生长激素缺乏症(GHD)是由于垂体前叶分泌的生长激素(GH)不足所导致的一种内分泌代谢性疾病[1],是儿童内分泌常见疾病,发生率约为1/4000[2]。GHD主要以身材矮小为突出症状,持续存在且未治疗的GHD,可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状,影响其生活质量和寿命[1]。身材矮小不仅可影响儿童的生理发育,同时也会对儿童的心理健康产生不良影响[3]。
GHD目前的标准治疗方法为使用外源性GH替代治疗,以短效重组人生长激素(rhGH)的使用最为常见[4]。然而,短效GH需要每日皮下注射,会导致依从性差和疗效下降。长效生长激素(LAGH)制剂可减少给药注射频率,提高依从性和疗效,多种LAGH制剂目前处于不同的开发阶段[4]。在ESPE ESE 2025大会上,众多议题聚焦于儿童GHD与GH替代疗法的相关研究[5]。
学术报告名称(英文):Health Economic Insights in growth hormone disorders: From Principles to Practice
学术报告名称(中文):生长激素紊乱的卫生经济学洞见:从理论到实践
讲者:Jorge Félix
报告日期:5月11日 星期日
报告时间:10:00-10:15
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Once-Weekly Somapacitan in GHD:7 Years Data from REAL 3
学术报告名称(中文):生长激素缺乏症(GHD)患者每周一次Somapacitan治疗:REAL 3研究7年数据报告
讲者:Tadej Battelino
讲着单位:卢布尔雅那大学医学中心
报告日期:5月11日 星期日
报告时间:12:55-13:10
报告地点:D4
学术报告名称(英文):Patient Journey with Somapacitan in GHD
学术报告名称(中文):GHD患者使用Somapacitan的治疗历程
讲者:Aristides Maniatis
讲着单位:科罗拉多州落基山儿科内分泌专科诊所
报告日期:5月11日 星期日
报告时间:13:10-13:25
报告地点:D4
学术报告名称(英文):Transition Management in GHD: Experiences from the USA and Italy
学术报告名称(中文):GHD的过渡管理:来自美国和意大利的经验
讲者:Natascia Di Iorgi
讲者单位:意大利热那亚大学
报告日期:5月11日 星期日
报告时间:13:25-13:45
报告地点:D4
学术报告名称(英文):The Role of Digital Health in Growth Hormone Therapy: Insights from a Comparative Longitudinal Study
学术报告名称(中文):数字医疗在生长激素治疗中的作用:一项比较性纵向研究深度解析
讲者:Antonio de Arriba Muñoz
讲者单位:西班牙萨拉戈萨米格尔·塞维特儿童医院
报告日期:5月12日 星期一
报告时间:13:05-13:30
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Evolving paradigms in the diagnosis of pGHD
学术报告名称(中文):pGHD诊断模式的演变
讲者:Marianna Rachmiel
报告日期:5月12日星期一
报告时间:16:20-16:35
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Optimal monitoring of IGF-1 in pGHD to enhance treatment outcomes
学术报告名称(中文):在pGHD中优化胰岛素样生长因子-1(IGF-1)监测以提高治疗效果
讲者:Michel Polak
报告日期:5月12日星期一16:35-16:50
报告时间:16:35-16:50
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Long-term safety and outcomes in paediatric growth hormone therapy
学术报告名称(中文):儿童生长激素治疗的长期安全性与疗效性
讲者:Lars Savendahl
报告日期:5月12日星期一
报告时间:16:50-17:05
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Growth Hormone Replacement Therapy in Heart Failure with Reduced Ejection Fraction: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial
学术报告名称(中文):射血分数降低心力衰竭的GH替代疗法:一项随机、双盲、安慰剂对照试验
讲者:Antonio Cittadini
讲者单位:任那不勒斯费德里科二世大学
报告日期:5月12日星期一
报告时间:13:50 - 14:15
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Weekly Somapacitan is Effective and Well-Tolerated in Children with Idiopathic Short Stature: a Randomised Phase 3 Trial
学术报告名称(中文):每周一次Somapacitan对特发性矮小症儿童有效且耐受性良好:一项随机3期试验
讲者:Tadej Battelino
讲者单位:卢布尔雅那大学医学中心
报告日期:5月11日星期日
报告时间:14:25 - 14:30
报告地点:C2
学术报告名称(英文):Weekly Somapacitan is Effective and Well-Tolerated in Children Born Small for Gestational Age: Randomised Phase 3 Trial
学术报告名称(中文):每周一次Somapacitan对于小于胎龄儿有效且耐受性良好:随机3期试验
讲者:Agnès Linglart
讲者单位:法国巴黎萨克雷大学比塞特医院
报告日期:5月11日星期日
报告时间:14:30 - 14:35
报告地点:C2
学术报告名称(英文):SEENEZ trial: Near adult height after withdrawing growth hormone treatment in mid-puberty in adolescents with transient idiopathic isolated growth hormone deficiency
学术报告名称(中文):SEENEZ试验:青春期中期停用GH治疗后,短暂性特发性孤立性GHD青少年接近成年身高的情况
讲者:MD Joeri Vliegenthart
报告日期:5月13日星期二
报告时间:14:15 - 14:25
报告地点:D2
学术报告名称(英文):Concerns with GH replacement based on preclinical studies
学术报告名称(中文):基于临床前研究对GH替代疗法的担忧
讲者:JOSE DONATO JUNIOR
报告日期:5月12日星期一
报告时间:09:05 - 09:35
报告地点:A厅
学术报告名称(英文):How to optimize safety of GH treatment in children
学术报告名称(中文):如何优化儿童GH治疗的安全性
讲者:Hanneke van Santen
报告日期:5月12日星期一
报告时间:09:35 - 10:05
报告地点:A厅
学术报告名称(英文):Long-term efficacy and safety of once-weekly somapacitan in children with growth hormone deficiency: 7-year results from the randomised REAL 3 trial
学术报告名称(中文):每周一次的somapacitan治疗GHD儿童的长期疗效和安全性:来自随机REAL3试验的7年结果
讲者:Lars Savendahl
报告日期:5月13日星期二
报告时间:13:45 - 13:50
报告地点:D2
参考文献:
1.中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组. 中国儿童生长激素缺乏症诊治指南[J]. 中华儿科杂志,2024,62(1):5-11. DOI:10.3760/cma.j.cn112140-20230914-00183.
2.谭娟,汤勇泉,王汇通,等. 生长激素缺乏症儿童应用聚乙二醇重组人生长激素治疗前后免疫状态的变化[J]. 南京医科大学学报(自然科学版),2024,44(12):1696-1701. DOI:10.7655/NYDXBNSN240921.
3.欧阳力雪,杨凡.关注矮身材儿童心理健康[J].中国当代儿科杂志,2024,26(04):331-336.
4.刘清扬,张娟,后子靖,等. 长效生长激素制剂研究现状及进展[J]. 中国新药杂志,2024,33(3):247-254. DOI:10.3969/j.issn.1003-3734.2024.03.006.
5.https://espe-ese-congress2025.org/
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