蒋 萌
越来越多罕见病用药纳入医保目录。无论是用于难治性癫痫的“救命药”氯巴占，还是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的创新药盐酸伊普可泮胶囊，再或是针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物利司扑兰口服溶液用散……近日，国家医保局等部门发布新版国家医保药品目录。在新增的91种药品中，包含13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
什么是罕见病？顾名思义，是指极少数人身上发生的稀有疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织定义，罕见病是指患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变，全球已知的罕见病有7000多种。我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。诊治难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。
罕见病群体面临的困难，引起党和政府的高度重视，2018年起，罕见病药物研发及治疗进入“快车道”，针对不同罕见病诊治中心陆续成立、多种药物正式上市。有关部门近年来一直在努力解决罕见病患者的治疗问题，通过优化药物审批准入、医保“灵魂砍价”等，持续推动更多罕见病用药进入国内市场，促进国产自主创新罕见病用药研发生产，凭借“药有所保”降低患者负担，让罕见病患者重新燃起生的希望。
一种又一种罕见病用药相继被纳入医保目录，实实在在地提高着罕见病用药的可及性和可负担性。有的罕见病药品经医保多轮“砍价”，降价幅度甚至超过九成。罕见病药品保障水平稳步提升，越来越多罕见病患者从中受益。
政策支持科学引导，促进更多罕见病药品研发与使用步入良性循环。以往，罕见病药物因为研发成本高、市场容量小，致使定价昂贵，常常陷入药企卖不动、患者用不起的尴尬境地。医保谈判“以量换价”，促使药企薄利多销，兼顾并实现了罕见病患者能用上药、医保资金安全运行、医药企业可持续发展的“多赢”。再加上一系列支持鼓励罕见病药物研发的政策措施，调动药企加强罕见病药物研发投入的积极性，为治疗罕见病带来更多可能与希望。
天有不测风云，人间有温暖呵护。在与罕见病斗争的过程中，需要大众更多的同情心、同理心。在协调各方权益的过程中，要解决各种矛盾问题。但有一点是肯定的，办法总比困难多。让罕见病患者病有所医、医有所药、药有所保，是社会文明的必然要求，更体现着党和政府对每一个生命的尊重与保障。
每一次罕见病用药保障的推进，每一步治疗能力的提升，都是在为生命之花重新绽放多添一份力。我们相信，久久为功，滴水穿石。随着各方积极携手，罕见病用药保障范围还将进一步扩大，惠及更多罕见病患者和家庭。“医学孤儿”不孤单!