11月24日，由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办、施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”在华西乐城医院举行，宣布华西乐城医院顺利引进Vorasidenib并已用于服务中国患者就诊。活动标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁介绍：“乐城先行区始终秉承‘以人民健康为中心’的初心，借助‘先行先试’特许政策，让众多患者实现不出国门，就能够与全球几乎同步获得前沿的创新治疗方案。为满足肿瘤患者的临床治疗急需，乐城先行区更进一步释放制度创新优势，与医疗、医药合作伙伴共同携手，尽一切可能优化创新药物落地乐城的工作流程与服务，切实将‘先行先试’转化为肿瘤患者获得前沿治疗的速度优势、治疗优势，让更多的肿瘤患者获得来自‘希望之城’的希望与温暖。”
Vorasidenib四川大学华西乐城医院落地仪式（主办方供图）
脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重。
尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是作为IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的创新靶向药物，为携带IDH1 和IDH2突变的胶质瘤患者带来获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。
Vorasidenib用于携带IDH1 和IDH2突变的 2 级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的 12 岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。然而，中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。
四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍：“目前我国的胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，对于胶质瘤在手术、病理及分子特征等领域的认知仍需不断精进。针对不同病理类型、不同分子特征的胶质瘤，胶质瘤领域同道们也在积极探索精准化、个体化治疗。前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。”
“对于癌症患者，特别是胶质瘤患者而言，时间极为宝贵，前沿治疗方案的加速可及，无疑将为患者及家庭带来更多获益。”四川大学华西乐城医院刘毅院长表示：“非常高兴此次迎来Vorasidenib首张处方落地，为国内胶质瘤患者带来了全新治疗选择。作为医务工作者，我们期待未来与各方协作，共同推动胶质瘤领域进步，以患者为中心提供更好的医疗健康服务。借助乐城先行区‘先行先试’的政策优势，华西医院整合先进的诊疗设备与技术创新优势，打造高水平前沿医疗技术创新应用平台、高水平的临床科研成果快速转化平台，专注推动包括胶质瘤在内的肿瘤领域治疗突破。”
海南乐城真实世界研究院副院长姚晨介绍：“真实世界研究是国家药品监管科学行动计划的重要组成部分，也是海南自贸港的重大制度创新之一。此次即将在博鳌乐城开展的Vorasidenib真实世界研究，不仅可以为其临床使用提供进一步的循证医学证据支持，协助解决临床治疗难点，而且能够推动创新药物加速在国内上市，为中国药械审评贡献实践经验，从而造福广大IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。”