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2024年12月16日,Viridian Therapeutics宣布:Veligrotug在慢性甲状腺眼病(TED)患者中进行的THRIVE-2 III期临床试验中取得了积极的主要结果——veligrotug显著减轻了TED患者复视、眼球突出等症状。
据悉,药物开发商计划在2025年下半年申请美国上市,预计在2026年可能正式上市。
TED是一种与甲状腺功能异常相关的自身免疫性眼病,是最常见的眼眶疾病之一。TED的发病机制尚未被完全探明,普遍认为与遗传、免疫学因素及外部环境共同作用有关。TED会导致眼部周围组织发炎和损伤,严重甚至导致失明。当前,TED的内科治疗方法较为有限,主要是通过糖皮质激素来减轻炎症和控制症状。
THRIVE-2试验是一项全球性临床试验,旨在评估Veligrotug在慢性TED患者中的疗效和安全性。来自全球的188名TED患者(平均病程69.8个月)被随机分配至Veligrotug组(125名)和安慰剂组(63名)。通过静脉注射(IV)给药,患者共计接受五次Veligrotug治疗。
试验主要和次要终点包括眼球突出(Proptosis)、复视(Diplopia)和临床活动评分(CAS)。试验的主要疗效分析时间点设在15周。研究结果显示,Veligrotug在眼球突出、复视和临床活动评分(CAS)方面带来显著改善。
Veligrotug组患者“眼球突出度相对于基线减少≥2 mm,而对侧眼的眼球突出度未恶化(增加≥2 mm)”的比例高达56%,安慰剂组为8%(p<0.0001)。
总体来看,veligrotug组眼球突出度较基线平均减少2.34mm,安慰剂组平均减少0.46mm。
Veligrotug组56%的患者实现了复视的显著改善(第15周时,Gorman主观复视量表评分降低≥1分),安慰剂组为25%(p=0.0006)。
其中,Veligrotug组32%的患者实现了复视的完全缓解(第15周时,Gorman主观复视量表评分为0分),安慰剂组为14%(p=0.0152)。
本项研究的CAS评分范围为0~7分,在基线CAS≥3分的患者中,veligrotug组“CAS评分降低至0或1”的比例高达54%,安慰剂组为24%(P=0.006)。
总体来看,在基线时CAS≥3分的患者中,veligrotug组CAS评分相对于基线平均降低2.9分,安慰剂组平均降低1.3分(p<0.0001)。
Veligrotug总体耐受性良好,大多数不良事件为轻度,94%的患者完成了治疗疗程。
听力障碍:Veligrotug组经安慰剂校正后的听力障碍不良事件发生率为9.6%(veligrotug组发生率为12.8%,安慰剂组为3.2%)。
综上所述,THRIVE-2全球III期研究证实,Veligrotug在慢性TED患者中具有显著的治疗效果和良好的安全性。
参考文献
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