▎药明康德内容团队编辑

近日，行业媒体Fierce Biotech发布了2024年生物技术公司融资规模前十榜单。根据报道，2024年生物技术领域迎来资本的大幅涌入，出现了多轮规模庞大的融资（megarounds）。其中，以人工智能（AI）驱动药物研发的新锐公司Xaira Therapeutics以超过10亿美元的融资额拔得头筹，进一步提振了业界的投资信心。紧随其后的Treeline Biosciences以4.21亿美元位居第二，而专注癌症治疗领域的Kailera Therapeutics与Mirador Therapeutics则以各自4亿美元的融资额并列第三。

这一趋势亦反映出当前生物技术领域资本流动的新特点：以AI药物开发和减重药为代表的热门赛道日益受到资本青睐。报道同时指出，投资者的偏好正逐渐转变为倾向投资发展阶段更为成熟、风险相对较低的企业。下面我们来看一看这些上榜的新锐公司所专注的领域，以及他们的努力能够造福哪些患者。

Xaira Therapeutics

Xaira Therapeutics公司在2024年4月宣布正式启动，目标是通过全方位应用新兴的人工智能（AI）技术，重新定义药物发现和开发的方式。Xaira由ARCH Venture Partners和Foresite Labs共同孵化，获得启动融资金额超过10亿美元。据行业媒体Endpoints News报道，这是2024年获得最高融资款项的初创公司之一。

Xaira公司众星云集，利用人工智能驱动蛋白质折叠和设计先驱David Baker教授为该公司的共同创始人之一，前基因泰克（Genentech）首席科学官Marc Tessier-Lavigne博士也加入团队担任首席执行官。今年初，拥有20多年丰富研发经历的产业领袖Paulo Fontoura博士加入Xaira，出任首席医学官。他在日前接受药明康德内容团队独家采访时表示，Xaira将专注于针对历史上难以攻克的靶点开发抗体和与之结合的分子，同时也具有更远大的目标，包括构建生成式AI平台以应对生物学和患者细分领域的重大挑战。

Treeline Biosciences

Treeline Biosciences去年10月透露完成约4.21亿美元的融资。该公司由Joshua Bilenker和Jeff Engelman博士联合创建。Joshua Bilenker博士此前曾是Loxo Oncology公司的首席执行官，在Loxo Oncology被礼来（Eli Lilly and Company）公司收购后担任礼来癌症研发部的负责人。Jeff Engelman博士曾经是诺华生物医学研究所（NIBR）的肿瘤学负责人。该公司此前曾表示优先针对在肿瘤学中已经被验证但难以靶向的靶点开发创新药物。

Kailera Therapeutics

Kailera Therapeutics公司在去年10月宣布正式启动，并完成4亿美元的A轮融资，获得资金将用于开发多款临床阶段注射型及口服减肥疗法。

Kailera（曾名为Hercules CM NewCo）从恒瑞医药获得了4款治疗代谢疾病研发项目大中华区以外的全球开发和商业化权益。开发进展最快的项目KAI-9531（在中国名为HRS9531）是一款注射型胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体双重激动剂。在中国进行的临床试验结果显示，它在36周内可将受试者体重降低22.8%。Kailera计划尽快推动这款疗法进入全球性3期临床试验。

Kailera同时在推动基于多种作用机制和递送途径的研发项目，包括KAI-7535（临床期口服GLP-1受体激动剂）、KAI-9531的每日一次口服药片剂型、和KAI-4729（注射型GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂）。

Mirador Therapeutics

Mirador Therapeutics在去年3月宣布走出隐匿模式并完成超过4亿美元融资。该公司专注于开发潜在“first-in-class”或“best-in-class”的精准医学药物。Mirador的专有Mirador360平台结合了人类遗传学和尖端数据科学的最新突破，能够分析数百万患者的分子谱，以发现和验证与免疫纤维化疾病相关的遗传信息、识别新的治疗靶点、阐明靶点之间的相互作用并发现潜在联合疗法的最佳靶点配对。此外，Mirador360还能协助Mirador开发诊断测试，并对患者群体进行细分，以实现精准的临床开发。

该公司在去年9月被知名行业媒体Endpoints News纳入了“2024生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Exciting Startups in 2024）榜单。

Formation Bio

Formation Bio在去年6月宣布完成3.72亿美元的D轮融资。该公司旨在构建AI赋能的技术平台，加速药物开发和临床试验的各个方面。公司计划将获得资金分配到两个主要目标：引进候选药物以及扩展其AI能力。在引进候选药物方面，Formation Bio计划从生物技术和医药合作伙伴引进处于临床开发阶段的项目。目前该公司的研发管线中，用于治疗手部湿疹的小分子药物gusacitinib已进入3期临床开发阶段。

在AI赋能药物开发方面，通过其科技驱动的运营模式，Formation Bio能够更快、更高效地进行临床试验，简化了如研究启动、受试者招募、数据管理、数据库锁定和临床试验收尾等活动。基于其技术、数据和运营基础，该公司能够迅速在平台中整合大型语言模型（LLM）、AI模型和应用程序。Formation Bio在去年5月与赛诺菲（Sanofi）达成合作，共同开发AI驱动的软件，旨在加速药物开发并更高效地将创新药物带给患者。

Candid Therapeutics

Candid Therapeutics去年9月宣布，通过三方合并和多步融资收购了Vignette Bio和TRC 2004公司，囊获两款T细胞接合器（TCE）管线。Candid并同时成功完成超过3.7亿美元融资，以加速推动自身免疫疾病创新疗法的开发。

Candid正在开发能够清除特定B淋巴细胞群的TCE抗体，计划推进这类新型疗法在自身免疫疾病领域的应用。旗下的两款TCE抗体包含来自Vignette Bio的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体CND106，以及来自TRC 2004的靶向CD20和CD3的双特异性抗体CND261。CND106和CND261都已完成了1期剂量递增临床研究。该公司的另一款三特异性抗体同时靶向CD19、CD20和CD3，目前仍处于临床前开发阶段。

Arsenal Biosciences

Arsenal Biosciences（ArsenalBio）公司去年9月宣布完成了3.25亿美元的C轮融资。融资获得的资金将用于推进其核心项目的开发。ArsenalBio旨在利用基于CRISPR的基因编辑对T细胞进行重新编程，在提高T细胞抗癌活性的同时，降低其潜在毒性。该公司名为CITE的技术平台基于CRISPR基因编辑，将基因工程改造所需的元件精准插入到T细胞11号染色体的特定位置，从而降低了病毒载体介导的随机插入所可能带来的突变风险。

对T细胞的重新编程包括引入逻辑门控（logic gate）元件，这种元件让生成的CAR-T细胞只有在识别肿瘤细胞表面表达的两种不同蛋白时才会激活，进一步提高了T细胞疗法的特异性。此外，该公司的技术平台还能够引入克服肿瘤微环境、提高细胞持久性和增强肿瘤炎症反应的多种元件，从而提高T细胞疗法的效力和持久性。其主打疗法AB-2100用于治疗透明细胞肾细胞癌，已获得美国FDA授予的快速通道资格并进入1/2期临床试验。

Metsera

Metsera公司去年4月宣布完成2.9亿美元融资。该公司正在推进广泛的肥胖和代谢相关疾病产品组合。目前该公司处于临床阶段的管线包括口服及注射用肠促胰岛素（incretin）、非肠促胰岛素和相关组合疗法，这些疗法具有成为“best-in-class”疗法的潜力。

今年1月，该公司宣布，其主打项目超长效皮下注射GLP-1受体激动剂MET-097i在一项2a期试验中获得积极数据。在试验第12周，患者的体重降幅最高可达20%，且药代动力学结果显示该药物具有每月一次给药潜力。目前，MET-097i针对肥胖或超重患者的2b期试验已完成入组，共招募239名参与者，预计将在今年年中获得顶线数据。

Metsera在去年11月完成2.15亿美元的B轮融资，在今年2月又完成了超过3亿美元的首次公开募股（IPO）。该公司表示，获得的资金将用于推动MET-097i的3期临床试验。

Cardurion Pharmaceuticals

Cardurion致力于开发新一代心脏疾病疗法。该公司在去年7月宣布完成2.6亿美元B轮融资，主要用于支持其两款主打候选药物的临床试验。它们分别是治疗心力衰竭的潜在“first-in-class”磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂CRD-750和具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂CRD-4730。

目前，CRD-750正在两项总计包含640名心力衰竭患者的2期临床试验中接受评估。CRD-4730正在2期临床试验中用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速（CPVT）患者。

Cardurion Pharmaceuticals创始人，国际知名心血管医生科学家Michael Mendelsohn博士在2022年药明康德健康产业论坛上表示，心血管药物研发中的一个关键障碍，是试图设计出考虑周密的临床试验。关注患者表型细化和新型生物标志物将是临床试验设计的核心之一。

Alumis

Alumis在去年3月宣布完成了2.59亿美元C轮融资。该公司计划使用这笔资金，在2024年下半年启动其主打候选药物ESK-001的关键性3期临床试验，用于治疗中度至重度斑块型银屑病。ESK-001是一种具有高度选择性，潜在“best-in-class”的酪氨酸激酶2（TYK2）别构抑制剂。此外，融资还将支持ESK-001在系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎患者中进行2期临床试验，并且支持Alumis进一步发展其精准数据分析和多平台方法，探索ESK-001在其他自身免疫疾病中的潜在应用。

2024年9月，该公司在2024年欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会中公布了ESK-001在2期临床试验STRIDE的开放标签扩展期的积极数据。分析显示，超过90%的中度至重度斑块状银屑病患者的临床症状获得改善，达到试验主要终点。今年3月公布的52周数据显示，接受一天两次剂量为40 mg的ESK-001治疗的患者中61.3%达到PASI 90（银屑病面积和严重程度指数改善至少90%）的标准。ESK-001的3期临床试验已经启动，预计在2026年获得顶线结果。

在科学创新之外，投资是新药研发引擎高速运转必需的燃料。期待在资本的助力下，更多科学创新早日转化为新药好药，为患者造福。