The Innovation | 2023-2024全球首创性新药的突破与进展




首创性药物研发极具挑战性,已上市的首创性药物是药物设计的重要资源,本文汇总2023-2024的首创性药物研究概括,为更多的分子设计提供借鉴。





导   读

首创性新药(First-in-class drug),是指以全新、独特的作用机制来治疗疾病的药物。此类新药上市后,不仅能为研发企业带来可观的经济收益,更能凭借其独特的药物靶点或作用机制为药物开发与科研探索提供核心动力,进而为相关疾病患者带来新的治疗方案与更好的疗效。首创性药物的研究和发展往往充满挑战,其开发背后需要对药物分子、靶点和疾病之间的关系进行深度理解,因此已上市的首创性药物为未来药物设计提供了宝贵的资源。本文从美国、中国、日本和欧盟等代表区域出发,全面阐述了2023-2024年全球首创性药物的比例、分子类型、疾病适应症分布及药物作用靶点的重要突破和进展。同时,根据现有的研究数据和临床药物开发现状,展望2025年首创性新药物的发展趋势,以期为未来的药物设计提供更多研究思路。


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图1 图文摘要




全球首创性新药上市情况

据统计,从2023年1月到2024年10月,共有1035种新药进入各地市场,排除不同地区重复上市的情况,首次被批准上市的新药数量为337种,其中首创性药物达81种,占比24.0%。具体来看,美国FDA在统计时间段内批准了117种新药上市,其中51种为首创性药物,占比43.6%;中国NMPA共批准151种新药上市,22种为首创性药物,占比14.6%;日本PMDA批准了78种新药,其中16种为首创性药物,占比20.5%;欧盟EMA则批准了80种新药及19种首创性药物上市,占比23.8%。




小分子和大分子药物协同发展

从分子类型上分析,首创性小分子药物和大分子药物呈现出齐头并进的态势,共同推动了首创性药物的开发进程。小分子药物凭借其深厚的历史积淀和成熟的给药方式,依然是首创性药物开发的重要驱动力。在两年间,共有42种首创性小分子药物成功上市,占所有首创性药物的51.9%。这些首创性小分子药物主要来源于人工筛选和设计的合成小分子药物,而人体内源性物质、天然产物以及生物大分子单体也为首创性小分子药物的研发注入了新的灵感。与此同时,随着生物技术的飞速发展,大分子药物凭借其独特机制优势逐渐崭露头角,成为药物研发的又一强劲驱动力。尤其是抗体类药物,已然成为首创性药物开发的新宠。在这一时期,共有16种首创性抗体类药物上市,充分展现了抗体类药物在首创性药物开发领域中的巨大潜力和广阔前景




癌症疗法已经成首创性药物“主战场”

新上市药物的疾病适应症是患者和医疗工作者最为关注的焦点之一。2023-2024年上市的新药涵盖了17种疾病类型,其中癌症和精神疾病类药物因其显著的上市新药数量而备受瞩目。癌症更是以其272种上市新药以及18种首创性药物的研发活跃态势成为主要疾病类型之一。此外,血液系统疾病和感染性疾病分别有12种和9种首创性新药上市,为相关疾病的治疗提供了更多的选择。相比之下,尽管精神疾病类药物在首创性新药上市数量上并不突出,但是其庞大的新药上市总数(152种)却反映出该领域仍然存在着巨大的临床需求,众多的疑难杂症亟待攻克,这也为未来精神疾病的药物研发指明了方向。




激酶:首创性药物的关键“钥匙”

药物的作用靶点往往与疾病背后的生物机制有着紧密的联系,根据本文统计,新上市药物的作用靶点涵盖了酶、各种受体或其配体、免疫相关蛋白、离子通道、功能因子以及转运体等多个领域,这不仅凸显了疾病治疗策略的多元化趋势,也反映出研发人员正持续投入精力,不断拓展和开发更广泛的新靶点。在11种主要靶点类别中,以酶为靶点的首创性药物居于首位,共有26种首创性新药成功进入市场。而在酶这一大类中,激酶更加表现抢眼,共有11种首创性药物被批准上市。相关文献显示,至少还有70%的激酶尚未被开发为药物靶点,这无疑凸显了激酶在首创性药物研发中的关键地位和巨大开发潜力,未来围绕激酶的药物研发有望成为推动首创性药物发展的关键引擎之一。





总结与展望

综上所述,2023-2024年全球首创性药物取得了令人瞩目的成就。小分子药物和大分子药物的类型和来源日益丰富,传统药物设计与新型生物技术的融合发展趋势愈发明显,共同为首创性药物的开发注入了强大动力。在首创性药物中,用于难治性疾病治疗的突破性疗法以及疾病的首个上市疗法得到了充分体现,大量治疗靶点被首次开发用于疾病治疗,这不仅展现了对疾病背后生物学机制理解的不断深入,也为未来药物研发提供了新的思路和方向。展望未来,我们对未来医药领域的持续革新与进步充满期待,相信这些创新成果将为全球公共健康事业注入新的活力,进一步提升人类生活质量,并为患者带来更多的希望和福音。


责任编辑


梁  超    南方科技大学

王  捷    新疆医科大学第一附属医院


本文内容来自Cell Press 合作期刊 The Innovation 第六卷第四期发表的Review文章“Global first-in-class drugs approved in 2023-2024: Breakthroughs and insights” (投稿: 2024-08-24;接收: 2025-01-08;在线刊出: 2025-01-10)。


DOI:10.1016/j.xinn.2025.100801


引用格式:Zhai D., Zhang Q., Lu X., et al. (2025). Global first-in-class drugs approved in 2023-2024: Breakthroughs and insights. The Innovation 6: 100801.





作者简介

王  磊

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中国药科大学药学院研究员,博士生导师。研究方向聚焦于靶向分子伴侣系统的小分子药物研究,设计并发现多个首创性小分子先导物。围绕HSP90-CDC37-PP5-Kinases分子伴侣系统,从靶标的成药性研究和创新的分子设计策略两个方向开展研究工作,前期成果在J. Am. Chem. Soc., Angew. Chem. Int. Ed., Sci.Adv, J.Med.Chem(×9),Med. Res. Rev. APSB等学术期刊发表论文40余篇。入选中国科协青年人才托举工程、获江苏省优青、江苏省科创U35创新奖。作为主要贡献人参与研发的小分子抗肿瘤药物NTQ1062已进入临床Ⅱ期研究。担任南京药学会药物化学专委会委员、《药学学报》中英双刊青年编委、《中国药科大学学报》、《中国药学杂志》等期刊的青年编委。

尤启冬

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博士,教授,博士生导师,中国药科大学药学院。国家“万人计划”教学名师,国家教学名师。获国家科技进步二等奖,教育部霍英东优秀青年教师奖、江苏省“五一劳动奖章”等。担任国家药典委员会执行委员;中国药学会理事、药物化学专业委员会委员;江苏省药学会副秘书长、常务理事、药物化学专业委员会主任委员。发表SCI论文四百余篇,H-index 56,入选全球顶尖科学家。著有《药物化学》、《Chiral Drugs: Chemistry and Biological Action》、《手性药物》、《手性药物研究与评价》等著作、教材20余本。

卢小玲

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海军军医大学基础医学院教授,博士生导师,澳大利亚Endeavour Australia Cheung Kong Research Fellowship获得者。中国药学会海洋药物专委会委员,中国生化与分子生物学会海洋生化分会副秘书长,上海市药学会海洋药物专委会副主任委员。长期从事海洋创新药物研究,聚焦海洋与极地微生物次级代谢产物发现、活性作用机制和成药性评价。主持国家自然科学基金、国家重点研发计划课题、国家863课题等10余项,以第一作者、通讯作者发表SCI论文40余篇,授权国家发明专利12项。





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期刊简介


The Innovation是一本由青年科学家与Cell Press于2020年共同创办的综合性英文学术期刊:向科学界展示鼓舞人心的跨学科发现,鼓励研究人员专注于科学的本质和自由探索的初心。作者来自全球59个国家;已被151个国家作者引用;每期1/5-1/3通讯作者来自海外。目前有200位编委会成员,来自22个国家;50%编委来自海外(含39位各国院士);领域覆盖全部自然科学。The Innovation已被DOAJ,ADS,Scopus,PubMed,ESCI,INSPEC,EI,中科院分区表(1区)等收录。2023年影响因子为33.2,2023年CiteScore为38.3。秉承“好文章,多宣传”理念,The Innovation在海内外各平台推广作者文章。


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