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Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。

Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。新闻稿指出，它具有潜力治疗高达97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。

该公司的成立基于联合创始人同时得出的相关发现，这些发现将TDP-43蛋白的异常功能与UNC13A蛋白的缺失联系起来，而UNC13A是大脑和脊髓神经元通信的重要组成部分。

约97%的ALS患者产生的UNC13A蛋白不足，而该蛋白直接受控于调节RNA剪接的TDP-43蛋白。当TDP-43无法正常工作时，编码UNC13A的mRNA被异常剪接，阻碍了UNC13A的产生。Trace Neuroscience的ASO候选疗法旨在通过直接结合编码UNC13A的mRNA来调节其加工过程，确保正确的剪接，从而纠正突触功能障碍，保护神经细胞信号传导。

该公司表示，恢复UNC13A蛋白功能的创新疗法有望用于治疗其它一系列神经退行性疾病。

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