血友病A儿童患者招募

▎药明康德内容团队编辑


项目介绍


血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A——凝血因子VIII (FVIII)缺乏和血友病B——凝血因子I (FIX)缺乏两种,均由相应的凝血因子基因突变引起。其中,血友病A又名甲型血友病,约占总患病人数的85%。


目前,多家医院正在开展“一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII(SCT800)在重型甲型血友病既往未经治疗患者(PUPs)中预防治疗的安全性和有效性III期研究”,该研究已经获得各试验医院伦理委员会的批准。现招募满足入组标准的血友病A(适应症)受试者数名。



入排标准


招募条件:
1. 年龄<6岁;
2. 诊断为重型(实验室检测FVIII:C <1%)血友病A的男性患者;
3. 从未接受过血源或者重组凝血因子VIII治疗,包括血源性人凝血因子VIIIpdFVIII)/重组人凝血因子VIII(rFVIII)治疗(曾应用≤5EDs血液制品,例如冷沉淀、新鲜血浆可以接受);
4. FVIII抑制物检测结果为阴性(中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL);

5. 可获得法定监护人签署的《同意患者参加研究的知情同意书》。



 研究中心 


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