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日前，科学突破奖基金会宣布了2025科学突破奖（Breakthrough Prize）的获奖名单。科学突破奖有“科学界的奥斯卡”之称，它表彰在生命科学、基础物理学和数学方面的突破性成就。今年有8位科学家获得生命科学突破奖。他们分别在推动胰高血糖素样肽-1（GLP-1）药物的开发、变革多发性硬化症（MS）的治疗以及开发前沿基因编辑技术方面做出了关键性贡献。

图片来源：科学突破奖基金会官网

Daniel J. Drucker、Joel Habener、Jens Juul Holst、Lotte Bjerre Knudsen和Svetlana Mojsov（从左至右）

开启GLP-1药物的新时代

这五位科学家互补性的贡献涵盖从基本激素的发现到生理学理解，以及药物开发的全过程，已催生出用于治疗糖尿病和肥胖症的高效药物，开启了使用GLP-1药物治疗心血管和代谢疾病的新时代。他们的突破性成果包括：发现编码GLP-1激素的基因；合成、分离和表征激素的生物活性形式；证明该激素在肠道产生并刺激胰岛素生成；阐明其更广泛的生理作用，包括控制食欲和能量稳态；开发出更稳定版本的激素，使其在体内持续作用数天而非数小时；以及将其转化为一种全新的药物类型，从而改变了影响全球数亿人的代谢疾病的治疗方式。

Stephen L. Hauser（左）和Alberto Ascherio（右）

变革多发性硬化症的理解和治疗

多发性硬化症是一种致残性神经退行性疾病，源于免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘蛋白。Hauser博士推翻了关于多发性硬化症机制的科学共识，确认免疫系统中的B细胞是损伤神经细胞的主要驱动因素。他还在B细胞耗竭疗法的开发和测试中发挥了重要作用，这些疗法已经彻底改变了该病的现代治疗方式。与此同时，Ascherio博士通过长期细致的流行病学分析发现了MS患病的关键风险因素：感染爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）。大多数人携带这种病原体，通常不会出现严重影响，但Ascherio博士证明感染该病毒会使患MS的风险提高32倍。这项工作为使用抗病毒药物治疗MS以及开发能够有效预防MS的EBV疫苗奠定了基础。

刘如谦（David R. Liu）

开发两种强大的基因编辑技术

2016年，刘如谦教授实验室开发了碱基编辑技术，这一技术可纠正单碱基突变，这种突变约占已知引起遗传病突变的30%。2019年，他的实验室又发明了先导编辑（prime editing）技术，该技术可将携带缺陷的DNA片段替换为经过校正的版本，理论上可以用于修复几乎所有引起疾病的基因变异。值得一提的是，这些技术不需要切断双链DNA，从而减少了潜在不良后果。

碱基编辑和先导编辑技术已在全球各地的实验室采用，推动了农业和生物医药等研究领域数千项已发表的进展。在动物实验中，碱基编辑和先导编辑已成功纠正突变，用于治疗镰刀型细胞贫血病和β地中海贫血等血液疾病；肌萎缩侧索硬化症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经疾病；肌营养不良和心肌病等肌肉疾病；遗传性失明、遗传性听力丧失、几种代谢疾病以及早老症。15项以上的碱基编辑和先导编辑临床试验已经启动，在治疗T细胞白血病、镰刀型细胞贫血病、β地中海贫血和高胆固醇症中已经展现出可喜的疗效。

在生命科学科学突破奖之外，基础物理学突破奖授予来自70多个国家的数千名研究人员，他们代表了欧洲核子研究中心（CERN）大型强子对撞机（LHC）的4个实验合作。Dennis Gaitsgory教授因在几何朗兰兹（Langlands）猜想证明中的核心作用而获得数学突破奖。

文中获奖者图片来源：获奖者工作单位官网

[1] Breakthrough Prize Announces 2025 Laureates in Life Sciences, Fundamental Physics, and Mathematics. Retrieved April 7, 2025, from https://breakthroughprize.org/News/91