自CRISPR技术首次问世以来，已逾十年，其对生命科学与生物医学研究领域的变革性影响不容小觑。该技术显著缩短了动物模型的构建周期，为多物种新模型的开发提供了前所未有的机遇，加速并拓宽了筛选策略的应用范围，尤为重要的是，促进了针对先前难以治愈的遗传性疾病的新基因疗法的研发，并在β地贫的治疗中获得上市批准。
当前，CRISPR研究持续迅猛发展，越来越重视通过脂质纳米颗粒及腺相关病毒（AAV）等载体实现这些“分子剪刀”的高效与特异性递送。同时，研究者们致力于在保持高编辑效率的前提下，探索或设计更为紧凑的CRISPR蛋白。Science China Life Sciences 2024年第12期出版“基因组编辑技术及其在医学领域的应用”专题(Genome editing technology and medical applications)，聚焦于CRISPR技术在大型动物模型中的应用、基因治疗、癌症免疫学靶点筛选以及小型CRISPR工具的开发等关键主题。
特邀编辑
专题篇目
Editorial
Genomeediting technology and medical applications
LirenWang, Bin Zhou, Dali Li
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2537-2539
基因组编辑技术及其在医学领域的应用
通讯作者：李大力，周斌
Reviews
AAV-mediatedgene therapies by miniature gene editing tools
XiangfengKong, Tong Li, Hui Yang
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2540-2553
小型基因编辑工具与腺相关病毒(AAV)介导的基因治疗
CRISPR-basedgenetic screens advance cancer immunology
YuanfangCao, Xueting Li, Yumu Pan, Huahe Wang, Siyu Yang, Lingjuan Hong, Lupeng Ye
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2554-2562
CRISPR介导的遗传筛选促进肿瘤免疫学的发展
CRISPRbeyond: harnessing compact RNA-guided endonucleases for enhanced genome editing
FeizuoWang, Shengsheng Ma, Senfeng Zhang, Quanquan Ji, Chunyi Hu
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2563-2574
迷你基因编辑器的崛起，CRISPR技术的新革命
通讯作者：胡纯一（新加坡国立大学）
ResearchPaper
Lipidnanoparticle-mediated base-editing of the Hao1 gene achieves sustainableprimary hyperoxaluria type 1 therapy in rats
DexinZhang, Rui Zheng, Zhoutong Chen, Liren Wang, Xi Chen, Lei Yang, Yanan Huo,Shuming Yin, Dan Zhang, Jiaxin Huang, Xingang Cui, Dali Li, Hongquan Geng
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2575-2586
开发I型原发性高草酸尿症基因编辑根治策略
通讯作者：耿红全（复旦大学附属儿科医院），李大力（华东师范大学），崔心刚（上海交通大学医学院附属新华医院）
Letterto the editor
rAAV-CRISPR/Cas9-mediatedin vivo delivery of porcine embryos to construct knockout pigs
MengyuGao, YuTing He, XingLong Zhu, WanLiu Peng, Xinmei Liu, Yanyan Zhou, Yang Deng,Qin Liu, Guangneng Liao, Yi Li, Wei Ni, Guang Yang, Jiayin Yang, Yang Yang,Lang Bai, Hong Bu, Ji Bao
Volume67, Issue 12, 2024, Pages 2587-2589
rAAV-CRISPR/Cas9介导的猪胚胎体内递送系统用于构建基因敲除猪
通讯作者：包骥（四川大学华西医院）