这类全身型重症肌无力可能会危及生命!精准治疗迎来新突破

我国重症肌无力年发病率为0.68/10万,85%为全身型重症肌无力,其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型,占比分别约为85%和8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重,存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰,给患者的工作和生活带来严重损害。

相较于其他罕见病,重症肌无力的诊断相对明确,通过积极且规范的治疗,大多数患者的病情能够得到有效控制。然而,病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复,尤其是MuSK抗体阳性患者群体,目前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物,凸显出临床对创新药物的迫切需求。

近日,罗泽利昔珠单抗注射液获批,与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体或肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者,不仅为AChR阳性患者带来新的治疗选择,更突破了目前国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境。

目前,抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。在这两种不同治疗机制上都有治疗方案,也为特殊患者的联合用药提供了可能性。 

现阶段,重症肌无力的治疗目标是达到微小状态或者更好、治疗相关副作用。罗泽利昔珠单抗注射液作为目前唯一基于免疫球蛋白G(IgG)开发的创新单克隆抗体药物,能够靶向清除致病性IgG抗体,进而改善患者临床症状与预后,恢复生活质量,帮助患者回归正常生活。此外,在改善患者的长期治疗方面也实现突破性进展。