根据药明康德内容部统计,截至2025年3月31日,2025年3月全球生物医药领域共计完成146起融资活动,累计公开披露的融资总额已经超过了45亿美元。其中,有26家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发,也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中,我们将依据公开资料为读者介绍其中5家获得大额融资的创新药开发公司,探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。
Callio Therapeutics:抗体偶联药物(ADC)研发公司
3月3日,Callio Therapeutics宣布成立,并完成达1.87亿美元的A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences领投,Jeito Capital以及Novo Holdings、Omega Funds、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS Capital和EDBI等多家生命科学投资机构的参与。Callio计划利用本轮融资所获资金,对其HER2靶向的双载荷ADC以及第二个未公开的ADC项目,进行临床概念验证。与此同时,Callio Therapeutics与Hummingbird Bioscience签署了一项独家全球许可协议。Callio将获得其在肿瘤学领域的多载荷ADC平台及相关管线。
Piers Ingram博士目前担任Callio Therapeutics的首席执行官兼联合创始人,同时还兼任Hummingbird Bioscience的首席执行官和联合创始人。在生物医药行业,Ingram博士深耕研发咨询、商业战略以及学术研究等多个领域,积累了数十年的宝贵经验。
Arbor Biotechnologies:基因编辑疗法研发公司
3月18日,Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资。此次融资由ARCH Venture Partners和TCGX领投,新投资者包括QIA、Partners Investment、Revelation Partners和Kerna Ventures。同时,abrdn所管理的基金、Ally Bridge Group、Arrowmark Partners、Deep Track Capital、Piper Heartland Healthcare Capital、Surveyor Capital、淡马锡、T. Rowe Price Associates和Vertex Pharmaceuticals等现有投资者也参与其中。所得款项将用于支持该公司主要候选药物ABO-101的临床开发,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。此外,该公司还将利用这笔资金推进其逆转录酶(RT)编辑项目的IND申请,针对罕见性肝病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)等疾病的治疗。
Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建,公司的管线建立在一整套的专有基因组编辑器基础之上,这些基因组编辑器具有多种功能,可实现复杂而精确的基因组编辑。
Arbor正在推进其主要项目ABO-101的研发,用于治疗PH1。ABO-101是一种新型基因编辑疗法,旨在通过一次性肝脏靶向的基因编辑治疗,使肝脏中的HAO1基因永久丧失功能,从而减少PH1相关草酸盐的产生。ABO-101包括一种从Acuitas Therapeutics获得许可的脂质纳米颗粒(LNP),其中封装了表达新型V型CRISPR Cas12i2核酸酶的mRNA和优化的指导RNA(gRNA)。ABO-101已被美国FDA授予治疗PH1的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。目前,该疗法正在一项多中心、开放标签、剂量递增1/2期临床试验RedePHine中接受检验,旨在评估其在PH1患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征、以及生物标志物活性。
Devyn Smith博士现任Arbor公司的首席执行官,其在生物医药行业拥有丰富的经验。他曾在Sigilon Therapeutics担任首席运营官兼战略负责人,期间成功推动公司人员规模扩张、并助力多款产品进入临床试验阶段。在加入Sigilon之前,Smith博士在辉瑞(Pfizer)研发部及Neusentis研究中心任职,负责战略规划与运营工作。任职期间,他助力两款新型细胞疗法和多个小分子药物从实验室发现阶段迈向临床试验。在职业生涯早期,Smith博士是知名管理咨询公司The Frankel Group的首席顾问,负责领导多个跨领域项目,积累了丰富的战略规划与运营管理经验。
Tempero Bio:别构剂疗法研发公司
3月24日,Tempero Bio宣布完成7000万美元B轮融资。本轮融资由8VC领投,Aditum Bio、Khosla Ventures及其他投资者跟投。获得资金将用于推进其在研疗法TMP‑301针对酒精使用障碍(AUD)和可卡因使用障碍的两项2期临床试验,并支持3期临床试验的准备工作,以及针对其他适应症的临床前研究。
TMP‑301是一种下一代代谢型谷氨酸受体5(mGluR5)负向别构调节剂(NAM),旨在针对成瘾的神经生物学基础。在酒精、可卡因和阿片类药物使用障碍的临床前模型中显示出潜力。在1期研究中,TMP‑301已在80多名健康受试者中接受评估,表现出可接受的安全性和耐受性。Tempero Bio已启动一项2期临床试验,评估TMP‑301在酒精使用障碍患者中的疗效和安全性。该公司同时已开展一项药物–药物相互作用(DDI)研究,评估TMP‑301在可卡因使用者中的表现。
Ricardo Dolmetsch博士是Tempero Bio公司的现任总裁兼首席执行官。他曾在多家知名药企担任重要职务。Dolmetsch博士兼具深厚的学术背景和丰富的产业界经历,在工作和学术研究领域均取得了丰硕的成果。他主导开发了多种基因疗法和治疗药物,此外,他的实验室在神经和精神疾病模型的建立以及钙通道研究方面取得了突出成就,并因此荣获多项重要奖项。
Character Biosciences:眼科疾病疗法研发公司
3月25日,Character Biosciences宣布完成超额认购的9300万美元B轮融资,以加速推进其针对退行性眼病的精准治疗药物的研发,首先针对年龄相关性黄斑变性(AMD)。此次融资由新投资者aMoon和Luma Group联合领投,同时获得博士伦(Bausch + Lomb)及Jefferson Life Sciences的参与,以及现有投资者Innovation Endeavors、Catalio Capital Management、S32与KdT Ventures的支持。
此次B轮融资所获得款项将主要用于支持CTX203与CTX114的1期及2期概念验证研究,并助力Character Biosciences拓展其他眼科疾病管线。今年一月,Character Biosciences宣布与博士伦达成合作,共同开发针对AMD的新型治疗药物。
Character Biosciences通过数据驱动方法推动了其主打药物CTX203与CTX114的发现与研发,这两款药物分别针对视网膜细胞死亡和视力丧失的关键驱动因素。CTX114为一款潜在“best-in-class”补体抑制剂,旨在减缓晚期干性AMD中地图样萎缩的进展。CTX203则是一款潜在“first-in-class”的脂质调节剂,旨在预防AMD向晚期进展。Character Biosciences预计这两个项目将在未来一年内进入临床试验,该公司还同时积极拓展其药物研发管线至其他眼科疾病。
Cheng Zhang先生是Character Biosciences的联合创始人兼首席执行官。他拥有丰富的跨行业经验,曾在多家知名公司担任重要职务。在瑞银(UBS)、Oliver Wyman和辉瑞等公司任职期间,他积累了宝贵的战略规划和创新管理经验,参与并推动了多项战略计划的实施。
Epicrispr Biotechnologies:罕见病表观遗传疗法研发公司
3月26日,Epicrispr Biotechnologies宣布在B轮融资中获得了6800万美元的资金。这笔资金将用于支持EPI-321的临床开发,以及继续推进公司更广泛的产品管线,EPI-321是针对遗传性神经肌肉疾病面肩肱型肌营养不良(FSHD)的基因调节疗法。本轮融资由Ally Bridge Group领投,慈善组织SOLVE FSHD以及其他新老投资者参与了此次融资。
EPI-321是一种在研一次性基因调节疗法,旨在抑制DUX4的异常表达,DUX4是一种在FSHD中被错误激活并导致渐进性肌肉变性的基因。EPI-321通过临床验证的腺相关病毒(AAV)载体进行全身给药,在临床前模型中已证明它能有效抑制DUX4的表达并保护肌肉组织。EPI-321已获得FDA快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。
Epicrispr宣布新西兰药品和医疗器械安全局(Medsafe)批准了EPI-321的临床试验申请(CTA),以启动EPI-321的首次人体试验。该公司的新闻稿指出,这是首个进入临床开发阶段的神经肌肉疾病表观遗传疗法。这项研究预计将于2025年开始,将评估单剂量静脉注射EPI-321对FSHD成人患者的安全性、耐受性、药效学和生物活性。
Amber Salzman博士是Epicrispr的现任首席执行官,她在生物医药行业拥有超过30年的丰富从业经验。在其职业生涯中,她曾在多家知名公司担任高级管理职务,积累了深厚的专业知识和领导能力。她曾负责开创前沿技术平台,并推动公司的战略发展和业务增长。此外,Salzman博士还曾在GSK担任要职,全面负责药物研发相关业务,包括监督临床试验、管理团队以及制定和执行预算等。
参考资料:
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