FDA计划逐步取消动物实验，大胆提出AI制药新解

深究科学

2025-04-12 10:49发布于浙江科普领域创作者

AI虚拟细胞近几个月逐渐成为AI+生命科学的热点，但是如何落地？

在大家还在热烈讨论的时候，FDA悄悄给出一个答案，计划用AI等新方法逐步取消动物实验。要实现这一药物研发的新途径，AI+蛋白质组必不可少。

—— 西湖大学医学院郭天南

4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，将逐步淘汰对动物实验的依赖，特别是在单克隆抗体疗法和其他药物的研发过程中。[1]

这一改革举措旨在采用更有效、与人类相关的新型测试手段，例如人工智能驱动的毒性预测模型，以及实验室培养的人类类器官系统（organoids），以提高药物安全性、降低研发成本并加快上市进程。

FDA表示要利用基于人工智能的毒性和细胞系计算模型等在内的新方法逐级取代动物实验图源[1]

FDA局长 Martin A. Makary 博士在声明中指出：“这一举措标志着药物评估方式的范式转变，有望加速治疗手段的落地，同时减少对动物的使用。” 他补充说，通过借助AI建模、类器官测试以及真实世界数据，能够 “更快、更可靠地” 将新药推向市场，同时大幅削减成本。

此次改革的核心，是所谓的 “新方法学”（New Approach Methodologies，NAMs）数据。FDA表示，将立即在新药临床试验申请（IND）阶段鼓励使用NAMs数据，未来有望用其 “减少、优化，甚至替代” 传统动物实验。

同时，FDA还计划在未来一年内启动一个试点项目，允许部分单克隆抗体开发商采用非动物测试策略，并基于该项目的研究结果制定更广泛的政策更新。

新政策的关键亮点包括：

AI预测模型：AI可用于预测药物在人体内的分布和潜在副作用，部分替代动物实验。
人类类器官模型：实验室培养的类肝脏、类心脏和类免疫系统等结构能更准确反映人体反应。
监管激励：提交高质量非动物测试数据的企业有望获得加速审评。
加快药物研发速度：新方法将加快药品从研发到上市的过程。
伦理与全球引领：此举回应了国会和科学界的呼吁，同时加强FDA在全球监管科学领域的领导地位。

然而，路透社在相关报道中也指出，这一变革并非没有争议。美国国家生物医学研究协会（NABR）对此表示审慎态度。该协会在一份声明中指出，目前在生物医学研究和药物开发领域，尚不存在能完全替代动物模型的方法。[2]

美国国家生物医学研究协会（NABR）主席 Matthew Bailey 进一步表示：“尽管AI的确能加速许多研究流程，但它主要依赖现有的数据资源。那些未知变量，可能构成对患者的最大风险。因此，AI在哪些领域能够作为整体生物体的替代工具，仍需严谨验证。”

面对这些挑战，FDA强调其将与国家卫生研究院（NIH）、美国国家毒理计划（NTP）等机构合作，加快这些新方法的验证与落地，并将在今年晚些时候举办公开研讨会，征求行业和公众的意见。

Makary局长总结道：“对患者而言，这意味着新疗法更快、更安全地到达手中；对动物福利而言，这可能是终结实验动物使用的重要一步。随着这些新方法的发展，成千上万只动物（包括犬类和灵长类动物）将有望摆脱实验命运。”

据 Fox Digital 报道，在这则公告发布之前，老鼠、鱼以及人类喜欢的狗则是主要接受药物试验的动物 [3]。

长期以来，动物实验一直面临伦理和动物保护组织的质疑。随着AI和其他先进技术的快速发展，科学家们有望在药物研发过程中减少对动物实验的依赖。

虚拟细胞与AI驱动的未来药物研发

随着FDA推动非动物测试方法的革新，AI在生物医学领域的应用也正在加速。

近年来，AI虚拟细胞（AI virtual cell，AIVC）技术的进展为药物开发和疾病建模开辟了新的方向。

例如，AI制药公司 Xaira Therapeutics 正在开发虚拟细胞系统，这一技术通过AI和多模态数据的整合，能够模拟细胞的基因表达和扰动响应，为药物筛选提供新的方式。这一创新技术结合了生物学实验数据和计算模拟，能够提供比传统动物实验更为精确的预测，为个性化医疗奠定基础。[4]

此外，中国西湖大学的郭天南团队也提出，相比传统的虚拟细胞建模方法，AIVC能够更全面地模拟细胞功能，并具有高通量仿真能力，甚至在某些情况下可以替代实验室实验。其团队在研的AIVC项目从酵母（S. cerevisiae）等较简单但信息丰富的细胞模型入手，并将逐步扩展到更复杂的人类癌细胞系，以推动AIVCs在生物医学、药物开发和个性化医疗中的广泛应用。[5]

图源：郭天南团队

与此相关的前沿研究还包括斯坦福大学、基因泰克公司及陈-扎克伯格基金会的合作，他们计划开发人类虚拟细胞，以推动AI在生物医学研究中的应用。该团队在发表于 Cell 的前瞻性文章中指出，实现AI虚拟细胞需要遗传学、蛋白质组学、医学成像等领域的全球开放科学合作。[6]

今年1月，在达沃斯世界经济论坛（WEF）的炉边谈话中，谷歌 DeepMind 首席执行官 Demis Hassabis 表示：“我的最终梦想是模拟一个虚拟细胞。” 他表示，他们可能会从酵母细胞这样的简单生物开始，且 “虚拟细胞项目可能在五年内实现”。[7]

这些技术的进展表明，未来的药物开发可能不再依赖传统动物实验，而是通过更精准、高效的虚拟细胞模型加速科学发现和疗法创新。

参考文献

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs

2.https://www.reuters.com/world/us/us-fda-phase-out-animal-testing-drug-development-2025-04-10/#:~:text=April%2010%20(Reuters)%20%2D%20The,use%20of%20AI%2Dbased%20models.

3.https://www.foxnews.com/politics/fda-phasing-out-some-animal-testing-win-win-ethics-public-health-commissioner

4. https://www.drugdiscoverytrends.com/how-scgpt-pioneer-bo-wang-ph-d-and-xairas-1b-war-chest-aim-to-build-a-virtual-cell/

5. https://www.nature.com/articles/s41422-025-01101-y

6. https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(24)01332-1

7.https://www.weforum.org/meetings/world-economic-forum-annual-meeting-2025/sessions/folding-science/

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