特发性肺纤维化（IPF）作为一种罕见且预后较差的间质性肺疾病，其治疗需求长期未被满足。目前中国已上市的吡非尼酮和尼达尼布虽可延缓轻中度患者肺功能下降，但无法逆转纤维化进程，且存在耐受性问题。随着IPF被纳入罕见病目录及创新药物陆续进入医保，患者经济负担降低，行业进入高速发展期。未来，针对多靶点的抗纤维化药物研发将推动治疗格局向多元化演进。
已上市药物主导延缓纤维化进程，医保覆盖加速可及性
吡非尼酮和尼达尼布是目前全球仅有的两款获批用于IPF治疗的抗纤维化药物。两者通过抑制成纤维细胞增殖和胶原沉积，延缓患者肺功能恶化，临床数据显示其可延缓用力肺活量（FVC）年下降率约50%。然而，二者均无法完全阻止或逆转纤维化进程，且副作用可能导致治疗中断。
医保政策对IPF创新药物的覆盖显著提升了患者用药可及性。自IPF被纳入《第一批罕见病目录》后，国家通过谈判将吡非尼酮和尼达尼布纳入医保目录，患者年治疗费用降幅超过70%。政策支持不仅降低患者经济负担，也推动医院端用药规范化，加速药物市场渗透。
尽管现有药物疗效有限，但其仍是当前IPF治疗的核心手段。临床指南建议早诊早治以延缓疾病进展，而医保支付能力的提升促使更多患者获得规范化治疗。未来，如何优化患者长期用药管理、改善耐受性，仍是提升现有疗法价值的关键方向。
在研管线靶向机制多元化，国内药企加速突破
截至2023年12月，中国共有73款IPF治疗药物进入临床试验阶段，靶向机制涵盖酪氨酸激酶抑制剂（如泽璟生物的Jaktinib）、整合素拮抗剂（如百时美施贵宝的BMS-986278-01）以及新型抗炎通路调节剂（如恒瑞医药的SHR-1906）。其中，百时美施贵宝的BMS-986278-01片进展领先，其上市申请已于2023年7月获CDE受理，有望成为近十年首个IPF治疗新药。
国内药企在IPF领域布局活跃。泽璟生物、天方药业、众生药业等企业的10余款候选药物已进入Ⅱ期临床，覆盖JAK、TGF-β、PDGFR等关键通路。例如，泽璟生物的Jaktinib通过双重抑制JAK和ACVR1信号，同时靶向纤维化与炎症反应；恒瑞医药的SHR-1906则聚焦于整合素靶点，旨在阻断纤维化核心信号传导。这些差异化机制有望突破现有疗法瓶颈。
政策与资本双驱动下，IPF药物研发效率提升。CDE对突破性疗法的优先审评政策加速临床进度，而资本市场对罕见病赛道的关注也为企业提供资金支持。随着在研药物逐步进入后期临床，未来3-5年或将迎来成果转化高峰期，为患者提供更多延缓甚至逆转纤维化的治疗选择。
