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Axsome Therapeutics公司日前宣布，在研疗法AXS-12在3期临床试验ENCORE中达到主要终点，与安慰剂相比，显著降低发作性睡病（narcolepsy）患者的猝倒发作（cataplexy attacks）频率。AXS-12是一种高选择性的强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂及皮质多巴胺调节剂。基于这些积极结果，该公司计划与美国FDA会晤，讨论递交新药申请（NDA）。

试验数据显示，在随机分组后的猝倒发作频率变化这一主要终点上，AXS-12与安慰剂相比显示出统计学意义上的显著改善。在双盲阶段第3周，与继续使用AXS-12的患者相比，转至安慰剂组的患者每周平均猝倒发作次数显著增加（安慰剂组增加10.29次，AXS-12组增加1.32次，p=0.017）。此外，基于发作性睡病症状评估问卷（NSAQ）和患者总体改善印象（PGI-C）的结果，与安慰剂相比，AXS-12显著改善了患者的认知功能。在NSAQ专注能力检测中，转至安慰剂组的患者中有更大比例的患者报告专注能力恶化（52.6%对比14.3%，p=0.011）。在PGI-C评估中，转至安慰剂组的患者也报告了更高比例的专注能力恶化（57.9%对比22.2%，p=0.029）。

安全性方面，AXS-12的长期用药耐受性良好，安全性特征与之前的试验一致，未发现新的安全信号。在6个月的开放标签治疗期内，最常见的不良事件（≥5%）为恶心（5.9%）和心动过速（5.9%）。治疗期间有17.6%的患者因不良事件停药。在双盲阶段，治疗相关不良事件的发生率为AXS-12组4.5%，而安慰剂组为15%。因不良事件停药的比例分别为AXS-12组0%和安慰剂组5%。

AXS-12是一种高选择性的强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂和皮质多巴胺调节剂，正在开发用于治疗发作性睡病。AXS-12被认为通过调节去甲肾上腺素活性来在清醒时维持肌肉张力，并通过调节去甲肾上腺素和皮质多巴胺信号传导来促进清醒状态并增强认知能力。AXS-12已获得美国FDA授予的用于治疗发作性睡病的孤儿药资格。

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