地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，严重的患者需要定期输血来维持生命，但是长期输血费用昂贵，副作用“铁过载”对器官功能造成严重损伤。近日，在南宁，两名来自老挝的地中海贫血重型患者，依托中国造血干细胞移植和基因编辑手段，成功得到了治愈。
6岁的妮娜出生于老挝，被确诊为重型β地中海贫血，每个月都要输血维持生命。反复输血后，铁元素沉积体内多个器官，对器官功能造成严重损伤，甚至会导致心力衰竭危及生命。造血干细胞移植是目前唯一根治的方法。2023年11月，妮娜住进广西医科大学第一附属医院血液内科干细胞移植仓，与她的父亲配型成功。经过1年的精心治疗与跟踪随访，妮娜得到治愈。妮娜的病例是广西开展的首例外籍地中海贫血患者造血干细胞移植术。
跟妮娜一样幸运的还有同是来自老挝的金秀。18岁的金秀自幼诊断重型地中海贫血，输血、祛铁是她的生活中的“常客”。受老挝当地医疗条件等因素的影响，金秀治愈的机会十分渺茫。2024年4月，金秀进入广西医科大学第一附属医院干细胞移植仓，通过体外CS-101碱基编辑干细胞，并予预处理后，回输到金秀体内。目前，她已脱离输血依赖，成功治愈，这也是国内首例利用基因治疗治愈外籍地贫患者的案例。
自上世纪50年代起，广西就开展了地贫防治研究，以广西医科大学为代表的科研团队，不断创新治疗方法和技术手段。团队在造血干细胞移植、基因治疗和药物临床试验等方面，创建了具有国际原创性地贫移植“广西方案”，治疗水平在处于国际领先地位，通过与东盟国家的医疗合作，为更多患者带来生命的希望。