入选2024年度“中国科学十大进展”！这项研究成果开创“革命性疗法”

近日，由国家自然科学基金委员会主办，国家自然科学基金委员会高技术研究发展中心（国家自然科学基金委员会基础研究管理中心）承办的2024年度“中国科学十大进展”正式揭晓，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）（下文简称“长征医院”）风湿免疫科主任徐沪济教授领衔，联合华东师范大学生命科学学院、浙江大学医学院附属第二医院的研究成果“异体CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病”荣耀入选，这是该成果继登榜《自然（Nature）》年度十大人物、《科学（Science）》年度十大科学突破、《细胞（Cell）》年度最佳论文以及两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻、2024年中国生命科学十大进展、2024年国际十大科技新闻、2024年国内十大科技新闻、中国工程院院刊《Engineering》、2024全球十大工程成就之后，再次获得业内外的高度赞誉。

自身免疫性疾病（AID）被称作“不死的癌症”，流行病学数据显示，以系统性红斑狼疮为代表的自身免疫性疾病影响世界上5%—8%的人口。多年来，红斑狼疮、硬皮病、炎性肌病等自身免疫性疾病一直是全球医学领域亟待攻克的难题。传统免疫抑制药物虽能在一定程度上缓解病情，却难以阻止疾病进展，且常伴有严重副作用。自体CAR-T疗法虽初显疗效，但面临制备成本高昂、周期长以及部分患者制备失败等困境。

徐沪济教授团队创新性地使用健康供者来源的T细胞，通过基因编辑技术，成功研制出异体通用型CAR-T细胞。这一技术突破了传统CAR-T疗法的局限，可实现大规模生产，大大简化了治疗流程，显著降低了治疗成本，提高了治疗的可及性。这不仅是对自身免疫病治疗领域的重大突破，也为CAR-T细胞疗法在其他免疫疾病领域的应用开辟了新道路。这一突破性进展有望推动CAR-T疗法从昂贵的“个人定制”变成质效更可控、安全性更高的医药产品从而降低治疗成本，为更多自身免疫疾病患者带来了治愈的曙光。

徐沪济教授领衔的这项临床试验（TyU19）是世界上首次报道使用供体细胞（而非患者自身细胞）来源的异体通用型CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的研究。徐沪济教授团队开展临床试验，运用研制的异体通用型CAR-T细胞，成功治疗了2例严重难治性硬皮病和1例炎性肌病患者。其中，首位罹患免疫介导坏死性肌炎的患者，治疗前全身瘫痪、生命垂危。经过徐沪济教授团队开展的临床试验，奇迹发生了，短短两三个月后，患者的身体机能显著恢复，如今已能够开车来医院随访，这一转变不仅成功将患者从死亡边缘拉回来，更是让他重燃生活的希望。

作为长征医院风湿免疫科的创建者，徐沪济教授凭借着卓越的领导才能和深厚的专业造诣，带领团队在短短十年内，将一个从零起步的学科发展成为国内第一方阵的优势学科，培养了一批又一批的专业人才，为我国风湿免疫病诊疗事业的发展做出了突出贡献。目前，徐沪济教授团队已将这一疗法推广至24名患者，研究范围涵盖多种自身免疫疾病。他表示，“我们有计划，也有决心让这一疗法得到广泛应用。希望未来能够让这种疗法覆盖到更多患者，包括那些患有轻度症状的人。”