阿斯利康，在CGT赛道狂奔

新康界

2025-03-19 17:46发布于广东

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来源：同写意

阿斯利康虽然一直是抗肿瘤领域的主要参与者，但在过去几年中，它明显缺席了第一波商业化CAR-T疗法的盛宴。

不过，交易正在帮助这家巨头缩小差距。

3月17日，阿斯利康宣布收购EsoBiotec，布局体内CAR-T等细胞疗法。按照公告，阿斯利康将支付4.25亿美元预付款，以及5.75亿美元基于开发和监管的里程碑金额——交易总额最高可达10亿美元。

改变CAR-T游戏规则？

EsoBiotec属于一家比利时Biotech，旗下拥有的ENaBL技术平台，可以通过慢病毒载体递送特异性的免疫细胞。

纵观EsoBiotec的管线，ENaBL-T是进展最快的一款体内CAR-T，靶向BCMA，拟用于治疗多发性骨髓瘤和自身免疫性疾病。目前，ENaBL-T已进入临床开发。

今年1月，EsoBiotec与普瑞金生物宣布，双方在中国进行的一项IIT已完成首例患者给药。该研究旨在评估ESO-T01治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性和初步临床活性。初步临床观察表明，在不进行淋巴细胞清除的情况下，初始剂量ESO-T01即可实现高水平的T细胞重编程和CAR-T细胞扩增。在单次给药ESO-T01后的第28天，首例接受治疗患者的骨髓中未检测到癌细胞。

对于此番并购，阿斯利康肿瘤研发执行副总裁Susan Galbraith也颇为期待，表示EsoBiotec的技术“有可能改变细胞疗法”，“以便全球更多患者能够获得这些疗法”。

众所周知，自CAR-T疗法诞生以来，其在血液肿瘤领域展现出革命性的疗效。但与此同时，局限性同样显著。

传统自体CAR-T疗法需从患者体内提取T细胞，经过体外多个步骤改造后回输。也因此，目前商业化的CAR-T治疗过程耗时长、费用昂贵——虽然比不上一针几百万美元的基因疗法，但动辄三四十万美元的售价，也足以限制其大范围推广。

体内CAR-T，正是这种情况下的创新探索。

顾名思义，体内CAR-T就是直接在患者体内对T细胞进行改造，而无需经过体外培养和扩增的过程。现阶段，病毒载体（例如EsoBiotec的路线），以及LNP等非病毒载体被广泛用于开发体内CAR-T。

阿斯利康希望通过并购合作，从而加速扩大自身在CGT领域，尤其是像体内CAR-T这样的创新前沿的影响力。

阿斯利康，火力全开

值得注意的是，2023年12月，这家MNC也是通过12亿美元溢价并购，将本土明星细胞疗法Biotech亘喜生物收入麾下。当时负责人形容，收购亘喜生物是阿斯利康“In China for Global的首个并购交易”。

面对行业诸多瓶颈，亘喜生物针对性地开发了FasTCAR次日生产技术平台。参照这家Biotech的说法，该平台不但能显著缩短生产时间，还能强化T细胞健康状态，进而提高自体CAR-T疗法针对患者的潜在有效性。该技术也具备应用于治疗罕见病的潜力。

同年早期，从学术到产品转化的整个链条，阿斯利康在CGT领域也达成多项交易。

例如，它从Revvity引进专有Pin-point基因编辑平台，从Sernova获得将功能性治疗细胞植入细胞袋中的下一代创新细胞疗法，从Quell Therapeutics拿到治疗1型糖尿病和炎症性肠病的早期候选管线，等等。

EsoBiotec的加入，无疑会进一步扩充阿斯利康的储备库。不过，它仍需要注意应对竞争对手的冲击。

光是在创新CAR-T疗法赛道，上个月，安斯泰来旗下子公司Xyphos Biosciences就跟Kelonia达成潜在总额达8亿美元的研究合作和许可协议。双方将共同开发创新、现货型CAR-T细胞疗法用于癌症治疗。

Kelonia推出的专有体内基因定位系统（iGPS），使用下一代慢病毒颗粒，可将基因载荷精确有效地递送至患者体内的靶细胞。临床前数据显示，anti-BCMA CAR iGPS小鼠体内给药可实现肿瘤杀伤，且杀伤能力优于体外培养；靶向性良好，在35个主要的组织跟器官均无转导。

而MNC阵营中，还有艾伯维、BioNTech的身影。

2024年1月，艾伯维与Umoja宣布在肿瘤学领域合作，开发多个体内CAR-T细胞治疗候选药物，交易总额高达14.4亿美元。

Umoja的VivoVec基因递送平台，可把第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合，这使得在患者体内得以制造抗癌CAR-T细胞，并潜在消除一些与传统CAR-T方法相关的挑战。

紧随其后，BioNTech和Autolus Therapeutics达成一项2.5亿美元的战略合作，推进自体CAR-T细胞疗法的开发商业化。Autolus还授予BioNTech独家许可，以开发和商业化利用Autolus的某些专有结合子的治疗产品。BioNTech有选择权获得结合子和细胞编程技术的研发许可，用于开发BioNTech的体内细胞疗法和ADC。

阿斯利康想要在CGT领域真正建立统治力，并购交易只是第一步，最终，还需要拿出实打实的差异化产品。

参考资料：

1.Acquisition includes world-leading in vivo delivery platform with potential to

2.transform cell therapy

3.国内明星CAR-T公司“上岸”，阿斯利康12亿美元溢价收购

4.更快、更好、更便宜！CAR-T的下一个开发方向，体内CAR？

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