甲状腺眼病患者的福音来了！今天（3月14日），位于闵行区华漕镇的信达生物传来最新消息：其研发的中国首个、全球第二款胰岛素样生长因子1受体（IGF—1R）抗体药物——替妥尤单抗N01注射液（商品名“信必敏”），获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗甲状腺眼病，完成一个疗程的费用仅为国外同类产品的1/15。
临床数据显示，治疗24周时，患者突眼回退≥2毫米的应答率高达85.8%，改善炎症和复视等症状，显著提升患者生活质量。信必敏的获批上市将甲状腺眼病从无药可治，带入靶向化、高效化、无创化、可及化的新时代。这是中国唯一获批能够逆转甲状腺突眼的无创突破性疗法，标志着我国内分泌和眼科领域自主创新药物研发取得重要突破。
“甲状腺眼病病程迁延，严重影响患者的视功能和外观，并可给患者带来沉重的心理负担。当前国内甲状腺眼病药物治疗以糖皮质激素首选，其治疗眼球突出的疗效有限，且不良反应明显。靶向IGF-1R的生物制剂可以显著改善甲状腺眼病患者的眼球突出症状，提高生活质量，势必在甲状腺眼病治疗中扮演重要角色。”中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群教授在全国两会接受媒体时表示：“作为一名眼科医生，我很高兴看到中国首个甲状腺眼病新药获批上市。相信替妥尤单抗N01将为中国甲状腺眼病患者带来接轨国际的治疗方案，也期待替妥尤单抗N01为全球甲状腺眼病病患带来更多的治疗选择。”
据了解，甲状腺眼病是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病，在40岁—60岁年龄段尤其高发。甲状腺眼病的年发病率预估为16/100000人（女性）和2.9/100000人（男性），患病率为0.1%—0.3%。令人担忧的是，近年来该疾病呈现明显的年轻化趋势。甲状腺眼病引起眼球突出、复视等临床表现，严重的可导致失明，对患者视力和生活质量造成严重影响。
目前，我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗，突眼改善不理想，且存在激素相关的全身副作用等问题；二线治疗包括再次激素冲击或联合眼眶放疗或其他免疫调节剂，治疗效果难如人意。近期国内外多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF—1R的生物制剂列入甲状腺眼病推荐治疗方案中的二线推荐，尤其对于合并显著突眼或复视的甲状腺眼病，靶向IGF—1R的生物制剂可作为首选。
在信必敏获批之前，全球获批的IGF—1R抗体药物仅有一款，来自美国Amgen公司的替妥尤单抗（Teprotumumab，商品名为“Tepezza”）。该药自2020年获批上市以来，已被许多美国患者使用，治疗后甲状腺眼病症状显著改善。
然而，Tepezza价格昂贵，即便在全球范围内也仅有极少数患者能负担得起，完成一个疗程治疗费用近300万元人民币。相同疗程，信必敏的治疗费用仅为1/15。并且由于该药物给药剂量与体重相关，中国患者体重较美国患者更轻，实际治疗费用也将更低。
令业内专家欣慰的是，信必敏不仅价格低于美国的Tepezza，而且临床表现优异。2024年，该药物在中国甲状腺眼病受试者中开展的3期注册临床研究达成主要终点，与Tepezza临床数据相当甚至更优。临床数据显示，采用信必敏治疗24周时，患者突眼回退≥2毫米的应答率高达85.8%，炎症和复视等症状也显著改善。
信达生物相关负责人介绍，美国上市的替妥尤单抗为冻干粉针剂，而此次获批的信必敏是经过剂型改良的注射液水针，不仅稳定性良好，其成本、工艺简便性和依从性方面也更有优势，可显著降低医护人员药物配制操作的相关风险。
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