达3期试验所有主要与次要终点！小分子疗法积极结果公布
Sagimet Biosciences今日宣布，其口服脂肪酸合酶（FASN）抑制剂denifanstat在3期临床试验中达到所有主要与次要终点。此外，Sagimet近期已在美国启动第二款FASN抑制剂TVB-3567的1期临床研究，计划未来用于治疗痤疮。
该3期研究为随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，共纳入480名中重度痤疮患者，按1：1随机接受每日一次50 mg denifanstat或安慰剂治疗，持续12周。该试验由Sagimet的合作伙伴歌礼制药（Ascletis Bioscience）主导，旨在评估denifanstat治疗中重度寻常型痤疮的安全性与有效性。研究的主要终点包括治疗成功率，即研究者总体评估（IGA）评分为0/1（皮肤症状清除或几乎清除，且较基线下降至少2分）、总皮损计数变化百分比及炎性皮损计数变化百分比。结果显示，denifanstat在所有主要和次要终点上均实现统计学显著改善，并展现良好的耐受性。
▲Denifanstat临床3期试验结果摘要（图片来源：参考资料[1]）
总缓解率超80%！核药获FDA突破性疗法认定
Cellectar Biosciences今日宣布，其创新放射性偶联药物iopofosine I 131获得美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（r/r WM）。Iopofosine I 131是一种潜在“first-in-class”的磷脂醚放射偶联靶向药物，具备独特的癌症精准治疗机制。
该认定主要基于2期CLOVER WaM研究的积极结果，数据显示，iopofosine I 131在r/r WM患者中的总缓解率（ORR）达83.6%，主要缓解率（MRR）为58.2%（95% CI：0.42–0.67），显著超出预设20%的主要终点。目前，Cellectar亦正寻求欧洲药品管理局（EMA）指导，以确定该项研究是否符合快速通道和有条件上市申请标准，相关答复预计于今年7月下旬公布。
首款！拜耳小分子联合疗法再获FDA批准
拜耳（Bayer）日前宣布，其口服雄激素受体抑制剂Nubeqa（darolutamide）获得美国FDA批准，用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）成人患者。根据新闻稿，Nubeqa为首个获批用于该适应症的雄激素受体抑制剂。
此次批准主要基于3期ARANOTE关键试验的积极数据。该试验共纳入669名mCSPC患者，按2：1比例随机分配接受Nubeqa或安慰剂联合雄激素剥夺致力（ADT）。结果显示，Nubeqa联合ADT将影像学进展或死亡风险显著降低46%（HR=0.54；95% CI：0.41–0.71；p<0.0001），相较于安慰剂联合ADT组具有统计学显著优势。此外，疗效在高肿瘤负荷与低肿瘤负荷等预设亚组中表现一致。Nubeqa的安全性结果与既往已建立的安全特征亦保持一致。
参考资料：
[1] Sagimet Biosciences Announces Positive Phase 3 Results for Denifanstat for the Treatment of Moderate-to-Severe Acne from Partner Ascletis. Retrieved June 4, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/04/3093353/0/en/Sagimet-Biosciences-Announces-Positive-Phase-3-Results-for-Denifanstat-for-the-Treatment-of-Moderate-to-Severe-Acne-from-Partner-Ascletis.html
[2] Cellectar Granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Iopofosine I 131 in Waldenstrom Macroglobulinemia (WM). Retrieved June 4, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/04/3093528/29076/en/Cellectar-Granted-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Iopofosine-I-131-in-Waldenstrom-Macroglobulinemia-WM.html
[3] U.S. FDA Approves NUBEQA® (darolutamide) to Treat Patients with Metastatic Castration-Sensitive Prostate Cancer. Retrieved June 4, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250603153384/en/U.S.-FDA-Approves-NUBEQA-darolutamide-to-Treat-Patients-with-Metastatic-Castration-Sensitive-Prostate-Cancer
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