1.小型研究发现,利用生物药物清除阿尔茨海默病患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块,或许能够延缓疾病进程。
2.研究对具有罕见基因突变的人群进行测试,发现长期服用降淀粉样蛋白药物gantenerumab的患者症状风险降低了一半。
3.然而,外部专家对复杂的发现感到困惑,需要更多的研究来验证这一发现的可靠性。
4.由于资金问题,研究可能会面临中断,患者可能无法继续获得研究药物。
5.无论如何,这项研究为阿尔茨海默病的治疗带来了新的希望,需要持续的资金支持和关注。
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据美国有线电视新闻网报道,科学家们首次发现,利用生物药物清除注定要患上阿尔茨海默病的患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块,或许能够延缓疾病的进程。这一突破性发现为治疗阿尔茨海默病带来了新的希望。
研究人员一直在对一组具有罕见基因突变的人群进行测试,这些突变几乎可以肯定会导致他们患上阿尔茨海默病。尽管这项研究规模较小,只有几十名参与者,但它作为一项随机对照试验的后续研究,却揭示了一些令人震惊的结果。尽管在之前的试验中,与安慰剂相比,服用两种降淀粉样蛋白疗法之一的患者并未表现出明显益处,但此次扩展研究(无安慰剂对照组)却发现,一小部分患者症状风险显著降低。
这项名为显性遗传阿尔茨海默病网络(DIAN)的研究工作的一部分,让参与者们有了特殊的身份认同。“我们喜欢称自己为‘X战警’,因为我们是变种人,试图从阿尔茨海默病中拯救世界。”自2010年以来一直参与这项试验的丹佛人马蒂·赖斯维格如是说。
周三,《柳叶刀神经病学》杂志发表的新研究指出,在22名长期服用名为gantenerumab的降淀粉样蛋白药物的患者中,症状风险降低了一半。这些患者没有表现出任何记忆或思维问题,平均服药时间长达8年。尽管部分结果达到了统计学意义,但外部专家仍对复杂的发现感到困惑。
爱丁堡大学发现脑科学中心主任塔拉·斯皮尔斯-琼斯博士表示:“虽然这项研究没有最终证明阿尔茨海默病的发作可以延迟,且使用的药物不太可能获得广泛认可,但结果在科学上仍然是有希望的。”
研究作者认为,如果治疗开始得足够早并持续足够的时间,它或许能够阻止疾病的发展,甚至可能持续数年。圣路易斯华盛顿大学神经学教授埃里克·麦克戴德博士指出:“这是第一个表明症状进展可能显著延迟的数据。”
然而,这一令人期待已久的结果伴随着乐观的同时也伴随着挑战。研究小组表示,他们的美国国立卫生研究院拨款已两次被取消审查会议。如果资金问题得不到解决,自2008年以来一直在进行的研究可能会面临中断。
患者可能无法继续获得研究药物,特别是那些身处药物尚未获批准的国家/地区的患者。如果人们不能继续服用这些药物,研究人员可能永远无法发现这种益处的持久性,也无法回答诸如药物对谁效果最好等关键问题。
长期以来,研究人员一直在寻找能够识别和去除β淀粉样蛋白的生物药物,但结果大多不尽如人意。然而,在这项研究中,研究人员对具有基因突变的人群测试gantenerumab取得了积极的结果。当他们无法让参与者继续服用gantenerumab时,就改用其姊妹药lecanemab。
德克萨斯州的研究参与者Sue自2012年以来一直在试验的gantenerumab组。她发现自己和五个兄弟姐妹中的三个患有基因突变,这几乎可以肯定他们会患上早发性阿尔茨海默病。尽管她的兄弟们也参加了试验,但在出现症状后才开始服用药物,并没有得到太多好处。而Sue由于早期参与研究并坚持服药,至今仍未出现任何症状。
这项研究为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。尽管研究规模较小且数据初步,但南加州大学阿尔茨海默病治疗研究所所长保罗·艾森博士表示:“就我们所了解的关于去除淀粉样蛋白在散发性阿尔茨海默病中的价值而言,这些数据令人鼓舞。”
然而,也有专家对研究结果表示谨慎态度。斯坦福大学神经学和神经科学教授迈克尔·格雷修斯博士指出,考虑到研究人群中可能存在的偏见,最新研究的结果很难解释。他认为,需要更多的研究来验证这一发现的可靠性。
尽管如此,研究参与者们仍然对这项研究充满希望。马蒂·赖斯维格表示:“如果由于缺乏资金而不得不停止这项研究,那将是毁灭性的。我们离预防世界上最悲惨、最昂贵的疾病已经如此之近。”
这项研究不仅为阿尔茨海默病的治疗带来了新的希望,也提醒我们科学研究需要持续的资金支持和关注。只有这样,我们才能不断推动医学进步,为患者带来更好的治疗方案。
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