□王蔓（西南大学）
昨天（28日），2024年国家医保药品目录调整结果公布，本次调整共新增91种药品，国产氯巴占格外引人注目。（11月29日 光明网）
氯巴占对于难治性癫痫能起到有效控制作用，因此目前临床上认为这是癫痫患儿的“救命药”。但由于它既是罕见病用药，又属于二类精神药物，且容易致人上瘾，氯巴占一直受到严格管控，长时间以来未在国内上市。治疗难和用药难是大多数罕见病患者长期面临的两大难题。
罕见病患者是社会中的少数群体。据估计，中国的罕见病患者已超过2000万。但由于罕见病病种繁多、患者数量较少、药物研发成本高昂且经济效益低，罕见病患者无法像其他普通病患者一样，获得全面的医疗保障。药物的缺乏和高昂的用药成本，使罕见病患者面临着诸多困境，如治疗药物未在国内上市、已上市的药物未注册相关罕见病适应症，或缺乏医疗保障等。据中国罕见病联盟对20804名患者的调研，约一半的患者因医药费用过高，无法负担治疗，甚至放弃治疗。
由于药品供应不能得到有效保障，许多患者面临药品断供的风险。为了活命，一些患者选择“铤而走险”通过海外代购药品。2023年3月，河南人胡阿弟为了治疗自己身患罕见病的孩子，不得不从海外代购氯巴占。然而，这一行为因涉嫌“走私贩卖毒品”而被公诉，但法院最后考虑到其行为出于治疗目的，而非贩毒，因此免除了刑事诉讼。
尽管司法层面的综合考量体现了社会治理的温情，从法律制度层面也推进了解决罕见病患儿用药困难的问题，但问题的根本未能得到解决。正视特殊疾病患者的用药需求，健全药品管理机制并合法化相关药品的采购，才是长远之计。当前，医保药品目录再次新增药品，为解决这一社会问题提供了有力支持。
国家在破解罕见病用药保障难题上一直在努力。自2018年起，国家医保局便开始针对罕见病治疗药品展开准入谈判和集中带量采购，国家医保目录新增了618个药品，涵盖肿瘤、罕见病、慢性病等多个领域，其中341个药品的价格平均降幅超过50%，使“天价药”变得更具可负担性。
对于尚未纳入医保目录的罕见病药物，地方政府机构也在积极探索其他援助渠道。例如，深圳市推出的“深惠保”保障计划，在其中包括“罕见病自费药品费用保障”，免赔额为1.6万元，最高可报销70%，年保障额度达到50万元。
对少数群体的关注体现了社会文明的发展程度。小药片连着大民生。在每一片小药片背后，我们都能感受到社会对特殊疾病患者的关怀与温情。每个个体都值得被关爱，社会组织和机构有责任和义务关心每个群体的需求。在这一背景下，国家医疗保障部门继续推出医疗改革举措，降低罕见病患者群体的就医和用药成本，是真正为人民群众的生命安全保驾护航。