2025年6月19日，两款已获得美国 FDA 批准用于早期阿尔茨海默病治疗的新药——多奈单抗（Donanemab）和仑卡奈单抗（Lecanemab），被英国国家医疗服务体系（NHS）正式拒绝纳入其公费医疗系统。英国国家健康与护理优化研究所（NICE）在最终草案指南中指出：两款药物的疗效“有限”，尚不足以证明其高昂成本的合理性。
一、药物机制：从“缓解症状”到“延缓疾病进展”的范式转变
多奈单抗和仑卡奈单抗均为靶向β-淀粉样蛋白（amyloid）的抗体类药物，意在通过清除大脑中该类蛋白的异常沉积，延缓疾病早期的认知衰退。与以往主要针对症状的治疗不同，这两款药物被视为阿尔茨海默病“病因干预”策略的重要进展。
在临床试验中，相关数据显示：
1、多奈单抗可延缓轻度至中度阿尔茨海默病进展约4～6个月；
2、仑卡奈单抗可使认知和记忆功能衰退速度降低约27%，日常功能衰退减缓40%，甚至在某些指标上提升生活质量56%；
3、然而，两者均需静脉输注，且存在包括脑出血、脑水肿及死亡风险在内的不良反应。
二、NICE评估结论：疗效不足、成本过高，NHS无法承担
据NICE评估，虽然药物提供了部分认知改善，但其收益仍属“中度甚至边际效益”，难以抵消其对资源的大量占用。NHS内部简报指出，若全面引入上述药物，年度财政成本将高达5亿至10亿英镑（约合人民币45亿至90亿元）。
NICE 药物评估部主任 Helen Knight 表示：我们充分理解患者及家庭对新药的期待，但疗效证据有限，长期效果不明确，而所需资源极为庞大，可能挤压其他高性价比治疗的空间。
NICE强调，已为药企提供额外数据补交机会，但最终结论仍维持原决定。
三、药已上市，患者却无缘：价格高、服务链缺失，治疗难普及
尽管这两款药物已在美国获得FDA批准，并被视为阿尔茨海默病治疗的新突破，但现实却远比期待复杂。
目前，不论是在英国、欧洲还是亚洲，大多数国家尚未实现医保覆盖。患者若想自费使用，单人每年药物费用可能高达数十万元人民币，且需定期静脉输注，治疗周期长，配套要求高。
与此同时，早筛早诊率低、PET影像及生物标志物检测尚未普及，也使得患者即使愿意承担费用，也难以在本地完成诊断和治疗全流程。
四、药企将发起上诉，强调临床价值与系统改革迫切性
药企方面，美国礼来公司（Lilly，生产多奈单抗）与日本卫材（Eisai，生产仑卡奈单抗）均表示将于7月8日前正式提出上诉，并强调NICE的决定并未充分体现已有临床数据的价值。
礼来英国及北欧总裁 Chris Stokes 表示：如果一个国家的医疗体系无法将突破性治疗带给患者，那它就是失灵的。我们需要政府兑现承诺，真正将英国建设为治疗痴呆领域的全球引领者。
同时，仑卡奈单抗正在开发皮下注射版本，或将解决输注流程复杂、资源压力过大等问题。未来该版本可能重新提交NICE评估。
五、疗效值不值？新药不等于神药，理性看待是关键
新药的出现无疑带来了希望，但希望并不等于“立竿见影”。
临床数据显示，多奈单抗和仑卡奈单抗只能在早期阶段略微延缓认知功能下降的速度，而非阻止或逆转病情。同时，这两款药物还可能带来脑出血、脑水肿等严重副作用，并不适合所有患者。
因此，无论未来药物能否进入医保或国内市场，患者和家属都应理性看待：新药不是“神药”，更不是适用于所有人的通用方案。
正确的应对方式，是在专业医生指导下，结合患者自身病情、经济承受能力及用药风险综合评估，做出最合适的个体化决策，而不是盲目“追风”。
换句话说，药虽已问世，但离真正“用得上”仍有很长的路要走。
1.National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Final draft guidance on donanemab and lecanemab. June 19, 2025.
2.The Times. NHS patients denied first drugs that treat Alzheimer’s. June 19, 2025.
3.Alzheimer’s Society and Alzheimer’s Research UK. Official statements on NICE decision. June 2025.