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管好心脏深处的“休眠火山”,梗阻性肥厚型心肌病创新治疗可及性再升级

这个病是如何导致的?邹云增教授介绍,

肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病。一旦得了肥厚型心肌病,可能会出现胸闷气喘的症状,也容易感到疲劳。还有病人会出现胸痛心慌,严重的甚至会出现晕厥、猝死等情况。因此,如果出现相关症状,建议尽早就医,及早明确诊断。

邹云增坦言,

肥厚型心肌病的症状无特异性,冠心病或者其他心脏异常都可能引发类似症状。此外,造成心肌肥厚的原因多样,房颤高血压等疾病也会引发心肌肥厚,需要与肥厚型心肌病相区分。

肥厚型心肌病根据是否伴有左心室流出道梗阻,可分为梗阻性与非梗阻性两种类型。尽管二者均可导致心脏舒张功能障碍和心律失常风险升高,但梗阻性肥厚型心肌病因血流动力学负荷更重,患者发生心力衰竭、心源性猝死的风险显著增加,临床预后相对更差。邹教授表示,部分梗阻性肥厚型心肌病患者静息时可能无典型症状,却在剧烈运动时因心率增快、心室充盈不足,诱发左心室流出道梗阻加重,从而突现胸痛、晕厥甚至猝死。临床上可以采用心脏超声结合激发试验,当静息或激发状态下左心室流出道与主动脉的峰值压差大于等于30 mmHg时,即可诊断为存在左心室流出道梗阻。

对于梗阻性肥厚型心肌病患者,既往治疗手段主要包括药物治疗和侵入性治疗,即室间隔减容术。但肥厚型心肌病的病理生理机制复杂,可选药物不多,且是对症处理,并不针对肥厚型心肌病的机制,很难满足患者个体化治疗需求。手术或介入治疗虽可以改善症状,但侵入性治疗难度高且存在并发症风险,患者顾虑较多,临床可及性有限。

创新治疗的发展推动了疾病治疗领域的不断升级,为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的治疗选择和希望。心肌肌球蛋白抑制剂能够靶向疾病核心病理生理机制,在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了一定获益,患者的运动能力和生活质量也有所改善。

邹云增表示:

“临床实践显示,大部分接受创新治疗的病人在一段时间后,症状或多或少得到了缓解。同时,作为需要长期服用的药物,心肌肌球蛋白抑制剂展示出了良好的耐受性、安全性,已被纳入国内外肥厚型心肌病相关指南。”

如今,心肌肌球蛋白抑制剂的医保落地让更多病人有了可负担的创新治疗选择。邹云增坦言:“落地上海之后,参保患者月均自费只需要2000元左右,较之前的经济负担明显减轻,更多人得以坚持长期治疗,实现更为理想的治疗效果。”

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