划重点
01由埃默里大学温希普癌症研究所和宾夕法尼亚大学阿伯拉姆森癌症中心的研究人员领导的新研究表明，一种首创的人工智能(AI)平台能够帮助临床医生和患者评估个体患者是否能够从某项正在临床试验中测试的治疗中获益。
02该AI平台有助于做出明智的治疗决策、了解新型疗法的预期效益以及规划未来护理。
03通过使用真实世界数据模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，研究团队能够重现实际临床试验结果，从而确定哪些不同的患者群体可能对临床试验中的治疗反应良好，哪些则可能无效。
04此外，这项研究可能有助于研究人员识别出新型治疗无效的患者亚组，从而推动针对这些高危群体的新型临床试验。
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由埃默里大学温希普癌症研究所和宾夕法尼亚大学阿伯拉姆森癌症中心的研究人员领导的一项新研究表明，一种首创的人工智能（AI）平台能够帮助临床医生和患者评估个体患者是否能够从某项正在临床试验中测试的治疗中获益，以及获益的程度。该AI平台有助于做出明智的治疗决策、了解新型疗法的预期效益以及规划未来护理。
这项发表在《自然-医学》杂志上的研究由埃默里大学温希普癌症研究所数据与技术应用共享资源部的医学主任、埃默里大学医学院血液学和肿瘤学系副教授拉维·B·帕里克（Ravi B. Parikh）医学博士、公共卫生硕士（MD, MPP）领导，他开发和整合AI应用以改善癌症患者的护理。共同高级作者是宾夕法尼亚大学生物统计学、计算机与信息科学教授、宾夕法尼亚大学癌症数据科学中心主任、宾夕法尼亚大学医学院阿伯拉姆森癌症中心定量数据科学部副主任齐龙（Qi Long）博士。该研究的第一作者是帕里克实验室的学员哈维尔·奥卡特（Xavier Orcutt）医学博士。其他作者包括在龙实验室接受培训的博士生陈侃（Kan Chen）和宾夕法尼亚大学医学系副教授罗纳克·曼塔尼（Ronac Mamtani）。
帕里克及其同事开发了TrialTranslator，这是一个机器学习框架，用于将临床试验结果“转化”到真实世界人群中。通过使用真实世界数据模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，他们能够重现实际临床试验结果，从而确定哪些不同的患者群体可能对临床试验中的治疗反应良好，哪些则可能无效。
帕里克表示：“我们希望这个AI平台能提供一个框架，帮助医生和患者判断临床试验的结果是否适用于个体患者。此外，这项研究可能有助于研究人员识别出新型治疗无效的患者亚组，从而推动针对这些高危群体的新型临床试验。”
齐龙补充道：“我们的工作展示了利用AI/ML来挖掘丰富而复杂的真实世界数据，以最大程度地推动精准医学发展的巨大潜力。”
临床试验结果有限的可推广性
帕里克解释说，潜在新疗法的临床试验具有局限性，因为癌症患者中只有不到10%会参与临床试验。这意味着临床试验往往不能代表所有该类癌症患者。即使临床试验显示新型治疗策略的效果优于标准疗法，“仍有许多患者使用新型治疗无效，”帕里克说。
“这个框架和我们的开源计算器将帮助患者和医生判断III期临床试验的结果是否适用于个体癌症患者，”他说，并补充说，“这项研究提供了一个平台来分析其他随机试验（包括结果呈阴性的试验）在真实世界中的可推广性。”
分析方法
帕里克及其同事使用了来自Flatiron Health的全国性电子健康记录（EHR）数据库，模拟了11项具有里程碑意义的随机对照试验（通过随机分配参与者到不同组来比较不同治疗的效果），这些试验研究了美国四种最常见的晚期实体恶性肿瘤（晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌）的标准治疗方案。
发现
他们的分析显示，具有低风险和中风险表型（基于机器学习评估患者潜在预后的特征）的患者，其生存时间和治疗相关的生存获益与随机对照试验中观察到的相似。相比之下，高风险表型患者的生存时间和治疗相关的生存获益显著低于随机对照试验。
他们的研究结果表明，机器学习可以识别出随机对照试验结果在真实世界患者中可推广性较低的患者群体。这意味着，他们补充道，“真实世界患者的预后可能比随机对照试验参与者更为异质。”
为何这项研究意义重大
研究团队得出结论，该研究“表明患者预后而非入选标准能更好地预测生存和治疗获益”。他们建议前瞻性试验“应考虑在患者入组时采用更复杂的方法来评估预后，而不是仅依赖严格的入选标准”。
此外，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，即应努力改善高风险亚组在随机对照试验中的代表性，“考虑到这些个体的治疗效果可能与其他参与者不同”。
至于AI在这类研究中的作用，帕里克说：“在适当的监督和证据支持下，不久将涌现出越来越多的基于AI的生物标志物，它们能够分析病理学、放射学或电子健康记录信息，从而帮助预测患者是否会对某些疗法产生反应、更早地诊断癌症或为我们的患者带来更好的预后。”