11月28日，国家医保局与人力资源社会保障部正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《2024年药品目录》）。此次更新的药品目录中，共新增91种新药，有8种血液肿瘤新药被纳入或药品新增适应症。
目前，药品目录已覆盖多种用于治疗常见血液肿瘤疾病的药品，包括既往未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者、不适合接受造血干细胞移植的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者注射用维泊妥珠单抗，治疗既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL)成人患者戈利昔替尼胶囊，以及治疗既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的阿可替尼胶囊等，将极大减轻慢性血液肿瘤患者的用药负担。
血液肿瘤是发生于血液系统的恶性疾病的总称，涵盖40余种白血病亚型和50多种淋巴瘤亚型。在众多类型的血液肿瘤中，CLL/SLL是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，也是成人中最常见的白血病类型之一。数据显示，我国CLL发病率约为0.54/10万，发病中位年龄为65岁，随着我国老年化进程的加快及常规体检的普及，发病率呈现上升趋势。虽然CLL具有临床表现不明显、误诊率较高等特点，但大部分患者经过治疗后，仍然能够获得相对良好的预后和较长的生存期。因此，提升CLL规范化诊疗、降低患者长期用药负担，对提升我国癌症总体五年生存率意义重大。
伴随医学的发展，CLL的治疗经历了从化疗到免疫化疗，再到新型靶向治疗的显著进步。上世纪50年代，CLL的治疗主要依赖于以烷化剂与核苷类似物为主的化疗，尽管可以改善患者的症状，但预后不佳。随后，利妥昔单抗的出现标志着CLL免疫化疗时代的来临，在化疗基础上添加CD20单克隆抗体利妥昔单抗，首次延长了患者的总生存期，但疗效水平仍有待提高。
近年来，随着疾病生物学研究的深入和新型靶向药物的涌现，CLL的治疗已经逐步迈向无化疗时代。BTK抑制剂、BCL2抑制剂等新型靶向药物的出现，为患者带来了新的治疗选择。尤其是BTK抑制剂，为延长患者的无进展生存期带来更多希望，是CLL治疗领域中具有里程碑意义的治疗药物之一。
目前，我国已有多款BTK抑制剂上市，随着国家对医药创新的支持力度不断加大，医保目录中的创新药也在不断扩充，覆盖面和支付水平获得持续提高，血液肿瘤患者的长期用药负担得以显著降低。截至目前，国家医保目录中共纳入了4种创新的BTK抑制剂，用于治疗CLL，其中包括伊布替尼胶囊、泽布替尼胶囊、奥布替尼片，以及最新进入国家医保目录的阿可替尼胶囊。本次目录的更新，将进一步降低患者长期用药的经济负担、让CLL患者不仅用得上，更用得起优质药物，显著提高患者的生存率和生活质量。
此次新纳入医保目录的阿可替尼是第二代BTK抑制剂。目前，《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2024版）》已将阿可替尼单药列入R/R CLL的I级推荐。江苏省人民医院淋巴瘤中心主任、中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长李建勇表示：“CLL患者除了需要坚持长期规范化的治疗，避免复发、延长无进展生存期是控制疾病关键。当前，CLL患者需要创新治疗方案以实现病情的可持续控制。可喜的是，最近几年来，创新药物从上市到纳入医保的时间越来越短，此次医保目录的更新，不仅能够帮助CLL患者更高效控制疾病、延长生存期，更彰显了国家对控制癌症等重大疾病的坚定决心。”