华声在线12月26日讯（全媒体记者 邓桂明 通讯员 姚碧娟）近日，源品细胞生物科技集团有限公司（以下简称“源品生物”）自主研发的 “人羊膜间充质干细胞注射液（适应症：中重度急性呼吸窘迫综合征）”药物临床试验申请通过默示许可，获得国家药品监督管理局IND（新药临床试验申请）批件，这是全球唯一一款以人羊膜组织为来源的间充质干细胞创新药物，填补了湖南省干细胞1类新药临床的空白。
（显微镜下的间冲质干细胞。 源品生物 供图）
羊膜间充质干细胞属于间充质干细胞的一种，源自新生儿胎盘羊膜组织中的纤维细胞层，经过体外的分离扩增制备成干细胞制剂。区别于传统的新鲜制剂，该剂型是一种“现货型”（冻后随用随取）的细胞产品，复苏后无须洗涤即可用于静脉输注，更便于临床应用。
（装在瓶子内的各种干细胞。 邓桂明 摄）
“此款药物适应的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种危及生命的呼吸急危重症，表现为急性、弥漫性、炎症性肺损伤，通常由肺部感染、创伤、输血、烧伤、误吸或休克等危险因素诱发，引起弥漫性肺泡损伤，最终导致急性低氧性呼吸功能不全或衰竭。”中南大学湘雅三医院呼吸与危重症医学科副主任刘纯介绍，由于缺乏特效药物，ARDS常规治疗策略主要有原发病治疗、呼吸支持治疗（包括无创正压通气、俯卧位通气、体外膜肺氧合等）和药物治疗（包括抗炎治疗、抗凝及纤溶激活治疗等），目前，急性呼吸窘迫综合征最重要的治疗方法仍是支持性治疗，没有足够有效的药物治疗来降低ARDS的死亡率。由此可见，开发治疗ARDS安全、有效的新型药物十分必要且意义重大。
2020年新冠疫情期间，全国开展间充质干细胞治疗新冠引起的ARDS共计200多例，取得了良好的临床疗效，2021年还发布了相关专家共识。
2020年源品生物“间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎关键技术攻关与临床应用示范”通过湖南省科技厅抗击新冠肺炎疫情应急专项首批立项。在联合医疗团队开展干细胞治疗临床研究期间，源品生物先后向湖北疫情重灾区提供51份间充质干细胞制剂，成功挽救了19例重症或危重症患者的生命，临床总有效率近80%。
（源品生物工作人员研发。 源品生物 供图）
截至目前，全球经批准上市的干细胞治疗产品近20款，绝大部分为间充质干细胞。国内干细胞治疗产品目前共135个IND申请获得CDE受理，104个获得临床批件，这些药物80%以上为间充质干细胞，主要来自于脐带、脂肪和骨髓等组织，而源品生物本次获批临床的间充质干细胞是以胎盘羊膜组织为来源，是全球第一款获得药物临床批件的羊膜间充质干细胞。
“这是因为前期研究中，我们通过对脐带、羊膜、绒毛膜和脂肪组织来源间充质干细胞进行单细胞转录组测序，结果显示不同组织来源间充质干细胞具有不同的转录组图谱，其中羊膜间充质干细胞更加利于呼吸功能障碍、卵巢损伤等疾病的治疗。细胞因子芯片研究结果同样显示，羊膜间充质干细胞可分泌相对更高水平与组织修复及炎症调节相关的细胞因子组合，提示其在治疗ARDS时更具优势。”源品生物研发事业部总经理郑春兵博士告诉记者，比如通过缓解炎症环境下肺泡巨噬细胞和肺泡上皮细胞的损伤并调节其炎症因子表达水平，降低肺组织炎症反应，促进肺组织修复和功能维持；通过分泌抗炎因子调控淋巴细胞的亚群，抑制肺组织炎症，减少肺损伤；通过分泌生长因子重建改善肺组织营养供给，促进肺组织的修复重建等等。
源品生物首席技术官薛志刚教授表示，干细胞治疗为ARDS患者带来了希望，这种新型治疗方法在源品生物前期的科研攻关中已经取得良好的临床疗效验证。近年来，干细胞也被广泛应用于肺部疾病的治疗，比如新冠治疗后的肺纤维化，以及与长期吸烟相关的慢阻肺等，并且也取得了非常好的临床效果。源品生物现已建立细胞药物研发相关药学研究、非临床研究、临床研究和注册申报完整研发体系，将持续高质量地推动细胞产品的研发、转化及产业化。
“从获得IND批件到新药上市，大概需要3到5年时间。我们会与多家医疗机构合作，在取得患者知情同意后尽快推进临床试验，争取早日研发成功，造福更多患者。”薛志刚如是说。