美国 FDA 于 1 月 6 日发布了一份题为《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考量》的指南草案，就使用人工智能（AI）提供有关药品或生物制品安全性、有效性或质量的监管决策提供建议。这是 FDA 就使用 AI 开发药品和生物制品发布的第一份指南。
指南草案讨论了在药品生命周期的非临床、临床、上市后和生产阶段使用 AI 模型的情况，其中 AI 模型的具体用途是生成信息或数据，以支持有关药品安全性、有效性或质量的监管决策。指南草案未涉及以下情况下 AI 模型的使用：(1) 在药物发现中或 (2) 用于运营效率（例如，内部工作流程、资源分配、起草/撰写监管申报文件），这些情况不会影响患者安全、药品质量或非临床或临床研究结果的可靠性。
FDA 局长 Robert Califf 表示，“FDA 致力于通过提供敏捷、基于风险的框架来支持医疗产品开发的创新方法，该框架促进创新并确保满足 FDA 严格的科学和监管标准。在适当的保障措施到位的情况下，人工智能具有推动临床研究和加速医疗产品开发以改善患者护理的变革潜力。”
FDA 表示其在审查包含 AI 内容的监管申报方面拥有丰富经验。自 2016 年以来，AI 在药物开发和监管申报中的使用呈指数级增长。AI 可以以各种方式用于生成有关药品或生物制品的安全性、有效性或质量的数据或信息。例如，AI 方法可用于预测患者结果、提高对疾病进展预测因素的理解以及处理和分析大型数据集（例如，真实世界的数据源或来自数字健康技术的数据）。
在药物开发和监管审评中适当应用 AI 建模的一个关键方面时确保模型可信度 — 信任 AI 模型在特定使用环境中的性能。使用环境被定义为如何使用 AI 模型来解决某个关注问题。
鉴于 AI 建模的潜在应用范围，定义模型的使用环境（context of use, COU）至关重要。因此，该指南为申办人提供了一个基于风险的框架，以评价和确定 AI 模型在特定使用环境中的可信度，并确定证明 AI 模型输出可信所需的可信度活动。这种方法与 FDA 工作人员审评含有 AI 组成部分的药品和生物制品申请的方式一致。FDA 鼓励申办人尽早与 FDA 接触，了解 AI 可信度评估或 AI 在人用药和动物用药开发中的应用。
FDA 的人用和动物用药中心以及 FDA 的检查和调查办公室、肿瘤学卓越中心和组合产品办公室共同制定了这份指南草案，以确保整个 FDA 的一致性。FDA 认识到，AI 管理需要建立在稳健原则、标准和最佳实践基础上的基于风险的监管框架。
FDA 正在就该指南草案征求反馈意见，FDA 特别要求公众就指南草案与行业经验的契合程度，以及申办人和其他利益相关方与 FDA 开展充分合作征询意见。
此外，FDA 于同一天还发布了题为《人工智能器械软件功能：生命周期管理和上市申报建议》的指南草案。FDA 表示，正在通过这些指南的发布以及其它行动不断努力提供透明度，帮助确保产品安全性和有效性，同时支持这一快速发展领域的创新。