这家价值6亿美元的公司正有望治愈遗传性失明

福布斯

2025-03-20 17:32发布于上海福布斯官方账号

+关注

赞迪·福布斯（Zandy Forbes）的生物科技公司MeiraGTx开发了多种靶向基因疗法，其治疗范围不止于遗传性疾病。如今，该公司即将迎来首次监管审批。

原文标题：《这位创始人的基因治疗公司让盲童重见光明》

由于一种会导致视网膜退化的遗传疾病，每年有数百名儿童在出生时就成了法定意义上的盲人。尽管部分孩子最初能够勉强分辨光线明暗，但由于AIPL1基因存在缺陷，大多数人还是会在四岁前完全失明。长期以来，外界认定这种疾病无法逆转。

但转机悄然而至。上市公司MeiraGTx开发的一项全新基因疗法取得了突破性成果，成功让11名先天失明的儿童重获光明。

在大奥蒙德街儿童医院（Great Ormond Street Hospital）和伊夫琳娜伦敦儿童医院（Evelina London Children’s Hospital），外科医生们运用MeiraGTx的一种疗法为患AIPL1基因先天性缺陷的孩子们进行了基因治疗，他们将正常的基因注射到孩子们的视网膜，帮助其身体生成视力机制。

几周后，这些孩子第一次看到了世界。几年过去了，在眼镜的辅助下，这些孩子如今都能够像普通儿童一样阅读、画画和玩耍。

“他们曾经是盲童，如今却能奔跑、认路，还能读字母、认数字。”60岁的MeiraGTx创始人兼首席执行官赞迪·福布斯说道。

该公司正在研发多种眼部疾病和帕金森病、肥胖症和口干症等其他疾病的治疗方案，这项基因治疗便是其中之一。

在近期发表于《柳叶刀》的初步研究中，四名患有该疾病的儿童各自接受了单眼治疗。一个月内，受治疗的眼睛开始恢复视力，能够识别颜色、形状和字母，还能追踪移动的物体，并且没有出现明显的副作用。受此鼓舞，医院又为另外七名儿童进行了双眼治疗，他们最终全部成功恢复视力。基于这些初步研究成果的显著成效，MeiraGTx正在英国和美国寻求监管批准。

福布斯（并非《福布斯》传媒家族成员）曾在制药公司Kadmon（后被赛诺菲收购）担任商业运营高级副总裁，离职后于2015年创立了MeiraGTx。MeiraGTx在上市前共筹集了约1.1亿美元的风险投资，投资方包括伦敦大学学院（University College London）的Technology Fund、ID Fund和Perceptive Advisors。2018年，公司通过首次公开募股（IPO）募资7500万美元。2024年前九个月，公司营收约为1200万美元。福布斯预计，一旦公司首款疗法获批，其营收将迅速增长。

2023年底，MeiraGTx向强生（Johnson & Johnson）出售了另一种基因疗法的研发权益，交易金额最高可达4.15亿美元。2024年，MeiraGTx收到了强生的5000万美元里程碑付款。制药巨头赛诺菲也在2023年向MeiraGTx投资了3000万美元，以换取MeiraGTx几款候选药物的优先谈判权。赛诺菲对该公司的总投资额达到6000万美元。目前，MeiraGTx拥有约1.2亿美元的资金，可支撑公司运营至2026年。

基因疗法的实施程序通常非常复杂。福布斯特意将重点放在开发既易于施用、又可治疗遗传疾病及其他病症的疗法。

为此，公司着重探索低剂量疗法，降低副作用风险。与大多数基因疗法一样，低剂量疗法采用腺相关病毒（AAVs）作为载体，这种经过特殊改造的病毒本质上是一种感冒病毒，只不过它的感染性成分被替换成了要输送的药物。

不过，与其他基因治疗公司不同，MeiraGTx采用垂直整合模式，打造了可直接投入商业化生产的制造设施，无需依赖承包商生产其基因疗法产品。福布斯表示，这一优势使公司能够快速完成临床研究。她为公司取名MeiraGTx，“Meira”在希伯来语中意为“给予光明”。

公司IPO股票发行价为每股15美元，之后股价一路高涨。与众多早期生物科技公司一样，它在疫情期间股价登顶，较IPO发行价几乎翻倍。但它也和不少同类公司一样，在疫情后又经历了市场回调，股价下跌。

今年早些时候，投资银行Chardan将MeiraGTx列入年度25大生物科技股。Chardan分析师丹尼尔·高林（Daniil Gaaulin）在就此项声明发布的研究报告中写道：“我们认为这些数据非常有力，富有变革性……显著降低了申请英国监管审批的风险，并为与美国食品药品监督管理局（FDA）进行监管讨论奠定了利好基础。”

高林为MeiraGTx设定了36美元的目标股价。其他分析师预计AIPL1基因疗法即将获得批准，因此也对该股给出了“买入”评级，并认为它目前估价偏低。