长期以来，儿童药创新研发及供应保障面临着诸多挑战。
✪研发耗时长、成本高、难度大：儿童药物的研发周期长，成本高昂，且研发难度大。这包括了对不同年龄段儿童的临床试验设计，以及对疗效和安全性的高要求。
✪临床试验受试者招募难：儿童作为弱势群体，参加临床试验需要首先征得监护人同意，但家长对临床试验认知偏差较大，导致招募困难。
✪儿童药品剂型和规格缺乏：儿童药品剂型占总药物制剂的不到2%，存在严重的供需不平衡。儿童药物剂型、规格的缺乏导致儿童用药很多时候靠“掰”“猜”“减”，这给家长们增加了一道用药安全难题。
✪市场及立项问题：儿科新药立项过程中很难取得优势，尤其是在现行准入采购规则下，儿药临床需求与归类难以差异化，导致立项相对成人药比例严重不足。
✪儿童药品市场规模有限：尽管儿童用药市场潜力较大，但儿童专用药相比成人用药非常稀缺，市场规模有限，而儿童药的研发投入大、要求高、市场回报不足，发展受限。
✪儿童药品的处方、工艺复杂：儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感要求高，安全性要求高，对原辅料选择性及质量控制要求较高。
✪儿童生理特点的特殊性：与成人相比，儿童生理特点有其特殊性，儿童药物研究和临床试验有其复杂性。
这些挑战共同构成了儿童药研发的复杂局面，需要政府、医疗机构、科研院所和医药企业共同努力，通过政策支持、资金投入、技术指导和国际合作等多方面的措施来克服。
带着这些问题，2024年11月18日召开的中国儿童药物研发创新发展论坛，将邀请众多产业大咖共议产业健康持续发展之道。