刚刚！2品种被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目

药品圈

2024-11-20 22:26

今日（11月20日），羟钴胺注射液和Fitusiran 注射液两个品种纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

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 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将羟钴胺注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

       品种名称：羟钴胺注射液
       申报单位：华润双鹤药业股份有限公司
       适应症：本药物适用于儿童甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。
       申报阶段：A 阶段-研发立项阶段。
       工作要点：在研发立项阶段，进行患者详细调研问卷收集，为后续药物的开发、剂型等提供依据；同时进一步丰富 MMA 疾病自然史的数据。

国家药品监督管理局药品审评中心 
2024年11月20日  

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 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将Fitusiran 注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：
       品种名称：Fitusiran 注射液
       申报单位：Genzyme Corporation
       适应症：本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
       申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。
       工作要点：计划在临床试验中开展患者定性访谈研究，在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治疗体验等相关的患者体验数据。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月20日  
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