甲状腺眼病是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异性自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病发病率首位，在40岁-60岁年龄段尤其高发。甲状腺眼病引起眼球突出、复视等临床表现，严重的可导致失明，对患者视力和生活质量造成严重影响。记者了解到，近日中国首个IGF-1R抗体药物替妥尤单抗N01注射液在南京中医药大学附属中西医结合医院内分泌科开出首批处方。相关专家介绍，如今甲状腺眼病从无药可治进入靶向化、高效化、无创化、可及化的新时代。
来自南通的吴阿姨（化名）遭受甲状腺眼病困扰已8年之久，此前尝试过激素和其他生物制剂，复视、斜视症状均未能有效好转。在了解到替妥尤单抗的作用效果后第一时间前来医院，希望接受治疗。目前吴阿姨已经办理入院，等待该院内分泌科刘超教授团队的诊疗和药物的输注。
“此前，我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗，突眼改善不理想，且存在激素相关的全身副作用等问题。”刘超教授介绍，替妥尤单抗是中国唯一能够逆转甲状腺突眼的无创突破性疗法。药物从根源上阻断甲状腺眼病主要作用机制通路TSHR和IGF-1R通路，改善炎症和复视等症状，显著提升患者生活质量。突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%。
据悉，在国产替妥尤单抗N01获批之前，全球获批的IGF-1R抗体药物仅有来自美国的一款，自2020年获批上市以来，已被许多美国患者使用，治疗后甲状腺眼病症状显著改善。然而，其价格昂贵，完成一个疗程治疗费用近300万人民币。专家表示，相同疗程下，国产替妥尤单抗的治疗费用仅为其1/15。此外，由于该药物给药剂量与体重相关，中国患者平均体重较美国患者更轻，预计实际治疗费用也将更低。与此同时，2024年，该药物在中国甲状腺眼病受试者中开展的3期注册临床研究达成主要终点，临床数据与进口药物相当。
此外记者获悉，此次获批的国产替妥尤单抗是经过剂型改良的注射液水针，稳定性良好，在成本、工艺简便性和依从性方面也更有优势，这能够显著降低医护人员药物配制操作的难度与风险。“替妥尤单抗N01是接轨国际的甲状腺眼病治疗方案，希望更多中国患者能因此受益，同时为全球患者带来更多治疗选择。”刘超教授说。
扬子晚报/紫牛新闻记者 吕彦霖
校对 王丽丽