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卫材/渤健阿尔茨海默病疗法3年长期数据公布

卫材（Eisai）与渤健（Biogen）日前宣布，抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体药物Leqembi（lecanemab）治疗早期阿尔茨海默病（AD）的最新临床试验结果已在阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上发布。

阿尔茨海默病基因疗法报告最新结果

Lexeo Therapeutics日前宣布了在研基因疗法LX1001用于治疗APOE4相关阿尔茨海默病的1/2期临床试验的积极中期结果。LX1001治疗显示出剂量依赖性地增加APOE2蛋白表达并改善与疾病相关的tau蛋白生物标志物水平，这些指标与认知结果密切相关。LX1001还表现出良好的安全性特征。

中期数据显示：

• 所有参与者脑脊液（CSF）中APOE2蛋白表达均有所增加，呈剂量和时间依赖性增长，且稳定性持续至12个月

• 大多数参与者的淀粉样蛋白病理表现稳定

• 在三分之二以上的参与者中，CSF中tau蛋白生物标志物（包括tau、P-tau181、P-tau2172和P-tau2312）与基线和自然病程相比，均表现出一致下降

• 中度阿尔茨海默病患者（n=4）在各类生物标志物终点方面通常表现出最显著的改善

研究报告了4起严重不良事件（SAE），其中3起被认为与治疗无关，1起为轻至中度感音神经性听力损失，可能与治疗有关。

口服阿尔茨海默病疗法作用机制获临床验证

Anavex Life Sciences公司今天宣布，对2b/3期临床试验数据的最新分析，显示了其每日口服的在研疗法blarcamesine通过激活SIGMAR1信号通路，改善阿尔茨海默病患者预后的作用机制。

SIGMAR1是一种膜蛋白，blarcamesine通过激活SIGMAR1诱导自噬作用，从而恢复细胞稳态。在阿尔茨海默病患者中，因为基因变异可能导致SIGMAR1功能受损，因此，携带未突变的SIGMAR1野生型蛋白的患者预计对blarcamesine有更强的应答。

对2b/3期临床试验的分析证实了这一点：在48周时，根据主要终点ADAS-Cog13评分，blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。在SIGMAR1野生型患者组中，48周时，blarcamesine将疾病进展减缓了49.8%。基于CDR-SB评分的分析也得出了相似的一致结果。