糖事件（SHEs）的患者。本次公布的1/2期数据在美国糖尿病协会（ADA）年会上发布，并发表于《新英格兰医学杂志》。
研究结果显示，zimislecel在改善患者血糖控制方面展现出持续且一致的临床获益。在接受足量单次输注的患者中，已有至少一年随访的12人全部达到了美国糖尿病协会推荐的糖化血红蛋白（HbA1c）控制目标（<7个百分点）及良好血糖达标时间（>70%的时间处于70–180 mg/dL范围）；其中10人（83%）已实现无需外源胰岛素支持，且患者自治疗后第90天起，未再观察到严重低血糖事件。
“这项研究首次表明，生物替代疗法可以通过一次安全且高效的治疗用于1型糖尿病患者，且对受者几乎没有风险。”研究的共同作者，也是位于多伦多的大学健康网络（University Health Network）外科医生兼研究员Trevor Reichman博士在接受行业媒体STAT采访时表示，“这项研究有望让我们距离实现1型糖尿病患者的‘功能性治愈’更进一步。”
延长结直肠癌生存期！潜在重磅小分子疗法关键3期试验结果公布
Exelixis公司今日宣布，其小分子抑制剂zanzalintinib联合PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）在STELLAR-303关键性3期试验中取得积极的顶线结果。在经治的非高微卫星不稳定性转移性结直肠癌（CRC）患者中，该联合疗法在意向治疗（ITT）人群中显著延长了总生存期（OS），相较于活性对照药物具有统计学显著优势。此次数据来自独立数据监查委员会对STELLAR-303研究双主要终点之一的最终分析结果。该研究将继续推进针对另一双主要终点——无肝转移患者（NLM）的总生存期分析。安全性方面，zanzalintinib联合atezolizumab的安全特征基本与以往观察一致，未发现新的安全性信号。这一结果进一步支持zanzalintinib作为此类转移性CRC患者的一种潜在治疗新选择。
Zanzalintinib是一款新一代口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向VEGF受体、MET以及参与肿瘤生长和免疫抑制的TAM激酶。值得一提的是，业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在今年初发布的Drugs to Watch™报告中，将zanzalintinib列为未来五年内有潜力成为重磅疗法的候选药物之一。
参考资料：
[1] FDA grants accelerated approval to datopotamab deruxtecan-dlnk for EGFR-mutated non-small cell lung cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-datopotamab-deruxtecan-dlnk-egfr-mutated-non-small-cell-lung-cancer
[2] Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions. Retrieved June 23, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250620485709/en/Vertex-Presents-Positive-Data-for-Zimislecel-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-85th-Scientific-Sessions
[3] Exelixis Announces Zanzalintinib in Combination with an Immune Checkpoint Inhibitor Improved Overall Survival in STELLAR-303 Phase 3 Pivotal Trial in Patients with Metastatic Colorectal Cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://ir.exelixis.com/news-releases/news-release-details/exelixis-announces-zanzalintinib-combination-immune-checkpoint
[4] Off-the-shelf stem cell therapy for type 1 diabetes continues to show positive results. Retrieved June 23, 2025 from https://www.statnews.com/2025/06/20/stem-cell-therapy-type1-diabetes-study/